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Acesso expandido de deferasirox a pacientes com distúrbios congênitos de glóbulos vermelhos e sobrecarga crônica de ferro

3 de junho de 2011 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo para fornecer acesso expandido de (Exjade®) Deferasirox a pacientes com distúrbios congênitos de glóbulos vermelhos e sobrecarga crônica de ferro de transfusões de sangue que não podem ser tratados adequadamente com outros quelantes de ferro aprovados localmente

Este é um estudo aberto, não randomizado e multicêntrico projetado para fornecer acesso expandido de deferasirox a pacientes com distúrbios congênitos de glóbulos vermelhos e sobrecarga crônica de ferro por transfusões de sangue que não podem ser tratados adequadamente com quelantes de ferro aprovados localmente.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1683

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin
      • Duesseldorf, Alemanha
        • Universitaetsklinik Dusseldorf
      • Frankfurt am Main, Alemanha
        • Johann Wolfgang von Goethe Universitat
      • Gottingen, Alemanha
        • Georg-August-Universität Göttingen
      • Hamburg, Alemanha
        • Universitatskrankenhaus Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Köln, Alemanha
        • Universitätsklinikum Köln
      • Stuttgart, Alemanha
        • Klinikum Stuttgart Bismarckstrasse 8
      • Ulm, Alemanha
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Bélgica
      • Antwerpen, Bélgica
        • Ziekenhuisnetwerk Antwerpen-AZ Middelheim
      • Charleroi, Bélgica
        • Centre Hospitalier Notre Dame et Reine
      • Liege, Bélgica
        • CHR de la CITADELLE
      • Montegnee, Bélgica
        • Centre Hospitalier Chretien-Clinique Saint-Joseph
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • University of Alberta
      • Montreal, Canadá
        • CHUM-Hopital-Notre-Dame
      • Montreal, Canadá
        • MUHC- Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canadá
        • MUHC- Royal Victoria Hospital
      • Quebec, Canadá
        • Hôpital de L'Enfant-Jésus
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children,
      • Toronto, Canadá
        • Toronto General Hospital-Hemoglobinopathy
      • Vancouver, Canadá
        • Burrard Medical Building
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá
        • The Ottawa Hospital-General Campus
  • Espanha
      • Almeria, Espanha
        • Hospital de Torrecárdenas
      • Badajoz, Espanha
        • Hospital Infanta Cristina
      • Baracaldo, Espanha
        • Hospital Cruces
      • Cadiz, Espanha
        • Hospital Puerta del Mar
      • Canara, Espanha
        • Hospital De Gran Canaria
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario La Paz
      • Manresa, Espanha
        • Althaia : Xarxa Assistencial de Manresa
      • Santander, Espanha
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Toledo, Espanha
        • Hospital Virgen De La Salud
      • Valencia, Espanha
        • Hospital Universitario La Fe
      • Vigo, Espanha
        • Hospital Xeral de Vigo
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital, UAMS College of Medicine
    • California
      • Berkeley, California, Estados Unidos, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Children's Hospital and Health Center of San Diego
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I. Dupong Hospital for Children
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Estados Unidos, 32901
        • Osler Medical, Inc.
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32501
        • Hematalogy Oncology Associates
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Tampa Children's Hospital at St. Joseph's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • James A. Haley Veterans Hospital
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31403
        • Backus Children's Hospital, Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
        • Hematalogy Oncology Clinic
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49048
        • Borgess Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55405
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39762
        • University Of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • The Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Schneider Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • PCTI
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • The Children's Medical Center of Dayton
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
        • Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Children's Hospitals of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • VCU Pediatric Hematology/Oncology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Seattle Cancer Care Alliance
  • Grécia
      • Athens, Grécia
        • Agia Sofia Hospital of Athens
      • Athens, Grécia
        • General Hospital of Athens
      • Athens, Grécia
        • Ippokration Hospital of Athens
      • Heraklion, Grécia
        • General Hospital of Heraklion Benizeleio-Pananeio
      • Ioannina, Grécia
        • University Hospital of Ioannina
      • Kalamata, Grécia
        • General Hospital of Kalamata
