Studie fáze II imatinib mesylátu u pacientů s život ohrožujícími maligními vzácnými onemocněními

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti ve věku ≥ 15 let
• Život ohrožující onemocnění dokumentované konvenčními kritérii jako rezistentní vůči standardní schválené terapii.
• Experimentální dokumentace funkční významnosti buď Abl, Kit (CD117) nebo PDGF-R v příslušné cílové tkáni (nejlépe na vzorku odebraném do 6 týdnů od vstupu do studie).
• Stav výkonu ECOG 0, 1 nebo 2.
• Adekvátní funkce koncových orgánů definovaná jako: celkový bilirubin < 1,5 x ULN, SGOT a SGPT < 2,5 x UNL (nebo < 5 x ULN u pacientů s onemocněním jater), kreatinin < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/l, krevní destičky > 100 x 109/L.
• Negativní těhotenský test v séru nebo moči u žen ve fertilním věku (WOCBP) do 7 dnů od zahájení studie. Ženy po menopauze musí mít amenoreu po dobu nejméně 12 měsíců. Pacienti mužského a ženského pohlaví musí během studie a až 3 měsíce po ukončení studie používat účinné metody kontroly porodnosti.
• Předpokládaná délka života více než 3 měsíce.
• Písemný, dobrovolný, informovaný souhlas s odběrem, hodnocením a výzkumným použitím vzorků tkáně.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti, kteří dostali jakoukoli jinou zkoumanou látku do 28 dnů od zahájení studie.
• Pacienti s jinou primární malignitou s výjimkou případů, kdy jiná primární malignita není v současné době klinicky významná ani nevyžaduje aktivní intervenci.
• Pacienti se srdečními problémy stupně III/IV podle kritérií New York Heart Association Criteria (např. městnavé srdeční selhání, infarkt myokardu do 6 měsíců od studie).
• Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící.
• Pacienti, kteří mají jiné závažné a/nebo život ohrožující onemocnění.
• Pacienti s akutním nebo známým chronickým onemocněním jater (např. chronická aktivní hepatitida, cirhóza).
• Pacienti se známou diagnózou infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
• Pacienti, kteří podstoupili chemoterapii během 4 týdnů (6 týdnů povoleno pro léčbu nitrosomočovinou, mitomycinem-C nebo jakoukoli protilátkovou terapii) před vstupem do studie.
• Pacienti, kteří podstoupili větší chirurgický zákrok během 2 týdnů před vstupem do studie.
• Pacienti s jakoukoli významnou anamnézou nedodržování léčebných režimů nebo s neschopností poskytnout spolehlivý informovaný souhlas.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.