II. fázisú imatinib-mezilát vizsgálat életveszélyes, rosszindulatú ritka betegségben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• ≥ 15 évesnél idősebb betegek
• Életveszélyes betegség, amelyet a hagyományos kritériumok alapján dokumentált, hogy ellenálljon a szabványos, jóváhagyott terápiának.
• Az Abl, Kit (CD117) vagy PDGF-R funkcionális jelentőségének kísérleti dokumentációja a megfelelő célszövetben (lehetőleg a vizsgálatba való belépéstől számított 6 héten belül vett mintán).
• ECOG teljesítmény állapota 0, 1 vagy 2.
• Megfelelő végszervfunkció meghatározása: összbilirubin < 1,5 x ULN, SGOT és SGPT < 2,5 x UNL (vagy < 5 x ULN májbetegségben szenvedő betegeknél), kreatinin < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/l, vérlemezkék > 100 x 109/L.
• Negatív szérum vagy vizelet terhességi teszt fogamzóképes nőknél (WOCBP) a vizsgálat megkezdését követő 7 napon belül. A posztmenopauzás nőknek legalább 12 hónapja amenorrhoeával kell rendelkezniük. A férfi és női betegeknek hatékony fogamzásgátlási módszereket kell alkalmazniuk a vizsgálat teljes ideje alatt és a vizsgálat abbahagyását követő 3 hónapig.
• A várható élettartam több mint 3 hónap.
• Írásbeli, önkéntes, tájékozott beleegyezés a szövetminták lekéréséhez, értékeléséhez és vizsgálati felhasználásához.

Kizárási kritériumok:

• Azok a betegek, akik a vizsgálat megkezdését követő 28 napon belül bármilyen más vizsgálati szert kaptak.
• Más elsődleges rosszindulatú daganatban szenvedő betegek, kivéve, ha más elsődleges rosszindulatú daganat jelenleg nem klinikailag jelentős, és nem igényel aktív beavatkozást.
• A New York Heart Association Criteria által meghatározott III/IV. fokozatú szívproblémákkal küzdő betegek (pl. pangásos szívelégtelenség, szívinfarktus a vizsgálattól számított 6 hónapon belül).
• Terhes vagy szoptató nőbetegek.
• Más súlyos és/vagy életveszélyes betegségben szenvedő betegek.
• Akut vagy ismert krónikus májbetegségben szenvedő betegek (pl. krónikus aktív hepatitis, cirrhosis).
• Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés ismert diagnózisával rendelkező betegek.
• Azok a betegek, akik 4 héten belül kemoterápiát kaptak (6 hét megengedett nitrozourea-, mitomicin-C- vagy bármilyen antitestterápia esetén) a vizsgálatba való belépés előtt.
• Azok a betegek, akiken a vizsgálatba való belépés előtt 2 héten belül nagy műtéten estek át.
• Betegek, akiknek a kórtörténetében jelentős mértékben megsértették az orvosi kezelési rendet, vagy akik képtelenek megbízható, tájékozott beleegyezést adni.

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.