      • Karditsa, Grécia
        • Agia Sofia Hospital of Athens
      • Karditsa, Grécia
        • General Hospital of Karditsa
      • Kerkyra, Grécia
        • General Hospital of Athens
      • Korinthos, Grécia
        • General Hospital of Korinthos
      • Larisa, Grécia
        • General Hospital of Larisa Tsakalof 1
      • Mytilini, Grécia
        • General Hospital of Mytilini Vostaneio
      • Nikaia, Grécia
        • General State Hospital of Nikaia St. Panteleimon
      • Patra, Grécia
        • University Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grécia
        • General Hospital of Thessaloniki Agios Pavlos
      • Thessaloniki, Grécia
        • General Hospital Thessalonikis Hippokratio
      • Volos, Grécia
        • General Hospital of Volos
      • Xanthi, Grécia
        • General Hospital of Xanthi
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • AMC
      • Den Haag, Holanda
        • Haga Ziekenhuis
      • Eindhoven, Holanda
        • Catharina-ziekenhuis
      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus MC
      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus Medisch Centrum, locatie Sophia
  • Itália
      • Augusta, Itália
        • Presidio Ospedale Muscatello
      • Bari, Itália
        • A.O. Ospedale Policlinico Consorziale di Bari
      • Brindisi, Itália
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Cagliari, Itália
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Carbonara di Bari, Itália
        • Ospedale Di Venere
      • Catania, Itália
        • Azienda Ospedali Vittorio Emanuele, Ferrarotto e San Bambino
      • Catania, Itália
        • Presidio Ospedaliero S. Bambino
      • Catania, Itália
        • PresidioOspedaliero S. Luigi Curro
      • Catanzaro, Itália
        • Azienda Ospedaliera Pugliese Cicaccio
      • Cosenza, Itália
        • Ospedale civile dell'Annunziata
      • Empoli, Itália
        • Ospedale San Giuseppe
      • Ferrara, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Ferrara
      • Firenze, Itália
        • Azienda Ospedaliera A. Meyer
      • Genova, Itália
        • E.O. Ospedali Galliera
      • Itala, Itália
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Matera, Itália
        • Ospedale Madonna delle Grazie
      • Messina, Itália
        • Az. Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Itália
        • Fondazione Ospedale
      • Modena, Itália
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
      • Napoli, Itália
        • AORN A. Cardarelli
      • Napoli, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Itália
        • Azienda Ospedaliera V. Cervello
      • Palermo, Itália
        • Azienda Ospedaliera Villa Sofia-CTO
      • Palermo, Itália
        • Presidio Ospedaliero Giovanni di Cristina
      • Pavia, Itália
        • IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pesaro, Itália
        • Azienda Ospedaliera San Salvatore
      • Pisa, Itália
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Ragusa, Itália
        • Azienda Ospedaliera Civile- Maria Paterno
      • Reggio Calabria, Itália
        • Azienda Ospedaliera Bianchi-Melacrino-Morelli
      • Roma, Itália
        • Ospedale S. Eugenio
      • San Gavino Monreale- CA, Itália
        • Ospedale Nostra Signora di Bonaria
      • Sassari, Itália
        • Presidio Ospedaliero di Sassari-Ospedale SS
      • Sciacca, Itália
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Civili Riuniti di Sciacca
      • Talassemie, Itália
        • Ospedale Umberto I
      • Taranto, Itália
        • Presidio Ospedaliero Centrale
      • Torino, Itália
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Peru
      • Adana, Peru
        • Cukurova Universitesi
      • Ankara, Peru
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Peru
        • Akdeniz Universitesi
      • Gaziantep, Peru
        • Gaziantep Universitesi
      • Isparta, Peru
        • Suleyman Demirel
      • Istanbul, Peru
        • Istanbul Universitesi
      • Izmir, Peru
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Kayseri, Peru
        • erciyes üniversitesi
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Evelina Hospital St. Thomas' Hospital
      • London, Reino Unido
        • North Middlesex University Hospital
      • London, Reino Unido
        • The Royal Hospital London
      • London, Reino Unido
        • Whittington Hospital
      • Tooting, Reino Unido
        • St. George's Hospital
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tailândia
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tailândia
        • Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Tailândia
        • Srinagarind Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan
        • Chang Gung Children's Hospital
      • Tau-Yuan County, Taiwan
        • Tao-Yuan General Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade igual ou superior a 2 anos
  • Distúrbio congênito documentado de glóbulos vermelhos (por exemplo, β-talassemia maior, anemia falciforme, anemia blackfan do diamante) que requer transfusões de sangue contínuas

  • Não pode ser tratado adequadamente com um quelante de ferro aprovado localmente devido a um dos seguintes motivos:

