Terapia con radionuclidi del recettore peptidico 67Cu-SARTATE™ somministrata a pazienti pediatrici con neuroblastoma refrattario, recidivante e ad alto rischio

Criterio di inclusione:

1. Il partecipante è in grado e disposto a fornire il consenso informato (≥18 anni), o il consenso informato è ottenuto dal genitore o dal tutore legale per i partecipanti minorenni, con il minore che fornisce il consenso adeguato all'età, secondo la legge e i regolamenti locali;
2. Aspettativa di vita ≥ 12 settimane;
3. Neuroblastoma ad alto rischio noto OPPURE neuroblastoma a rischio intermedio precedentemente recidivato o progredito ad alto rischio, con mancato raggiungimento di una risposta completa con la terapia standard (definita come almeno 4 cicli di chemioterapia di induzione multifarmaco aggressiva con o senza radiazioni e chirurgia , o secondo un protocollo standard di trattamento ad alto rischio/neuroblastoma), OPPURE che non sono idonei dal punto di vista medico a ricevere un trattamento standard OPPURE che sono intolleranti al trattamento standard;
4. Adeguato recupero dagli effetti tossici acuti di qualsiasi terapia precedente, come ritenuto dall'Investigatore o dal Sub-Investigatore curante;
5. Funzionalità epatica adeguata come definita dai seguenti valori di laboratorio ottenuti entro 28 giorni prima della somministrazione di 64Cu-SARTATE: Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) < 3,0 x limite superiore della norma (ULN);
6. Adeguata funzionalità renale;
7. Parametri di laboratorio adeguati: Conta assoluta dei neutrofili > 1,0 x 10 9/L; Conta piastrinica > 50 x 10 9/L; Bilirubina totale
8. Karnofsky o Lansky performance status ≥50;
9. Tutti i partecipanti devono avere a disposizione un prodotto di cellule staminali ematopoietiche (la dose minima di cellule CD34+ è ≥2 x 10 6 cellule/kg);
10. I partecipanti sessualmente attivi con potenziale riproduttivo devono praticare un metodo efficace di controllo delle nascite durante la partecipazione a questo studio, per evitare possibili danni al feto. L'astinenza è considerata accettabile;
11. Captazione di 64Cu-SARTATE sulla scansione di 4 ore (SUVmax) di qualsiasi lesione uguale o superiore a quella del fegato per passare alla fase terapeutica dello studio.

Criteri di esclusione:

1. - Partecipanti con malattia di qualsiasi sistema di organi principali che comprometterebbe la loro capacità di tollerare la terapia, come ritenuto dall'Investigatore o dal Sub-Investigatore curante;
2. Qualsiasi altro tumore maligno attivo o una storia di precedente tumore maligno negli ultimi 3 anni;
3. Storia di insufficienza cardiaca come evidenziato da: dispnea a riposo, intolleranza all'esercizio, fabbisogno di ossigeno, disfunzione cardiaca clinicamente significativa;
4. Somministrazione pianificata di chemioterapia, terapia con citochine antitumorali, immunoterapia o radioterapia entro 2 settimane prima della somministrazione di 64Cu-SARTATE;
5. Somministrazione della dose terapeutica di 131I-MIBG entro 8 settimane prima della somministrazione di 64Cu-SARTATE;
6. Radioterapia a fasci esterni (EBRT) su entrambi i reni o su un singolo rene funzionante nei 12 mesi precedenti la somministrazione di 64Cu-SARTATE;
7. Somministrazione di qualsiasi agente sperimentale entro 21 giorni prima della somministrazione di 64Cu-SARTATE;
8. Trattamento con analoghi della somatostatina a lunga durata d'azione (somministrati entro 28 giorni prima della somministrazione di 64Cu-SARTATE) o analoghi della somatostatina a breve durata d'azione (somministrati entro 24 ore prima della somministrazione di 64Cu-SARTATE);
9. Sensibilità o allergia nota agli analoghi della somatostatina;
10. Precedente terapia con radionuclidi del recettore peptidico (PRRT);
11. Partecipanti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento;
12. Partecipanti in emodialisi;
13. Intervallo QTc ≥ 0,45 secondi misurato mediante Screening ECG;
14. Partecipanti con infezione(i) incontrollata(i);
15. Qualsiasi condizione medica che lo Sperimentatore ritiene possa interferire con le procedure o le valutazioni dello studio;
16. I partecipanti di età pari o inferiore a 12 mesi saranno esclusi dalle coorti in cui l'attività somministrata singola o cumulativa pianificata è modellata per fornire una dose di radiazioni al midollo che supera 2 Gy.