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Estudo de Combinação de Deferasirox e Eritropoetina em Pacientes com Síndrome Mielodisplásica de Baixo Risco e Int-1.

4 de outubro de 2018 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo piloto aberto, de fase II, randomizado, para avaliar o efeito em termos de melhora eritróide de deferasirox combinado com eritropoetina em comparação com eritropoietina isolada em pacientes com síndrome mielodisplásica de baixo e risco int-1.

O objetivo principal deste estudo foi avaliar o efeito do tratamento com deferasirox combinado com eritropoietina versus eritropoetina isoladamente na eritropoiese em pacientes com síndrome mielodisplásica de baixo e int-1 risco. A adição de deferasirox à eritropoietina pode levar a um potencial sinergismo com a redução de espécies reativas de oxigênio, tanto pela via do NF-kB quanto pelo controle do ferro tóxico livre. Isso pode criar um ambiente melhor na medula óssea para uma melhor resposta com a eritropoetina.

Este estudo foi desenhado para testar de forma prospectiva a combinação de deferasirox com eritropoetina em termos de seu efeito na hematopoiese.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo não atendeu ao objetivo de inscrição original de 60 pacientes e foi encerrado sem estender a inscrição após o LPFV planejado original de 31 de outubro de 2016.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

28

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Alemanha, 40225
        • Novartis Investigative Site
      • Lütten-Klein, Alemanha, 18107
        • Novartis Investigative Site
      • Wuerzburg, Alemanha, 97080
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425DND
        • Novartis Investigative Site
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900AWT
        • Novartis Investigative Site
  • Argélia
      • Oran, Argélia, 31000
        • Novartis Investigative Site
      • Sidi Bel abbes, Argélia, 22000
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z1Y6
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8V 5C2
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Shanghai, China, 200025
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 51000
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
    • Catalunya
      • Badalona, Catalunya, Espanha, 08916
        • Novartis Investigative Site
      • Girona, Catalunya, Espanha, 17007
        • Novartis Investigative Site
      • Hospitalet de LLobregat, Catalunya, Espanha, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
    • CA
      • Cagliari, CA, Itália, 09126
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Itália, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itália, 00161
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
    • Lancashire
      • Oldham, Lancashire, Reino Unido, OL1 2JH
        • Novartis Investigative Site
  • Republica da Coréia
    • Korea
      • Seoul, Korea, Republica da Coréia, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia, 413 45
        • Novartis Investigative Site
      • Linköping, Suécia, SE-581 85
        • Novartis Investigative Site
      • Lulea, Suécia, SE 971 80
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm, Suécia, SE-141 86
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Pacientes com síndrome mielodisplásica de baixo risco e Int-1
  • Diagnóstico documentado do seguinte:

Síndrome mielodisplásica que durou ≥ 3 meses e < 3 anos A doença não deve ter sido secundária ao tratamento com radioterapia, quimioterapia e/ou imunoterapia para doenças malignas ou autoimunes

  • Uma hemoglobina < 10 g/dL e ≥ 8 g/dL
  • Histórico de transfusões < 10 unidades de hemácias e não deve ter sido dependente de transfusão de hemácias
  • 300 ng/mL < ferritina sérica < 1.500 ng/mL (Valores dentro de 10% de diferença acima de 1500 ng/ml ou 10% de diferença abaixo de 300 ng/ml podem ter sido aceitos a critério do investigador.
  • Níveis de eritropoetina endógena < 500 unidades/L
  • Creatinina sérica ≤ 1,5 vezes o limite superior do normal (ULN)
  • Depuração de creatinina acima do limite de concentração nas informações de prescrição (PI) aprovadas localmente. Pacientes com depuração de creatinina entre 40 e menos de 60 mL/min, que não apresentavam fatores de risco adicionais que pudessem prejudicar a função renal, eram elegíveis a critério do investigador

Principais Critérios de Exclusão:

  • Pacientes que tiveram SMD com del(5q) isolado
  • Pacientes que receberam tratamento prévio com EPO ou outros fatores de crescimento recombinantes, independentemente do resultado (pacientes que receberam tratamento prévio com EPO ou outros fatores de crescimento recombinantes por menos de 4 semanas e não dentro de 3 meses antes da triagem sem uma resposta documentada são permitidos)
  • Pacientes que receberam esteróides ou terapia imunossupressora para a melhora dos parâmetros hematológicos (tratamento estável com esteróides para insuficiência adrenal ou condições médicas crônicas e dexametasona intermitente como antieméticos foram permitidos).
  • Pacientes com deficiência de B12 e folato com e sem sintomas clínicos (os pacientes foram reavaliados após terapia bem-sucedida de deficiência de B12 e folato)
  • Convulsões não controladas ou hipertensão não controlada

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Eritropoetina alfa
Os pacientes receberão eritropoietina 40.000 unidades/semana. Se após 4 semanas a melhora dos eritróides for inadequada, a dose será aumentada para 60.000 unidades/semana. Se, após 12 semanas de tratamento, a melhora eritróide for inadequada, os pacientes serão transferidos para o braço de combinação. A qualquer momento quando a resposta eritróide for alcançada, o tratamento com eritropoietina será interrompido até o final do estudo.
Medicamento: Eritropoetina alfa
Experimental: Deferasirox + Eritropoetina alfa
Os pacientes receberão comprimido dispersível (DT) de deferasirox 10 mg/kg/dia ou comprimido revestido por película de deferasirox (FCT) 7 mg/kg/dia em combinação com eritropoetina 40.000 unidades/semana. Se após 4 semanas a melhora dos eritróides for inadequada, a dose de eritropoetina será aumentada para 60.000 unidades/semana. Se após 12 semanas de tratamento, a melhora eritroide for inadequada, os pacientes serão descontinuados do estudo. A qualquer momento quando a resposta eritróide for alcançada, o tratamento com eritropoietina será interrompido até o final do estudo. Os pacientes continuarão o tratamento com deferasirox.
Medicamento: Deferasirox DFX, DT
fornecido como comprimidos dispersíveis para uso oral em 125 e 250, 500 mg
Medicamento: Deferasirox DFX, FCT
fornecido como comprimido revestido por película para uso oral em dosagens de 90, 180, 360 mg

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diferença na porcentagem de pacientes que atingem resposta eritroide em 12 semanas, por grupo de tratamento (conjunto de análise completa)
Prazo: Linha de base até 12 semanas
Diferença na porcentagem de pacientes que atingiram uma resposta eritróide dentro de 12 semanas de tratamento entre os dois braços de acordo com os critérios modificados do IWG 2006 aumento na hemoglobina (Hb) ≥ 1,5 g/dL. A resposta eritróide é definida como o aumento da Hb desde a linha de base ≥ 1,5 g/dL. Os pacientes que atingiram resposta eritroide pelo menos uma vez em 12 semanas foram considerados respondedores
Linha de base até 12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta do valor basal ao valor pós-basal para hemoglobina (g/dL) (conjunto de análise completo)
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Critérios de resposta hematológica definidos como: Resposta eritróide: aumento da hemoglobina (Hb) desde o valor basal >= 1,5 g/dL (basal < 11 g/dL), resposta dos neutrófilos: aumento desde o valor basal >= 100% e aumento > 0,5 × 10^9/ L (linha de base <1 × 10^9/L), resposta plaquetária: aumento da linha de base >= 30 × 10^9/L (linha de base <100 × 10^9/L) de acordo com os critérios IWG 2006 modificados
Linha de base até 24 semanas
Resumo da melhora hematológica em pacientes randomizados para EPO+DFX e EPO sozinho, dentro de 24 semanas de tratamento (conjunto de análise completa)
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Porcentagem de participantes que alcançaram uma melhora hematológica definida como: melhora dos neutrófilos: aumento da linha de base >0,5 × 10^9/L (linha de base = 1,0 × 10^9/L), melhora das plaquetas: aumento da linha de base ≥ 30 × 10^9/L (linha de base = 100 × 10^9/L), melhora da hemoglobina: aumento da Hb desde a linha de base ≥ 1 g/dL (linha de base <11 g/dL)
Linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta nos valores de hemoglobina até 24 semanas
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta nos valores de hemoglobina para pacientes que apresentam melhora: melhora da hemoglobina Aumento da Hb desde a linha de base ≥ 1 g/dL (linha de base <11 g/dL)
Linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta nos níveis de plaquetas e neutrófilos até 24 semanas
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta nos níveis de plaquetas e neutrófilos para os participantes que apresentaram melhora: melhora dos neutrófilos: aumento da linha de base > 0,5 × 10^9/L (linha de base = 1,0 × 10^9/L), melhora das plaquetas: aumento da linha de base ≥ 30 × 10^9 /L (linha de base = 100 × 10^9/L)
Linha de base até 24 semanas
Resumo da resposta eritroide em participantes randomizados para EPO sozinho na linha de base e trocados para EPO+DFX após 12 semanas de tratamento (conjunto de análise completo)
Prazo: Semana 13 até 24 semanas
Resposta eritróide: aumento da hemoglobina desde a linha de base > = 1,5 g/dL (linha de base <11 g/dL)
Semana 13 até 24 semanas
Resumo da resposta eritróide dentro de 24 semanas em participantes randomizados para EPO na linha de base e não trocados para EPO+DFX após 12 semanas de tratamento (conjunto de análise completa)
Prazo: linha de base até 24 semanas
Resposta eritroide: aumento da hemoglobina desde a linha de base > = 1,5 g/dL (linha de base <11 g/dL). As porcentagens são baseadas em N. Os intervalos de confiança são calculados usando o método Clopper-Pearson. O valor da hemoglobina está no momento da primeira resposta
linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta na ferritina sérica até 24 semanas para o braço alfa da eritropoietina (conjunto completo de análises)
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta na ferritina sérica desde o início
Linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta na ferritina sérica até 24 semanas para o braço alfa de deferasirox + eritropoietina (conjunto completo de análises)
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta na ferritina sérica desde o início
Linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta na ferritina sérica até 24 semanas para EPO+DFX no braço de 12 semanas (conjunto de análise completa)
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta na ferritina sérica desde o início
Linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta na hemoglobina (Hb) a partir da linha de base para o braço alfa da eritropoetina (conjunto de análise completo)
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Esta análise incluiu pacientes randomizados para EPO ou DFX+EPO no início do estudo, bem como pacientes que não apresentaram resposta eritroide na semana 12 no grupo EPO e mudaram para terapia combinada.
Linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta na hemoglobina (Hb) a partir da linha de base para Deferasirox + Eritropoietina Alpha Arm (conjunto de análise completa)
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Esta análise incluiu pacientes randomizados para EPO ou DFX+EPO no início do estudo, bem como pacientes que não apresentaram resposta eritroide na semana 12 no grupo EPO e mudaram para terapia combinada.
Linha de base até 24 semanas
Alteração absoluta na hemoglobina (Hb) desde a linha de base para EPO+DFX no braço de 12 semanas (conjunto de análise completo)
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Esta análise incluiu pacientes randomizados para EPO ou DFX+EPO no início do estudo, bem como pacientes que não apresentaram resposta eritroide na semana 12 no grupo EPO e mudaram para terapia combinada. O curso de tempo da Hb e suas mudanças absolutas desde a linha de base foram resumidos por estatísticas descritivas por visita e resposta eritroide. Os pacientes randomizados para EPO e que não mudaram após 12 semanas para EPO+DFX consistiriam apenas em respondedores.
Linha de base até 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de janeiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

22 de março de 2017

Conclusão do estudo (Real)

5 de abril de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de maio de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de maio de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

4 de junho de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de outubro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de outubro de 2018

Última verificação

1 de outubro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CICL670A2421

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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