    • Não conformidade documentada, definida como tendo tomado menos de 50% das doses de terapia de quelação prescritas nos 12 meses anteriores à entrada no estudo
    • Contra-indicações, toxicidades inaceitáveis ​​e/ou má resposta documentada a quelantes de ferro aprovados localmente, apesar da adesão adequada
  • História de pelo menos 20 transfusões de sangue (equivalente a 100 mL/kg de concentrado de hemácias (PRBC))
  • Valor de ferritina sérica maior ou igual a 1000 µg/L
  • Capacidade de cumprir todos os procedimentos, medicamentos e avaliações relacionados ao estudo

Critério de exclusão:

  • Tratamento contínuo com outro quelante de ferro (qualquer outra terapia de quelação de ferro deve ser descontinuada pelo menos 24 horas antes da entrada no estudo).
  • Pacientes que atendem aos critérios de elegibilidade para qualquer outro protocolo de estudo clínico patrocinado pela Novartis em andamento com deferasirox e que tenham acesso geográfico a esses locais
  • Pacientes incapazes de tolerar (ou que apresentam toxicidade inaceitável) tratamento prévio com deferasirox
  • Creatinina sérica acima do limite superior do normal na triagem.
  • Pacientes com ALT ≥ 500 U/L na triagem.
  • Evidência de catarata relacionada à quelação ou perda auditiva dentro de 4 semanas antes da linha de base
  • Gravidez (conforme indicado pelo teste de gravidez β-HCG sérico na triagem para todas as pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar) e pacientes que estão amamentando
  • Pacientes tratados com medicamento experimental sistêmico dentro de 4 semanas antes ou com medicamento experimental tópico dentro de 7 dias antes da consulta inicial

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Deferasirox
Deferasirox foi administrado por via oral uma vez ao dia, 30 minutos antes do café da manhã. A dosagem foi baseada no peso corporal do participante. A dose inicial foi determinada pela frequência das transfusões de sangue e a dose diária inicial recomendada de deferasirox é de 20 mg/kg de peso corporal para pacientes que recebem transfusão de sangue, 10 mg/kg para pacientes que recebem transfusão/transfusão de troca menos frequente e 30 mg/kg para pacientes recebendo transfusões de sangue mais frequentes.
Medicamento: Deferasirox
Comprimidos de 125 mg, 250 mg e 500 mg. A dosagem foi calculada com base no peso corporal do participante. Os comprimidos foram dispersos em água, suco de laranja ou maçã e tomados por via oral uma vez ao dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perfil de segurança de deferasirox com base na administração de medicamentos e notificação de eventos adversos graves
Prazo: Do início ao fim do estudo (o tempo médio de exposição ao medicamento foi de aproximadamente 30 semanas; a exposição máxima foi de 104 semanas)
Segurança avaliada pelo número de participantes com morte, eventos adversos graves (SAE) e/ou eventos adversos (EAs) que levaram à interrupção ou descontinuação do medicamento do estudo. Nota: apenas os EAs emergentes do tratamento são resumidos.
Do início ao fim do estudo (o tempo médio de exposição ao medicamento foi de aproximadamente 30 semanas; a exposição máxima foi de 104 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A mudança nos valores de ferritina sérica desde a linha de base até a conclusão do estudo
Prazo: Do início ao fim do estudo (o tempo médio de exposição ao medicamento foi de aproximadamente 30 semanas; a exposição máxima foi de 104 semanas)
O número de participantes com melhora, sem alteração ou piora nos níveis de categoria de ferritina sérica no final do estudo em comparação com a linha de base. Os níveis séricos de ferritina em µg/L foram divididos em 6 categorias: (<1000), (1000-<2500), (2500-<4000), (4000-<5500), (5500-<7000) e (>= 7000). A melhoria foi definida como uma mudança para uma categoria inferior no final do estudo em comparação com a categoria inicial. A piora foi definida como uma mudança para uma categoria superior no final do estudo em comparação com a categoria inicial. Nenhuma mudança foi nenhuma mudança na categoria no final do estudo desde a linha de base.
Do início ao fim do estudo (o tempo médio de exposição ao medicamento foi de aproximadamente 30 semanas; a exposição máxima foi de 104 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2005

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2008

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de outubro de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de outubro de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

10 de outubro de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

7 de junho de 2011

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de junho de 2011

Última verificação

1 de junho de 2011

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CICL670A2203

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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