Radionuklidová terapie receptorem 67Cu-SARTATE™ podávaná dětským pacientům s vysoce rizikovým, recidivujícím, refrakterním neuroblastomem

Kritéria pro zařazení:

1. Účastník je schopen a ochoten poskytnout informovaný souhlas (≥ 18 let), nebo informovaný souhlas získá rodič nebo zákonný zástupce nezletilých účastníků, přičemž nezletilý poskytne souhlas odpovídající věku v souladu s místními zákony a předpisy;
2. Očekávaná délka života ≥ 12 týdnů;
3. Známý neuroblastom s vysokým rizikem NEBO dříve neuroblastom se středním rizikem, který relaboval nebo progredoval do vysokého rizika, se selháním dosažení kompletní odpovědi standardní terapií (definovanou jako nejméně 4 cykly agresivní vícelékové indukční chemoterapie s nebo bez ozařování a chirurgického zákroku nebo podle standardního protokolu pro vysoce rizikovou léčbu/neuroblastom), NEBO, kteří nejsou z lékařského hlediska způsobilí pro standardní léčbu NEBO, kteří standardní léčbu netolerují;
4. Adekvátní zotavení z akutních toxických účinků jakékoli předchozí terapie, jak se domnívá zkoušející nebo ošetřující dílčí zkoušející;
5. Adekvátní jaterní funkce definovaná následujícími laboratorními hodnotami získanými během 28 dnů před podáním 64Cu-SARTATE: Aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) < 3,0 x horní hranice normálu (ULN);
6. Přiměřená funkce ledvin;
7. Adekvátní laboratorní parametry: Absolutní počet neutrofilů > 1,0 x 10 9/l; počet krevních destiček > 50 x 10 9/l; Celkový bilirubin
8. Karnofsky nebo Lansky výkonnostní stav ≥50;
9. Všichni účastníci musí mít k dispozici produkt hematopoetických kmenových buněk (minimální dávka CD34+ buněk je ≥2 x 106 buněk/kg);
10. Sexuálně aktivní účastníci s reprodukčním potenciálem musí při účasti na této studii praktikovat účinnou metodu antikoncepce, aby se předešlo možnému poškození plodu. Abstinence je považována za přijatelnou;
11. Absorpce 64Cu-SARTATE na 4hodinovém skenování (SUVmax) jakékoli léze stejné nebo vyšší než léze v játrech za účelem přechodu do terapeutické fáze studie.

Kritéria vyloučení:

1. Účastníci s onemocněním jakéhokoli hlavního orgánového systému, které by ohrozilo jejich schopnost tolerovat terapii, jak se domnívá zkoušející nebo ošetřující dílčí zkoušející;
2. Jakákoli jiná aktivní malignita nebo předchozí malignita v minulosti během posledních 3 let;
3. Srdeční selhání v anamnéze prokázané: klidovou dušností, nesnášenlivostí zátěže, potřebou kyslíku, klinicky významnou srdeční dysfunkcí;
4. Plánované podání chemoterapie, protinádorové cytokinové terapie, imunoterapie nebo radioterapie během 2 týdnů před podáním 64Cu-SARTATE;
5. Podání terapeutické dávky 131I-MIBG během 8 týdnů před podáním 64Cu-SARTATE;
6. Externí radiační terapie (EBRT) do obou ledvin nebo jedné funkční ledviny během 12 měsíců před podáním 64Cu-SARTATE;
7. Podávání jakýchkoliv zkoumaných látek během 21 dnů před podáním 64Cu-SARTATE;
8. Léčba dlouhodobě působícími analogy somatostatinu (podávanými do 28 dnů před podáním 64Cu-SARTATE) nebo krátkodobě působícími analogy somatostatinu (podávanými do 24 hodin před podáním 64Cu-SARTATE);
9. Známá citlivost nebo alergie na analogy somatostatinu;
10. Předchozí radionuklidová terapie peptidových receptorů (PRRT);
11. Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící;
12. Účastníci, kteří jsou na hemodialýze;
13. QTc interval ≥ 0,45 sekund, měřeno screeningovým EKG;
14. Účastníci s nekontrolovanou infekcí (infekcemi);
15. Jakýkoli zdravotní stav, o kterém se zkoušející domnívá, že může narušovat postupy nebo hodnocení studie;
16. Účastníci ve věku 12 měsíců a mladší budou vyloučeni z kohort, kde je plánovaná jednotlivá nebo kumulativní podaná aktivita modelována tak, aby do kostní dřeně dodala dávku záření přesahující 2 Gy.