67Cu-SARTATE™ peptidreceptorradionuklidterapi administreras till pediatriska patienter med högrisk, återfall, refraktär neuroblastom

Inklusionskriterier:

1. Deltagaren kan och är villig att ge informerat samtycke (≥18 år), eller så erhålls informerat samtycke av föräldern eller vårdnadshavare för minderåriga deltagare, med den minderåriga som ger sitt åldersanpassade samtycke, i enlighet med lokala lagar och förordningar;
2. Förväntad livslängd ≥ 12 veckor;
3. Känt högriskneuroblastom ELLER tidigare neuroblastom med medelrisk som har återfallit eller utvecklats till högrisk, med misslyckande att uppnå fullständigt svar med standardterapi (definierad som minst 4 cykler av aggressiv multiläkemedelsinduktionskemoterapi med eller utan strålning och kirurgi , eller enligt ett standardprotokoll för högriskbehandling/neuroblastom), ELLER som inte är medicinskt berättigade att få standardbehandling ELLER som är intoleranta mot standardbehandling;
4. Adekvat återhämtning från akuta toxiska effekter av någon tidigare terapi, enligt bedömningen av utredaren eller den behandlande underutredaren;
5. Adekvat leverfunktion definierad av följande laboratorievärden erhållna inom 28 dagar före administrering av 64Cu-SARTATE: Aspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) < 3,0 x övre normalgräns (ULN);
6. Tillräcklig njurfunktion;
7. Adekvata laboratorieparametrar: Absolut neutrofilantal > 1,0 x 10 9/L; Trombocytantal > 50 x 10 9/L; Totalt bilirubin
8. Karnofsky eller Lansky prestandastatus ≥50;
9. Alla deltagare måste ha en hematopoetisk stamcellsprodukt tillgänglig (minsta CD34+-celldos är ≥2 x 10 6 celler/kg);
10. Sexuellt aktiva deltagare med reproduktionspotential måste utöva en effektiv preventivmetod medan de deltar i denna studie, för att undvika eventuella skador på fostret. Avhållsamhet anses vara acceptabelt;
11. 64Cu-SARTATE-upptag på 4-timmarsskanningen (SUVmax) av någon lesion som är lika med eller högre än leverns för att gå vidare till terapifasen av studien.

Exklusions kriterier:

1. Deltagare med sjukdom i något större organsystem som skulle äventyra deras förmåga att tolerera terapi, enligt bedömningen av utredaren eller den behandlande underutredaren;
2. Alla andra aktiva maligniteter eller tidigare maligniteter inom de senaste 3 åren;
3. Hjärtsvikt i anamnesen, vilket framgår av: dyspné i vila, träningsintolerans, syrebehov, kliniskt signifikant hjärtdysfunktion;
4. Planerad administrering av kemoterapi, cytokinterapi mot cancer, immunterapi eller strålbehandling inom 2 veckor före administrering av 64Cu-SARTATE;
5. Administrering av terapeutisk dos av 131I-MIBG inom 8 veckor före administrering av 64Cu-SARTATE;
6. Extern strålbehandling (EBRT) till båda njurarna eller en enda fungerande njure inom 12 månader före administrering av 64Cu-SARTATE;
7. Administrering av undersökningsmedel inom 21 dagar före administrering av 64Cu-SARTATE;
8. Behandling med långverkande somatostatinanaloger (administrerade inom 28 dagar före administrering av 64Cu-SARTATE), eller kortverkande somatostatinanaloger (administrerade inom 24 timmar före administrering av 64Cu-SARTATE);
9. Känd känslighet eller allergi mot somatostatinanaloger;
10. Tidigare peptidreceptorradionuklidterapi (PRRT);
11. Kvinnliga deltagare som är gravida eller ammar;
12. Deltagare som är på hemodialys;
13. QTc-intervall ≥ 0,45 sekunder mätt med screening-EKG;
14. Deltagare med okontrollerad infektion;
15. Alla medicinska tillstånd som utredaren anser kan störa förfarandena eller utvärderingarna av studien;
16. Deltagare 12 månader och yngre kommer att exkluderas från kohorter där den planerade enstaka eller kumulativa administrerade aktiviteten modelleras för att leverera en stråldos till märgen som överstiger 2 Gy.