Terapia radionuklidem receptora peptydowego 67Cu-SARTATE™ podawana pacjentom pediatrycznym z nawracającym, opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnik jest w stanie i chce wyrazić świadomą zgodę (≥18 lat) lub świadomą zgodę uzyskuje rodzic lub opiekun prawny w przypadku nieletnich uczestników, przy czym osoba niepełnoletnia wyraża zgodę odpowiednią do wieku, zgodnie z lokalnymi przepisami i regulacjami;
2. Oczekiwana długość życia ≥ 12 tygodni;
3. Rozpoznany nerwiak niedojrzały wysokiego ryzyka LUB wcześniejszy nerwiak zarodkowy pośredniego ryzyka, który ma nawrót lub progresję do wysokiego ryzyka, z nieosiągnięciem pełnej odpowiedzi na standardową terapię (zdefiniowaną jako co najmniej 4 cykle agresywnej wielolekowej chemioterapii indukcyjnej z lub bez radioterapii i operacji lub zgodnie ze standardowym protokołem leczenia wysokiego ryzyka/neuroblastomy), LUB którzy z medycznego punktu widzenia nie kwalifikują się do standardowego leczenia LUB nie tolerują standardowego leczenia;
4. Odpowiedni powrót do zdrowia po ostrych toksycznych skutkach jakiejkolwiek wcześniejszej terapii, według uznania badacza lub prowadzącego podwykonawcę;
5. Odpowiednia czynność wątroby określona przez następujące wartości laboratoryjne uzyskane w ciągu 28 dni przed podaniem 64Cu-SARTATE: aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i aminotransferaza alaninowa (ALT) < 3,0 x górna granica normy (GGN);
6. Odpowiednia czynność nerek;
7. Odpowiednie parametry laboratoryjne: Bezwzględna liczba neutrofili > 1,0 x 10 9/L; liczba płytek krwi > 50 x 10 9/l; Bilirubina całkowita
8. Stan sprawności Karnofsky'ego lub Lansky'ego ≥50;
9. Wszyscy uczestnicy muszą mieć dostępny produkt hematopoetycznych komórek macierzystych (minimalna dawka komórek CD34+ to ≥2 x 10 6 komórek/kg);
10. Aktywne seksualnie uczestniczki o potencjale rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas udziału w tym badaniu, aby uniknąć możliwego uszkodzenia płodu. Abstynencja jest uważana za dopuszczalną;
11. Wychwyt 64Cu-SARTATE na 4-godzinnym skanie (SUVmax) dowolnej zmiany równej lub wyższej niż w wątrobie, aby przejść do fazy terapii badania.

Kryteria wyłączenia:

1. Uczestnicy z chorobą dowolnego głównego układu narządów, która mogłaby zagrozić ich zdolności do tolerowania terapii, według uznania badacza lub prowadzącego badacza podrzędnego;
2. Jakikolwiek inny aktywny nowotwór złośliwy lub historia wcześniejszego nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 3 lat;
3. Historia niewydolności serca potwierdzona: dusznością spoczynkową, nietolerancją wysiłku, zapotrzebowaniem na tlen, klinicznie istotną dysfunkcją serca;
4. Planowane podanie chemioterapii, cytokin przeciwnowotworowych, immunoterapii lub radioterapii w ciągu 2 tygodni przed podaniem 64Cu-SARTATE;
5. Podanie dawki terapeutycznej 131I-MIBG w ciągu 8 tygodni przed podaniem 64Cu-SARTATE;
6. radioterapia wiązką zewnętrzną (EBRT) obu nerek lub jednej czynnej nerki w ciągu 12 miesięcy przed podaniem 64Cu-SARTATE;
7. Podanie jakichkolwiek środków badawczych w ciągu 21 dni przed podaniem 64Cu-SARTATE;
8. Leczenie długo działającymi analogami somatostatyny (podanymi w ciągu 28 dni przed podaniem 64Cu-SARTATE) lub krótko działającymi analogami somatostatyny (podanymi w ciągu 24 godzin przed podaniem 64Cu-SARTATE);
9. Znana wrażliwość lub alergia na analogi somatostatyny;
10. przebyta terapia radionuklidami receptora peptydowego (PRRT);
11. Uczestniczki, które są w ciąży lub karmią piersią;
12. Uczestnicy poddawani hemodializie;
13. odstęp QTc ≥ 0,45 sekundy, jak zmierzono za pomocą przesiewowego EKG;
14. Uczestnicy z niekontrolowaną infekcją;
15. Wszelkie schorzenia, które zdaniem badacza mogą zakłócać procedury lub ocenę badania;
16. Uczestnicy w wieku 12 miesięcy i młodsi zostaną wykluczeni z kohort, w których planowana pojedyncza lub skumulowana aktywność jest modelowana w celu dostarczenia dawki promieniowania do szpiku przekraczającej 2 Gy.