Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgang til Deferasirox til pasienter med medfødte lidelser av røde blodlegemer og kronisk jernoverskudd

3. juni 2011 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En studie for å gi utvidet tilgang til (Exjade®) Deferasirox til pasienter med medfødte lidelser av røde blodlegemer og kronisk jernoverskudd fra blodtransfusjoner som ikke kan behandles tilstrekkelig med andre lokalt godkjente jernkelatorer

Dette er en åpen, ikke-randomisert, multisenterstudie designet for å gi utvidet tilgang til deferasirox til pasienter med medfødte lidelser av røde blodlegemer og kronisk jernoverskudd fra blodoverføringer som ikke kan behandles tilstrekkelig med lokalt godkjente jernkelatorer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1683

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia
        • Ziekenhuisnetwerk Antwerpen-AZ Middelheim
      • Charleroi, Belgia
        • Centre Hospitalier Notre Dame et Reine
      • Liege, Belgia
        • CHR de la CITADELLE
      • Montegnee, Belgia
        • Centre Hospitalier Chretien-Clinique Saint-Joseph
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • University of Alberta
      • Montreal, Canada
        • CHUM-Hopital-Notre-Dame
      • Montreal, Canada
        • MUHC- Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • MUHC- Royal Victoria Hospital
      • Quebec, Canada
        • Hôpital de L'Enfant-Jésus
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children,
      • Toronto, Canada
        • Toronto General Hospital-Hemoglobinopathy
      • Vancouver, Canada
        • Burrard Medical Building
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • The Ottawa Hospital-General Campus
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital, UAMS College of Medicine
    • California
      • Berkeley, California, Forente stater, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Children's Hospital and Health Center of San Diego
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I. Dupong Hospital for Children
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Forente stater, 32901
        • Osler Medical, Inc.
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32501
        • Hematalogy Oncology Associates
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Tampa Children's Hospital at St. Joseph's Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • James A. Haley Veterans Hospital
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31403
        • Backus Children's Hospital, Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70808
        • Hematalogy Oncology Clinic
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Forente stater, 49048
        • Borgess Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55405
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39762
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • The Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Schneider Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • PCTI
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • The Children's Medical Center of Dayton
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033-0850
        • Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Children's Hospitals of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
        • VCU Pediatric Hematology/Oncology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Seattle Cancer Care Alliance
  • Hellas
      • Athens, Hellas
        • Agia Sofia Hospital of Athens
      • Athens, Hellas
        • General Hospital of Athens
      • Athens, Hellas
        • Ippokration Hospital of Athens
      • Heraklion, Hellas
        • General Hospital of Heraklion Benizeleio-Pananeio
      • Ioannina, Hellas
        • University Hospital of Ioannina
      • Kalamata, Hellas
        • General Hospital of Kalamata
      • Karditsa, Hellas
        • Agia Sofia Hospital of Athens
      • Karditsa, Hellas
        • General Hospital of Karditsa
      • Kerkyra, Hellas
        • General Hospital of Athens
      • Korinthos, Hellas
        • General Hospital of Korinthos
      • Larisa, Hellas
        • General Hospital of Larisa Tsakalof 1
      • Mytilini, Hellas
        • General Hospital of Mytilini Vostaneio
      • Nikaia, Hellas
        • General State Hospital of Nikaia St. Panteleimon
      • Patra, Hellas
        • University Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Hellas
        • General Hospital of Thessaloniki Agios Pavlos
      • Thessaloniki, Hellas
        • General Hospital Thessalonikis Hippokratio
      • Volos, Hellas
        • General Hospital of Volos
      • Xanthi, Hellas
        • General Hospital of Xanthi
  • Italia
      • Augusta, Italia
        • Presidio Ospedale Muscatello
      • Bari, Italia
        • A.O. Ospedale Policlinico Consorziale di Bari
      • Brindisi, Italia
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Carbonara di Bari, Italia
        • Ospedale Di Venere
      • Catania, Italia
