Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgang til Deferasirox til patienter med medfødte lidelser af røde blodlegemer og kronisk jernoverbelastning

3. juni 2011 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En undersøgelse for at give udvidet adgang til (Exjade®) Deferasirox til patienter med medfødte lidelser af røde blodlegemer og kronisk jernoverbelastning fra blodtransfusioner, som ikke kan behandles tilstrækkeligt med andre lokalt godkendte jernchelatorer

Dette er et åbent, ikke-randomiseret, multicenter forsøg designet til at give udvidet adgang til deferasirox til patienter med medfødte lidelser i røde blodlegemer og kronisk jernoverbelastning fra blodtransfusioner, som ikke kan behandles tilstrækkeligt med lokalt godkendte jernchelatorer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1683

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien
        • Ziekenhuisnetwerk Antwerpen-AZ Middelheim
      • Charleroi, Belgien
        • Centre Hospitalier Notre Dame et Reine
      • Liege, Belgien
        • CHR de la CITADELLE
      • Montegnee, Belgien
        • Centre Hospitalier Chretien-Clinique Saint-Joseph
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • University of Alberta
      • Montreal, Canada
        • CHUM-Hopital-Notre-Dame
      • Montreal, Canada
        • MUHC- Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • MUHC- Royal Victoria Hospital
      • Quebec, Canada
        • Hôpital de L'Enfant-Jésus
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children,
      • Toronto, Canada
        • Toronto General Hospital-Hemoglobinopathy
      • Vancouver, Canada
        • Burrard Medical Building
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • The Ottawa Hospital-General Campus
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Evelina Hospital St. Thomas' Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • North Middlesex University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • The Royal Hospital London
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Whittington Hospital
      • Tooting, Det Forenede Kongerige
        • St. George's Hospital
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital, UAMS College of Medicine
    • California
      • Berkeley, California, Forenede Stater, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Children's Hospital and Health Center of San Diego
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I. Dupong Hospital for Children
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Forenede Stater, 32901
        • Osler Medical, Inc.
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32501
        • Hematalogy Oncology Associates
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Tampa Children's Hospital at St. Joseph's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • James A. Haley Veterans Hospital
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31403
        • Backus Children's Hospital, Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
        • Hematalogy Oncology Clinic
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49048
        • Borgess Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55405
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39762
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • The Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Schneider Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • PCTI
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • The Children's Medical Center of Dayton
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033-0850
        • Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospitals of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • VCU Pediatric Hematology/Oncology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Seattle Cancer Care Alliance
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
        • Agia Sofia Hospital of Athens
      • Athens, Grækenland
        • General Hospital of Athens
      • Athens, Grækenland
        • Ippokration Hospital of Athens
      • Heraklion, Grækenland
        • General Hospital of Heraklion Benizeleio-Pananeio
      • Ioannina, Grækenland
        • University Hospital of Ioannina
      • Kalamata, Grækenland
        • General Hospital of Kalamata
      • Karditsa, Grækenland
        • Agia Sofia Hospital of Athens
      • Karditsa, Grækenland
        • General Hospital of Karditsa
      • Kerkyra, Grækenland
        • General Hospital of Athens
      • Korinthos, Grækenland
        • General Hospital of Korinthos
      • Larisa, Grækenland
        • General Hospital of Larisa Tsakalof 1
      • Mytilini, Grækenland
        • General Hospital of Mytilini Vostaneio
      • Nikaia, Grækenland
        • General State Hospital of Nikaia St. Panteleimon
      • Patra, Grækenland
        • University Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grækenland
        • General Hospital of Thessaloniki Agios Pavlos
      • Thessaloniki, Grækenland
        • General Hospital Thessalonikis Hippokratio
      • Volos, Grækenland
        • General Hospital of Volos
