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Ampliamento dell'accesso al deferasirox ai pazienti con disturbi congeniti dei globuli rossi e sovraccarico cronico di ferro

3 giugno 2011 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio per fornire un accesso esteso di (Exjade®) deferasirox a pazienti con disturbi congeniti dei globuli rossi e sovraccarico cronico di ferro da trasfusioni di sangue che non possono essere adeguatamente trattati con altri chelanti del ferro approvati a livello locale

Si tratta di uno studio in aperto, non randomizzato, multicentrico, progettato per fornire un accesso esteso al deferasirox a pazienti con disturbi congeniti dei globuli rossi e sovraccarico cronico di ferro da trasfusioni di sangue che non possono essere adeguatamente trattati con chelanti del ferro approvati a livello locale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1683

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio
        • Ziekenhuisnetwerk Antwerpen-AZ Middelheim
      • Charleroi, Belgio
        • Centre Hospitalier Notre Dame et Reine
      • Liege, Belgio
        • CHR de la Citadelle
      • Montegnee, Belgio
        • Centre Hospitalier Chretien-Clinique Saint-Joseph
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • University of Alberta
      • Montreal, Canada
        • CHUM-Hopital-Notre-Dame
      • Montreal, Canada
        • MUHC- Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • MUHC- Royal Victoria Hospital
      • Quebec, Canada
        • Hôpital de L'Enfant-Jésus
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children,
      • Toronto, Canada
        • Toronto General Hospital-Hemoglobinopathy
      • Vancouver, Canada
        • Burrard Medical Building
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • The Ottawa Hospital-General Campus
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Duesseldorf, Germania
        • Universitaetsklinik Dusseldorf
      • Frankfurt am Main, Germania
        • Johann Wolfgang von Goethe Universitat
      • Gottingen, Germania
        • Georg-August-Universität Göttingen
      • Hamburg, Germania
        • Universitatskrankenhaus Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Köln, Germania
        • Universitätsklinikum Köln
      • Stuttgart, Germania
        • Klinikum Stuttgart Bismarckstrasse 8
      • Ulm, Germania
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Agia Sofia Hospital of Athens
      • Athens, Grecia
        • General Hospital of Athens
      • Athens, Grecia
        • Ippokration Hospital of Athens
      • Heraklion, Grecia
        • General Hospital of Heraklion Benizeleio-Pananeio
      • Ioannina, Grecia
        • University Hospital of Ioannina
      • Kalamata, Grecia
        • General Hospital of Kalamata
      • Karditsa, Grecia
        • Agia Sofia Hospital of Athens
      • Karditsa, Grecia
        • General Hospital of Karditsa
      • Kerkyra, Grecia
        • General Hospital of Athens
      • Korinthos, Grecia
        • General Hospital of Korinthos
      • Larisa, Grecia
        • General Hospital of Larisa Tsakalof 1
      • Mytilini, Grecia
        • General Hospital of Mytilini Vostaneio
      • Nikaia, Grecia
        • General State Hospital of Nikaia St. Panteleimon
      • Patra, Grecia
        • University Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grecia
        • General Hospital of Thessaloniki Agios Pavlos
      • Thessaloniki, Grecia
        • General Hospital Thessalonikis Hippokratio
      • Volos, Grecia
        • General Hospital of Volos
      • Xanthi, Grecia
        • General Hospital of Xanthi
  • Italia
      • Augusta, Italia
        • Presidio Ospedale Muscatello
      • Bari, Italia
        • A.O. Ospedale Policlinico Consorziale di Bari
      • Brindisi, Italia
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Carbonara di Bari, Italia
        • Ospedale Di Venere
      • Catania, Italia
        • Azienda Ospedali Vittorio Emanuele, Ferrarotto e San Bambino
      • Catania, Italia
        • Presidio Ospedaliero S. Bambino
      • Catania, Italia
        • PresidioOspedaliero S. Luigi Curro
      • Catanzaro, Italia
        • Azienda Ospedaliera Pugliese Cicaccio
      • Cosenza, Italia
        • Ospedale civile dell'Annunziata
      • Empoli, Italia
        • Ospedale San Giuseppe
      • Ferrara, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Ferrara
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliera A. Meyer
      • Genova, Italia
        • E.O. Ospedali Galliera
      • Itala, Italia
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Matera, Italia
        • Ospedale Madonna delle Grazie
      • Messina, Italia
        • Az. Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia
        • Fondazione Ospedale
      • Modena, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
      • Napoli, Italia
        • AORN A. Cardarelli
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Italia
        • Azienda Ospedaliera V. Cervello
      • Palermo, Italia
        • Azienda Ospedaliera Villa Sofia-CTO
      • Palermo, Italia