        • Azienda Ospedali Vittorio Emanuele, Ferrarotto e San Bambino
      • Catania, Italia
        • Presidio Ospedaliero S. Bambino
      • Catania, Italia
        • PresidioOspedaliero S. Luigi Curro
      • Catanzaro, Italia
        • Azienda Ospedaliera Pugliese Cicaccio
      • Cosenza, Italia
        • Ospedale civile dell'Annunziata
      • Empoli, Italia
        • Ospedale San Giuseppe
      • Ferrara, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Ferrara
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliera A. Meyer
      • Genova, Italia
        • E.O. Ospedali Galliera
      • Itala, Italia
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Matera, Italia
        • Ospedale Madonna delle Grazie
      • Messina, Italia
        • Az. Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia
        • Fondazione Ospedale
      • Modena, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
      • Napoli, Italia
        • AORN A. Cardarelli
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Italia
        • Azienda Ospedaliera V. Cervello
      • Palermo, Italia
        • Azienda Ospedaliera Villa Sofia-CTO
      • Palermo, Italia
        • Presidio Ospedaliero Giovanni di Cristina
      • Pavia, Italia
        • IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pesaro, Italia
        • Azienda Ospedaliera San Salvatore
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Ragusa, Italia
        • Azienda Ospedaliera Civile- Maria Paterno
      • Reggio Calabria, Italia
        • Azienda Ospedaliera Bianchi-Melacrino-Morelli
      • Roma, Italia
        • Ospedale S. Eugenio
      • San Gavino Monreale- CA, Italia
        • Ospedale Nostra Signora di Bonaria
      • Sassari, Italia
        • Presidio Ospedaliero di Sassari-Ospedale SS
      • Sciacca, Italia
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Civili Riuniti di Sciacca
      • Talassemie, Italia
        • Ospedale Umberto I
      • Taranto, Italia
        • Presidio Ospedaliero Centrale
      • Torino, Italia
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • AMC
      • Den Haag, Nederland
        • Haga ziekenhuis
      • Eindhoven, Nederland
        • Catharina-ziekenhuis
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus MC
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus Medisch Centrum, locatie Sophia
  • Spania
      • Almeria, Spania
        • Hospital de Torrecárdenas
      • Badajoz, Spania
        • Hospital Infanta Cristina
      • Baracaldo, Spania
        • Hospital Cruces
      • Cadiz, Spania
        • Hospital Puerta del Mar
      • Canara, Spania
        • Hospital De Gran Canaria
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario La Paz
      • Manresa, Spania
        • Althaia : Xarxa Assistencial de Manresa
      • Santander, Spania
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Toledo, Spania
        • Hospital Virgen De La Salud
      • Valencia, Spania
        • Hospital Universitario La Fe
      • Vigo, Spania
        • Hospital Xeral de Vigo
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Evelina Hospital St. Thomas' Hospital
      • London, Storbritannia
        • North Middlesex University Hospital
      • London, Storbritannia
        • The Royal Hospital London
      • London, Storbritannia
        • Whittington Hospital
      • Tooting, Storbritannia
        • St. George's Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan
        • Chang Gung Children's Hospital
      • Tau-Yuan County, Taiwan
        • Tao-Yuan General Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thailand
        • Srinagarind Hospital
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia
        • Cukurova Universitesi
      • Ankara, Tyrkia
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Tyrkia
        • Akdeniz Universitesi
      • Gaziantep, Tyrkia
        • Gaziantep Universitesi
      • Isparta, Tyrkia
        • Suleyman Demirel
      • Istanbul, Tyrkia
        • Istanbul Universitesi
      • Izmir, Tyrkia
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Kayseri, Tyrkia
        • erciyes üniversitesi
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Duesseldorf, Tyskland
        • Universitaetsklinik Dusseldorf
      • Frankfurt am Main, Tyskland
        • Johann Wolfgang von Goethe Universitat
      • Gottingen, Tyskland
        • Georg-August-Universität Göttingen
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitatskrankenhaus Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Köln, Tyskland
        • Universitätsklinikum Köln
      • Stuttgart, Tyskland
        • Klinikum Stuttgart Bismarckstrasse 8
      • Ulm, Tyskland
        • Universitatsklinikum Ulm

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige pasienter over eller lik 2 år
  • Dokumentert medfødt lidelse av røde blodceller (f.eks. β-thalassemia major, sigdcelleanemi, diamond-blackfan anemi) som krever pågående blodoverføringer

  • Kan ikke behandles tilstrekkelig med en lokalt godkjent jernkelator på grunn av en av følgende årsaker:

    • Dokumentert manglende samsvar, definert som å ha tatt mindre enn 50 % av de foreskrevne kelasjonsterapidosene i løpet av de 12 månedene før studiestart
    • Kontraindikasjoner, uakseptable toksisiteter og/eller dokumentert dårlig respons på lokalt godkjente jernkelatorer til tross for riktig samsvar
  • Anamnese med minst 20 blodoverføringer (tilsvarer 100 ml/kg pakkede røde blodlegemer (PRBC))
  • Serumferritinverdi større enn eller lik 1000 µg/L
  • Evne til å overholde alle studierelaterte prosedyrer, medisiner og evalueringer

Ekskluderingskriterier:

  • Pågående behandling med en annen jernkelator (Enhver annen jernkeleringsterapi må avbrytes minst 24 timer før studiestart.)
  • Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene for andre pågående Novartis-sponsede kliniske studieprotokoller med deferasirox og som har geografisk tilgang til disse nettstedene
  • Pasienter som ikke kan tolerere (eller som har uakseptable toksisiteter til) tidligere behandling med deferasirox
  • Serumkreatinin over øvre normalgrense ved screening.
  • Pasienter med ALAT ≥ 500 U/L ved screening.
  • Bevis på kelasjonsrelatert grå stær eller hørselstap innen 4 uker før baseline
  • Graviditet (som indikert av serum β-HCG graviditetstest ved screening for alle kvinnelige pasienter med potensial til å bli gravide) og pasienter som ammer
  • Pasienter behandlet med systemisk undersøkelseslegemiddel innen 4 uker før eller med topisk undersøkelseslegemiddel innen 7 dager før baseline-besøket

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deferasirox
Deferasirox ble administrert oralt en gang daglig, 30 minutter før frokost. Doseringen var basert på deltakerens kroppsvekt. Startdosen ble bestemt av hyppigheten av blodtransfusjoner og anbefalt initial daglig dose av deferasirox er 20 mg/kg kroppsvekt for pasienter som får blodoverføring, 10 mg/kg for pasienter som får sjeldnere transfusjon/utvekslingstransfusjon og 30 mg/kg for pasienter. får hyppigere blodoverføringer.
Legemiddel: Deferasirox
125 mg, 250 mg og 500 mg tabletter. Dosering ble beregnet basert på deltakerens kroppsvekt. Tabletter ble dispergert i vann, appelsin eller eplejuice og tatt oralt en gang daglig.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetsprofil for Deferasirox basert på legemiddeladministrasjon og rapportering av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Grunnlinje til studieslutt (median eksponeringstid for legemidlet var ca. 30 uker; maksimal eksponering var 104 uker)
Sikkerhet vurdert av antall deltakere med dødsfall, alvorlige bivirkninger (SAE) og/eller bivirkninger (AE) som fører til avbrudd eller seponering av studiemedikamenter. Merk: kun behandlingsfremkommende bivirkninger er oppsummert.
Grunnlinje til studieslutt (median eksponeringstid for legemidlet var ca. 30 uker; maksimal eksponering var 104 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringen i serumferritinverdier fra baseline til fullføring av studien
Tidsramme: Grunnlinje til studieslutt (median eksponeringstid for legemidlet var ca. 30 uker; maksimal eksponering var 104 uker)
Antall deltakere med forbedring, ingen endring eller forverring i serumferritinkategorinivåer ved slutten av studien sammenlignet med baseline. Serumferritinnivåer i µg/L ble delt inn i 6 kategorier: (<1000), (1000-<2500), (2500-<4000), (4000-<5500), (5500-<7000) og (>= 7000). Forbedring ble definert som et skifte til en lavere kategori ved slutten av studien sammenlignet med kategorien ved baseline. Forverring ble definert som et skifte til en høyere kategori ved slutten av studien sammenlignet med kategorien ved baseline. Ingen endring var ingen endring i kategori ved slutten av studien fra baseline.
Grunnlinje til studieslutt (median eksponeringstid for legemidlet var ca. 30 uker; maksimal eksponering var 104 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. oktober 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2005

Først lagt ut (Anslag)

10. oktober 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. juni 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2011

Sist bekreftet

1. juni 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670A2203

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelofibrose

Kliniske studier på Deferasirox

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere