Coversin na Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN)

Este é um estudo aberto, sem comparação.

O paciente receberá uma dose única de ablação de 0,57 mg/kg por indivíduo, seguida de doses de manutenção repetidas diariamente. A dose de repetição inicial será de 25% da dose de ablação. Se isso for insuficiente para manter a inibição do complemento em ≤10% do nível basal (pré-tratamento) após 5 dias de tratamento, a dose diária será aumentada para o dobro até que o nível de inibição seja alcançado. No caso de atingir 100% de inibição, a dose pode ser titulada para baixo, a critério do PI, até que um resultado clínico satisfatório seja obtido. Se em qualquer ponto do tratamento a inibição do complemento cair para menos de 50% da linha de base, deve ser administrada uma dose de ablação adicional de 0,57 mg/kg. O pó liofilizado Coversin em cada frasco foi diluído com 0,6 mL de água para injeção antes do uso.

• rVA576
• rEV576

A avaliação funcional da terapia para doenças crônicas - fadiga (FACIT-F) é um instrumento de 13 itens projetado para avaliar a fadiga/cansaço e seu impacto nas atividades diárias e no funcionamento em um ambiente de doença crônica. A escala para cada questão em relação à qualidade de vida varia de 0 a 4, onde 0= nada, 1= um pouco, 2= um pouco, 3 = bastante e 4= muito. Um aumento na pontuação da escala indica uma melhora na qualidade de vida (menos fadiga). Uma pontuação máxima de 52 é interpretada como sem fadiga. A linha de base é assumida como 0,0 para demonstrar a alteração nas unidades.

A pontuação da subescala (conforme apresentada) é determinada conforme orientação do FACIT-f, multiplicando-se a soma das pontuações dos itens pelo número de itens da subescala e dividindo-se pelo número de itens respondidos.