Um estudo de melfalano flufenamida (melflufeno) mais dexametasona em pacientes com mieloma múltiplo recidivante ou refratário (HORIZON)

Critério de inclusão:

• Masculino ou feminino, idade igual ou superior a 18 anos
• Um diagnóstico prévio de mieloma múltiplo com progressão documentada da doença
• Doença mensurável com base em a) proteína monoclonal sérica por eletroforese de proteínas (SPEP), b) proteína monoclonal na urina em eletroforese de urina de 24 horas (UPEP) e/ou c) cadeia leve livre de imunoglobulina sérica combinada com imunoglobulina sérica anormal razão de cadeia leve livre kappa para lambda
• Um mínimo de 2 linhas anteriores de terapia, incluindo um IMiD e um PI e é refratário à pomalidomida e/ou daratumumabe
• Expectativa de vida de ≥ 6 meses
• Estado de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
• Mulher com potencial para engravidar (FCBP) e homem não vasectomizado concordam em praticar métodos apropriados de controle de natalidade
• Capacidade de entender o propósito e os riscos do estudo e fornecer consentimento informado assinado e datado e autorização para usar informações de saúde protegidas
• ECG de 12 derivações com intervalo QTc dentro do limite definido
• Resultados laboratoriais aceitáveis ​​durante a triagem e antes da primeira administração do medicamento do estudo dos seguintes parâmetros: contagem absoluta de neutrófilos (ANC), contagem de plaquetas, hemoglobina, bilirrubina total, aspartato transaminase (AST/SGOT) e alanina transaminase (ALT/SGPT), função renal com base na depuração estimada de creatinina
• Deve ter, ou aceitar ter, um cateter central aceitável para infusão de melflufeno

Critério de exclusão:

• Evidência de sangramento interno ou mucoso e/ou refratária à transfusão de plaquetas
• Quaisquer condições médicas que, na opinião do Investigador, imporiam risco excessivo ao paciente ou afetariam adversamente sua participação neste estudo
• Infecção ativa conhecida que requer tratamento anti-infeccioso parenteral ou oral dentro de um período definido
• Doença refratária primária
• Outra malignidade diagnosticada ou que requer tratamento dentro do período definido com exceções específicas
• Mulheres grávidas ou amamentando
• Doença psiquiátrica grave, alcoolismo ativo ou dependência de drogas que podem dificultar ou confundir a adesão ou a avaliação de acompanhamento
• HIV conhecido ou infecção viral ativa por hepatite B ou C
• Amiloidose sintomática concomitante ou leucemia de células plasmáticas
• Síndrome POEMS [discrasia de células plasmáticas com polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia, proteína monoclonal (proteína M) e alterações cutâneas]
• Terapias citotóxicas anteriores, incluindo agentes citotóxicos em investigação, para mieloma múltiplo dentro de valores definidos antes do início do tratamento do estudo
• Efeitos colaterais residuais da terapia anterior em grau específico antes do início da terapia
• Transplante de células-tronco autólogo ou alogênico anterior dentro de um período definido de início da terapia
• Transplante alogênico prévio de células-tronco com doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH) ativa.
• Procedimento cirúrgico importante anterior ou radioterapia dentro do período especificado da primeira dose do tratamento do estudo (com exceção definida).
• Intolerância conhecida à terapia com esteroides