      • Xanthi, Grækenland
        • General Hospital of Xanthi
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • AMC
      • Den Haag, Holland
        • Haga ziekenhuis
      • Eindhoven, Holland
        • Catharina-ziekenhuis
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus MC
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medisch Centrum, locatie Sophia
  • Italien
      • Augusta, Italien
        • Presidio Ospedale Muscatello
      • Bari, Italien
        • A.O. Ospedale Policlinico Consorziale di Bari
      • Brindisi, Italien
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Carbonara di Bari, Italien
        • Ospedale Di Venere
      • Catania, Italien
        • Azienda Ospedali Vittorio Emanuele, Ferrarotto e San Bambino
      • Catania, Italien
        • Presidio Ospedaliero S. Bambino
      • Catania, Italien
        • PresidioOspedaliero S. Luigi Curro
      • Catanzaro, Italien
        • Azienda Ospedaliera Pugliese Cicaccio
      • Cosenza, Italien
        • Ospedale civile dell'Annunziata
      • Empoli, Italien
        • Ospedale San Giuseppe
      • Ferrara, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Ferrara
      • Firenze, Italien
        • Azienda Ospedaliera A. Meyer
      • Genova, Italien
        • E.O. Ospedali Galliera
      • Itala, Italien
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Matera, Italien
        • Ospedale Madonna delle Grazie
      • Messina, Italien
        • Az. Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italien
        • Fondazione Ospedale
      • Modena, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
      • Napoli, Italien
        • AORN A. Cardarelli
      • Napoli, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Italien
        • Azienda Ospedaliera V. Cervello
      • Palermo, Italien
        • Azienda Ospedaliera Villa Sofia-CTO
      • Palermo, Italien
        • Presidio Ospedaliero Giovanni di Cristina
      • Pavia, Italien
        • IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pesaro, Italien
        • Azienda Ospedaliera San Salvatore
      • Pisa, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Ragusa, Italien
        • Azienda Ospedaliera Civile- Maria Paterno
      • Reggio Calabria, Italien
        • Azienda Ospedaliera Bianchi-Melacrino-Morelli
      • Roma, Italien
        • Ospedale S. Eugenio
      • San Gavino Monreale- CA, Italien
        • Ospedale Nostra Signora di Bonaria
      • Sassari, Italien
        • Presidio Ospedaliero di Sassari-Ospedale SS
      • Sciacca, Italien
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Civili Riuniti di Sciacca
      • Talassemie, Italien
        • Ospedale Umberto I
      • Taranto, Italien
        • Presidio Ospedaliero Centrale
      • Torino, Italien
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun
        • Cukurova Universitesi
      • Ankara, Kalkun
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Kalkun
        • Akdeniz Universitesi
      • Gaziantep, Kalkun
        • Gaziantep Universitesi
      • Isparta, Kalkun
        • Suleyman Demirel
      • Istanbul, Kalkun
        • Istanbul Universitesi
      • Izmir, Kalkun
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Kayseri, Kalkun
        • erciyes üniversitesi
  • Spanien
      • Almeria, Spanien
        • Hospital de Torrecárdenas
      • Badajoz, Spanien
        • Hospital Infanta Cristina
      • Baracaldo, Spanien
        • Hospital Cruces
      • Cadiz, Spanien
        • Hospital Puerta del Mar
      • Canara, Spanien
        • Hospital De Gran Canaria
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
      • Manresa, Spanien
        • Althaia : Xarxa Assistencial de Manresa
      • Santander, Spanien
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Toledo, Spanien
        • Hospital Virgen De La Salud
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario La Fe
      • Vigo, Spanien
        • Hospital Xeral de Vigo
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan
        • Chang Gung Children's Hospital
      • Tau-Yuan County, Taiwan
        • Tao-Yuan General Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thailand
        • Srinagarind Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Duesseldorf, Tyskland
        • Universitaetsklinik Dusseldorf
      • Frankfurt am Main, Tyskland
        • Johann Wolfgang von Goethe Universitat
      • Gottingen, Tyskland
        • Georg-August-Universität Göttingen
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitatskrankenhaus Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Köln, Tyskland
        • Universitätsklinikum Köln
      • Stuttgart, Tyskland
        • Klinikum Stuttgart Bismarckstrasse 8
      • Ulm, Tyskland
        • Universitatsklinikum Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter over eller lig med 2 år
  • Dokumenteret medfødt lidelse i røde blodlegemer (f.eks. β-thalassæmi major, seglcelleanæmi, diamond-blackfan anæmi), der kræver igangværende blodtransfusioner

  • Kan ikke behandles tilstrækkeligt med en lokalt godkendt jernchelator på grund af en af ​​følgende årsager:

    • Dokumenteret manglende overholdelse, defineret som at have taget mindre end 50 % af de foreskrevne chelationsterapidoser i de 12 måneder før studiestart
    • Kontraindikationer, uacceptable toksiciteter og/eller dokumenteret dårlig respons på lokalt godkendte jernchelatorer på trods af korrekt overholdelse
  • Anamnese med mindst 20 blodtransfusioner (svarende til 100 ml/kg pakkede røde blodlegemer (PRBC))
  • Serumferritinværdi større end eller lig med 1000 µg/L
  • Evne til at overholde alle undersøgelsesrelaterede procedurer, medicin og evalueringer

Ekskluderingskriterier:

  • Igangværende behandling med en anden jernchelator (Enhver anden jernchelateringsterapi skal seponeres mindst 24 timer før studiestart).
  • Patienter, der opfylder berettigelseskriterierne for enhver anden igangværende Novartis-sponsoreret klinisk undersøgelsesprotokol med deferasirox, og som har geografisk adgang til disse websteder
  • Patienter, der ikke er i stand til at tolerere (eller har uacceptabel toksicitet over for) tidligere behandling med deferasirox
  • Serumkreatinin over den øvre normalgrænse ved screening.
  • Patienter med ALT ≥ 500 U/L ved screening.
  • Bevis på chelationsrelateret grå stær eller høretab inden for 4 uger før baseline
  • Graviditet (som angivet ved serum-β-HCG-graviditetstest ved screening for alle kvindelige patienter med mulighed for at blive gravide) og patienter, der ammer
  • Patienter behandlet med systemisk forsøgslægemiddel inden for 4 uger før eller med topisk forsøgslægemiddel inden for 7 dage før baselinebesøget

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deferasirox
Deferasirox blev administreret oralt én gang dagligt 30 minutter før morgenmad. Doseringen var baseret på deltagerens kropsvægt. Startdosis blev bestemt af hyppigheden af ​​blodtransfusioner, og den anbefalede indledende daglige dosis af deferasirox er 20 mg/kg kropsvægt for patienter, der modtager blodtransfusion, 10 mg/kg for patienter, der modtager mindre hyppig transfusion/byttetransfusion og 30 mg/kg for patienter. får hyppigere blodtransfusioner.
Medicin: Deferasirox
125 mg, 250 mg og 500 mg tabletter. Dosis blev beregnet ud fra deltagerens kropsvægt. Tabletterne blev dispergeret i vand, appelsin eller æblejuice og indtaget oralt en gang dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsprofil for Deferasirox baseret på lægemiddeladministration og rapportering af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (median eksponeringstid for lægemidlet var ca. 30 uger; maksimal eksponering var 104 uger)
Sikkerhed vurderet ud fra antallet af deltagere med dødsfald, alvorlige bivirkninger (SAE) og/eller bivirkninger (AE'er), der fører til afbrydelse eller seponering af studiemedicin. Bemærk: Kun behandlingsfremkomne bivirkninger er opsummeret.
Baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (median eksponeringstid for lægemidlet var ca. 30 uger; maksimal eksponering var 104 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen i serumferritinværdier fra baseline til afslutning af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (median eksponeringstid for lægemidlet var ca. 30 uger; maksimal eksponering var 104 uger)
Antallet af deltagere med forbedring, ingen ændring eller forværring i serumferritinkategoriniveauer ved slutningen af ​​undersøgelsen sammenlignet med baseline. Serumferritinniveauer i µg/L blev opdelt i 6 kategorier: (<1000), (1000-<2500), (2500-<4000), (4000-<5500), (5500-<7000) og (>= 7000). Forbedring blev defineret som et skift til en lavere kategori ved afslutningen af ​​undersøgelsen sammenlignet med kategorien ved baseline. Forværring blev defineret som et skift til en højere kategori ved afslutningen af ​​undersøgelsen sammenlignet med kategorien ved baseline. Ingen ændring var ingen ændring i kategori ved afslutningen af ​​undersøgelsen fra baseline.
Baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (median eksponeringstid for lægemidlet var ca. 30 uger; maksimal eksponering var 104 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. oktober 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. oktober 2005

Først opslået (Skøn)

10. oktober 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. juni 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2011

Sidst verificeret

1. juni 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670A2203

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelofibrose

Kliniske forsøg med Deferasirox

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner