67Cu-SARTATE™ peptidreseptor radionuklidterapi administrert til pediatriske pasienter med høyrisiko, residiverende, refraktær neuroblastom

Inklusjonskriterier:

1. Deltakeren er i stand til og villig til å gi informert samtykke (≥18 år), eller informert samtykke innhentes av forelder eller verge for mindreårige deltakere, med den mindreårige som gir aldersegnet samtykke, i henhold til lokale lover og forskrifter;
2. Forventet levealder ≥ 12 uker;
3. Kjent nevroblastom med høy risiko ELLER tidligere nevroblastom med middels risiko som har fått tilbakefall eller utviklet seg til høyrisiko, med manglende oppnåelse av fullstendig respons med standardbehandling (definert som minst 4 sykluser med aggressiv multi-medikament induksjonskjemoterapi med eller uten stråling og kirurgi , eller i henhold til en standard protokoll for høyrisikobehandling/nevroblastom), ELLER som er medisinsk ikke kvalifisert til å motta standardbehandling ELLER som er intolerante overfor standardbehandling;
4. Tilstrekkelig utvinning fra akutte toksiske effekter av enhver tidligere terapi, som vurderes av etterforskeren eller behandlende underetterforsker;
5. Tilstrekkelig leverfunksjon som definert av følgende laboratorieverdier oppnådd innen 28 dager før administrering av 64Cu-SARTATE: Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) < 3,0 x øvre normalgrense (ULN);
6. Tilstrekkelig nyrefunksjon;
7. Tilstrekkelige laboratorieparametre: Absolutt nøytrofiltall > 1,0 x 10 9/L; Blodplateantall > 50 x 10 9/L; Totalt bilirubin
8. Karnofsky eller Lansky ytelsesstatus ≥50;
9. Alle deltakere må ha et hematopoetisk stamcelleprodukt tilgjengelig (minimum CD34+ celledose er ≥2 x 10 6 celler/kg);
10. Seksuelt aktive deltakere med reproduksjonspotensial må praktisere en effektiv prevensjonsmetode mens de deltar i denne studien, for å unngå mulig skade på fosteret. Avholdenhet anses som akseptabelt;
11. 64Cu-SARTATE-opptak på 4 timers skanning (SUVmax) av enhver lesjon lik eller høyere enn leverens for å gå videre til terapifasen av studien.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltakere med sykdom i et hvilket som helst større organsystem som ville kompromittere deres evne til å tolerere terapi, som vurderes av etterforskeren eller den behandlende underetterforskeren;
2. Enhver annen aktiv malignitet, eller en historie med tidligere malignitet innen de siste 3 årene;
3. Anamnese med hjertesvikt som dokumentert av: dyspné i hvile, treningsintoleranse, oksygenbehov, klinisk signifikant hjertedysfunksjon;
4. Planlagt administrering av kjemoterapi, anti-kreft cytokinterapi, immunterapi eller strålebehandling innen 2 uker før administrering av 64Cu-SARTATE;
5. Administrering av terapeutisk dose av 131I-MIBG innen 8 uker før administrering av 64Cu-SARTATE;
6. Ekstern strålebehandling (EBRT) til begge nyrene eller en enkelt fungerende nyre innen 12 måneder før administrering av 64Cu-SARTATE;
7. Administrering av undersøkelsesmidler innen 21 dager før administrering av 64Cu-SARTATE;
8. Behandling med langtidsvirkende somatostatinanaloger (administrert innen 28 dager før administrering av 64Cu-SARTATE), eller korttidsvirkende somatostatinanaloger (administrert innen 24 timer før administrering av 64Cu-SARTATE);
9. Kjent følsomhet eller allergi mot somatostatinanaloger;
10. Tidligere peptidreseptor radionuklidterapi (PRRT);
11. Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammende;
12. Deltakere som er på hemodialyse;
13. QTc-intervall ≥ 0,45 sekunder målt ved screening-EKG;
14. Deltakere med ukontrollert infeksjon(er);
15. Enhver medisinsk tilstand som etterforskeren mener kan forstyrre prosedyrene eller evalueringene av studien;
16. Deltakere 12 måneder og yngre vil bli ekskludert fra kohorter der den planlagte enkelt eller kumulative administrerte aktiviteten er modellert for å levere en stråledose til margen som overstiger 2 Gy.