        • Presidio Ospedaliero Giovanni di Cristina
      • Pavia, Italia
        • IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pesaro, Italia
        • Azienda Ospedaliera San Salvatore
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Ragusa, Italia
        • Azienda Ospedaliera Civile- Maria Paterno
      • Reggio Calabria, Italia
        • Azienda Ospedaliera Bianchi-Melacrino-Morelli
      • Roma, Italia
        • Ospedale S. Eugenio
      • San Gavino Monreale- CA, Italia
        • Ospedale Nostra Signora di Bonaria
      • Sassari, Italia
        • Presidio Ospedaliero di Sassari-Ospedale SS
      • Sciacca, Italia
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Civili Riuniti di Sciacca
      • Talassemie, Italia
        • Ospedale Umberto I
      • Taranto, Italia
        • Presidio Ospedaliero Centrale
      • Torino, Italia
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • AMC
      • Den Haag, Olanda
        • Haga ziekenhuis
      • Eindhoven, Olanda
        • Catharina-ziekenhuis
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus MC
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Medisch Centrum, locatie Sophia
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Evelina Hospital St. Thomas' Hospital
      • London, Regno Unito
        • North Middlesex University Hospital
      • London, Regno Unito
        • The Royal Hospital London
      • London, Regno Unito
        • Whittington Hospital
      • Tooting, Regno Unito
        • St. George's Hospital
  • Spagna
      • Almeria, Spagna
        • Hospital de Torrecárdenas
      • Badajoz, Spagna
        • Hospital Infanta Cristina
      • Baracaldo, Spagna
        • Hospital Cruces
      • Cadiz, Spagna
        • Hospital Puerta del Mar
      • Canara, Spagna
        • Hospital De Gran Canaria
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
      • Manresa, Spagna
        • Althaia : Xarxa Assistencial de Manresa
      • Santander, Spagna
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Toledo, Spagna
        • Hospital Virgen De La Salud
      • Valencia, Spagna
        • Hospital Universitario La Fé
      • Vigo, Spagna
        • Hospital Xeral de Vigo
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital, UAMS College of Medicine
    • California
      • Berkeley, California, Stati Uniti, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Children's Hospital and Health Center of San Diego
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Alfred I. Dupong Hospital for Children
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Stati Uniti, 32901
        • Osler Medical, Inc.
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32501
        • Hematalogy Oncology Associates
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Tampa Children's Hospital at St. Joseph's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • James A. Haley Veterans Hospital
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31403
        • Backus Children's Hospital, Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
        • Hematalogy Oncology Clinic
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49048
        • Borgess Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55405
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39762
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • The Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Schneider Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • PCTI
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • The Children's Medical Center of Dayton
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033-0850
        • Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Children's Hospitals of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • VCU Pediatric Hematology/Oncology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Seattle Cancer Care Alliance
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino
        • Cukurova Universitesi
      • Ankara, Tacchino
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Tacchino
        • Akdeniz Universitesi
      • Gaziantep, Tacchino
        • Gaziantep Universitesi
      • Isparta, Tacchino
        • Suleyman Demirel
      • Istanbul, Tacchino
        • Istanbul Universitesi
      • Izmir, Tacchino
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Kayseri, Tacchino
        • erciyes üniversitesi
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tailandia
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tailandia
        • Songklanagarind hospital
      • Khon Kaen, Tailandia
        • Srinagarind Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan
        • Chang Gung Children's Hospital
      • Tau-Yuan County, Taiwan
        • Tao-Yuan General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile di età superiore o uguale a 2 anni
  • Malattia congenita documentata dei globuli rossi (ad esempio, β-talassemia major, anemia falciforme, anemia diamond-blackfan) che richiede trasfusioni di sangue in corso

  • Non può essere adeguatamente trattato con un chelante del ferro approvato localmente a causa di uno dei seguenti motivi:

    • Non conformità documentata, definita come l'assunzione di meno del 50% delle dosi di terapia chelante prescritta nei 12 mesi precedenti l'ingresso nello studio
    • Controindicazioni, tossicità inaccettabili e/o scarsa risposta documentata ai chelanti del ferro approvati localmente nonostante la corretta compliance
  • Storia di almeno 20 trasfusioni di sangue (equivalenti a 100 ml/kg di globuli rossi concentrati (PRBC))
  • Valore di ferritina sierica maggiore o uguale a 1000 µg/L
  • Capacità di rispettare tutte le procedure, i farmaci e le valutazioni relativi allo studio

Criteri di esclusione:

  • Trattamento in corso con un altro chelante del ferro (qualsiasi altra terapia chelante del ferro deve essere interrotta almeno 24 ore prima dell'ingresso nello studio).
  • Pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità per qualsiasi altro protocollo di studio clinico in corso sponsorizzato da Novartis con deferasirox e che hanno accesso geografico a questi siti
  • Pazienti incapaci di tollerare (o che presentano tossicità inaccettabili) un precedente trattamento con deferasirox
  • Creatinina sierica sopra il limite superiore della norma allo screening.
  • Pazienti con ALT ≥ 500 U/L allo screening.
  • Evidenza di cataratta correlata alla chelazione o perdita dell'udito entro 4 settimane prima del basale
  • Gravidanza (come indicato dal test di gravidanza β-HCG sierico allo screening per tutte le pazienti di sesso femminile potenzialmente gravide) e pazienti che allattano
  • Pazienti trattati con farmaco sperimentale sistemico nelle 4 settimane precedenti o con farmaco sperimentale topico entro 7 giorni prima della visita basale

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Deferasirox
Il deferasirox è stato somministrato per via orale una volta al giorno, 30 minuti prima della colazione. Il dosaggio era basato sul peso corporeo del partecipante. La dose iniziale è stata determinata dalla frequenza delle trasfusioni di sangue e la dose giornaliera iniziale raccomandata di deferasirox è di 20 mg/kg di peso corporeo per i pazienti che ricevono trasfusioni di sangue, 10 mg/kg per i pazienti che ricevono trasfusioni/exchangetrasfusioni meno frequenti e 30 mg/kg per i pazienti ricevere trasfusioni di sangue più frequenti.
Droga: Deferasirox
Compresse da 125 mg, 250 mg e 500 mg. Il dosaggio è stato calcolato in base al peso corporeo del partecipante. Le compresse venivano disperse in acqua, succo d'arancia o di mela e assunte per via orale una volta al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo di sicurezza del deferasirox basato sulla somministrazione del farmaco e sulla segnalazione di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (il tempo mediano di esposizione al farmaco era di circa 30 settimane; l'esposizione massima era di 104 settimane)
Sicurezza valutata dal numero di partecipanti con decesso, eventi avversi gravi (SAE) e/o eventi avversi (EA) che hanno portato all'interruzione o all'interruzione del farmaco oggetto dello studio. Nota: sono riassunti solo gli eventi avversi emersi dal trattamento.
Dal basale alla fine dello studio (il tempo mediano di esposizione al farmaco era di circa 30 settimane; l'esposizione massima era di 104 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione dei valori di ferritina sierica dal basale fino al completamento dello studio
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (il tempo mediano di esposizione al farmaco era di circa 30 settimane; l'esposizione massima era di 104 settimane)
Il numero di partecipanti con miglioramento, nessun cambiamento o peggioramento dei livelli di categoria di ferritina sierica alla fine dello studio rispetto al basale. I livelli di ferritina sierica in µg/L sono stati suddivisi in 6 categorie: (<1000), (1000-<2500), (2500-<4000), (4000-<5500), (5500-<7000) e (>= 7000). Il miglioramento è stato definito come il passaggio a una categoria inferiore alla fine dello studio rispetto alla categoria al basale. Il peggioramento è stato definito come il passaggio a una categoria superiore alla fine dello studio rispetto alla categoria al basale. Nessun cambiamento era nessun cambiamento nella categoria alla fine dello studio rispetto al basale.
Dal basale alla fine dello studio (il tempo mediano di esposizione al farmaco era di circa 30 settimane; l'esposizione massima era di 104 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2005

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 ottobre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 ottobre 2005

Primo Inserito (Stima)

10 ottobre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 giugno 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2011

Ultimo verificato

1 giugno 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670A2203

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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