Terapia com radionuclídeo receptor peptídico 67Cu-SARTATE™ administrada a pacientes pediátricos com neuroblastoma refratário, reincidente e de alto risco

Critério de inclusão:

1. O participante é capaz e deseja fornecer consentimento informado (≥18 anos), ou o consentimento informado é obtido pelos pais ou responsável legal para participantes menores, com o menor fornecendo consentimento apropriado à idade, de acordo com as leis e regulamentos locais;
2. Esperança de vida ≥ 12 semanas;
3. Neuroblastoma de alto risco conhecido OU neuroblastoma de risco intermediário anterior que recidivou ou progrediu para alto risco, com falha em obter resposta completa com terapia padrão (definido como pelo menos 4 ciclos de quimioterapia de indução com múltiplas drogas agressivas com ou sem radiação e cirurgia , ou de acordo com um protocolo padrão de tratamento/neuroblastoma de alto risco), OU que não sejam elegíveis do ponto de vista médico para receber o tratamento padrão OU que sejam intolerantes ao tratamento padrão;
4. Recuperação adequada de efeitos tóxicos agudos de qualquer terapia anterior, conforme considerado pelo investigador ou pelo subinvestigador responsável pelo tratamento;
5. Função hepática adequada definida pelos seguintes valores laboratoriais obtidos 28 dias antes da administração de 64Cu-SARTATE: Aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) < 3,0 x limite superior do normal (LSN);
6. Função renal adequada;
7. Parâmetros laboratoriais adequados: Contagem absoluta de neutrófilos > 1,0 x 10 9/L; Contagem de plaquetas > 50 x 10 9/L; bilirrubina total
8. Karnofsky ou Lansky performance status ≥50;
9. Todos os participantes devem ter um produto de células-tronco hematopoiéticas disponível (a dose mínima de células CD34+ é ≥2 x 10 6 células/kg);
10. Participantes sexualmente ativas com potencial reprodutivo devem praticar um método eficaz de controle de natalidade durante a participação neste estudo, para evitar possíveis danos ao feto. A abstinência é considerada aceitável;
11. Captação de 64Cu-SARTATE na varredura de 4 horas (SUVmax) de qualquer lesão igual ou superior à do fígado para passar para a fase de terapia do estudo.

Critério de exclusão:

1. Participantes com doença de qualquer sistema de órgão principal que comprometa sua capacidade de tolerar a terapia, conforme considerado pelo investigador ou pelo subinvestigador responsável pelo tratamento;
2. Qualquer outra malignidade ativa ou história de malignidade prévia nos últimos 3 anos;
3. História de insuficiência cardíaca evidenciada por: dispneia em repouso, intolerância ao exercício, necessidade de oxigênio, disfunção cardíaca clinicamente significativa;
4. Administração planejada de quimioterapia, terapia com citocinas anti-câncer, imunoterapia ou radioterapia dentro de 2 semanas antes da administração de 64Cu-SARTATE;
5. Administração de dose terapêutica de 131I-MIBG nas 8 semanas anteriores à administração de 64Cu-SARTATE;
6. Radioterapia com feixe externo (EBRT) para ambos os rins ou um único rim funcional dentro de 12 meses antes da administração de 64Cu-SARTATE;
7. Administração de qualquer agente experimental dentro de 21 dias antes da administração de 64Cu-SARTATE;
8. Tratamento com análogos de somatostatina de ação prolongada (administrados 28 dias antes da administração de 64Cu-SARTATE) ou análogos de somatostatina de ação curta (administrados 24 horas antes da administração de 64Cu-SARTATE);
9. Sensibilidade ou alergia conhecida aos análogos da somatostatina;
10. Terapia anterior com radionuclídeo receptor de peptídeo (PRRT);
11. Participantes do sexo feminino grávidas ou lactantes;
12. Participantes que estão em hemodiálise;
13. Intervalo QTc ≥ 0,45 segundos conforme medido por ECG de triagem;
14. Participantes com infecção(ões) não controlada(s);
15. Qualquer condição médica que o Investigador considere que possa interferir nos procedimentos ou avaliações do estudo;
16. Participantes com 12 meses ou menos serão excluídos de coortes em que a atividade administrada única ou cumulativa planejada é modelada para fornecer uma dose de radiação à medula que exceda 2 Gy.