67Cu-SARTATE™ peptidreceptor radionuklid terápia magas kockázatú, kiújult, refrakter neuroblasztómában szenvedő gyermekbetegeknek

Bevételi kritériumok:

1. A résztvevő képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni (≥18 év), vagy tájékozott beleegyezést szerez a szülő vagy törvényes gyám kiskorú résztvevők esetében, és a kiskorú az életkorának megfelelő hozzájárulást ad a helyi törvényeknek és előírásoknak megfelelően;
2. Várható élettartam ≥ 12 hét;
3. Ismert, magas kockázatú neuroblasztóma VAGY korábban közepes kockázatú neuroblasztóma, amely visszaesett vagy magas kockázatúvá fejlődött, és a standard terápiával nem sikerült teljes választ adni (legalább 4 ciklus agresszív, több gyógyszeres indukciós kemoterápiát sugárkezeléssel és műtéttel vagy anélkül , vagy standard magas kockázatú kezelés/neuroblasztóma protokoll szerint), VAGY akik orvosilag nem jogosultak standard kezelésre VAGY nem tolerálják a szokásos kezelést;
4. Megfelelő felépülés bármely korábbi terápia akut toxikus hatásaiból, a vizsgáló vagy a kezelő részvizsgáló megítélése szerint;
5. A 64Cu-SZARTÁT beadása előtt 28 napon belül kapott következő laboratóriumi értékek alapján meghatározott megfelelő májfunkció: Aszpartát-aminotranszferáz (AST) és alanin-aminotranszferáz (ALT) < a normálérték felső határának (ULN) 3,0-szerese;
6. Megfelelő veseműködés;
7. Megfelelő laboratóriumi paraméterek: Abszolút neutrofilszám > 1,0 x 10 9/L; Thrombocytaszám > 50 x 10 9/L; Összes bilirubin
8. Karnofsky vagy Lansky teljesítménystátusz ≥50;
9. Minden résztvevőnek rendelkeznie kell hematopoietikus őssejt termékkel (a minimális CD34+ sejtdózis ≥2 x 106 sejt/kg);
10. A reproduktív potenciállal rendelkező szexuálisan aktív résztvevőknek hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat során, hogy elkerüljék a magzat esetleges károsodását. Az absztinencia elfogadhatónak tekinthető;
11. 64 Cu-SARTÁT felvétel a 4 órás szkenneléskor (SUVmax) bármely lézió esetében, amely megegyezik a májéval vagy annál magasabb, hogy továbbléphessen a vizsgálat terápiás fázisába.

Kizárási kritériumok:

1. Olyan résztvevők, akiknek bármely főbb szervrendszerében olyan betegségük van, amely veszélyeztetné a terápia tolerálására való képességüket, a vizsgáló vagy a kezelő részvizsgáló megítélése szerint;
2. Bármilyen más aktív rosszindulatú daganat, vagy korábbi rosszindulatú daganat az elmúlt 3 évben;
3. A kórelőzményben szereplő szívelégtelenség, amelyet a következők igazolnak: nyugalmi nehézlégzés, testmozgás intolerancia, oxigénigény, klinikailag jelentős szívműködési zavar;
4. Kemoterápia, rákellenes citokinterápia, immunterápia vagy sugárterápia tervezett beadása a 64Cu-SARTATE beadását megelőző 2 héten belül;
5. A 131I-MIBG terápiás dózisának beadása a 64Cu-SARTATE beadását megelőző 8 héten belül;
6. Külső sugárterápia (EBRT) mindkét vesére vagy egyetlen működő vesére a 64Cu-SARTATE beadását megelőző 12 hónapon belül;
7. Bármely vizsgálati szer beadása a 64Cu-SARTATE beadását megelőző 21 napon belül;
8. Kezelés hosszú hatású szomatosztatin analógokkal (a 64Cu-SARTATE beadása előtt 28 napon belül beadva) vagy rövid hatású szomatosztatin analógokkal (a 64Cu-SARTATE beadása előtt 24 órán belül beadva);
9. Ismert érzékenység vagy allergia szomatosztatin analógokkal szemben;
10. Korábbi peptid receptor radionuklid terápia (PRRT);
11. terhes vagy szoptató női résztvevők;
12. hemodialízis alatt álló résztvevők;
13. QTc intervallum ≥ 0,45 másodperc a szűrő EKG-val mérve;
14. Nem kontrollált fertőzés(ek)ben szenvedő résztvevők;
15. Bármilyen egészségügyi állapot, amelyet a vizsgáló úgy érez, zavarhatja a vizsgálat eljárásait vagy értékelését;
16. A 12 hónapos és annál fiatalabb résztvevők kizárásra kerülnek azokból a kohorszokból, ahol a tervezett egyszeri vagy halmozott beadott aktivitást úgy modellezték, hogy 2 Gy-t meghaladó sugárdózist adjon a csontvelőnek.