Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Вовлечение амилоида почек AL и NEOD001 (RAIN)

21 августа 2020 г. обновлено: Tufts Medical Center

Исследование RAIN, многоцентровое рандомизированное двойное слепое исследование фазы 2b NEOD001 у ранее леченных субъектов с системным амилоидозом легких цепей (AL) и стойким поражением почек

Это многоцентровое, фаза 2b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, двухгрупповое, параллельное исследование эффективности и безопасности NEOD001 в качестве единственного агента, вводимого внутривенно взрослым с AL-амилоидозом, у которых сохраняется гематологический ответ на их самое последнее лечение амилоидоза AL (например, химиотерапия, трансплантация аутологичных стволовых клеток [ASCT]) и имеют стойкую почечную дисфункцию.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это многоцентровое, фаза 2b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, двухгрупповое, параллельное исследование эффективности и безопасности NEOD001 в качестве единственного агента, вводимого внутривенно взрослым с AL-амилоидозом, у которых сохраняется гематологический ответ на их самое последнее лечение амилоидоза AL (например, химиотерапия, трансплантация аутологичных стволовых клеток [SCT]) и имеют стойкую почечную дисфункцию. Скрининг субъектов будет проводиться в течение 28 дней до первого введения исследуемого препарата (т.е. месяц 1 день 1). Если скрининговые оценки завершены и все квалификационные требования соблюдены, субъект будет зачислен. Учебные визиты будут происходить каждые 28 дней в соответствии с расписанием с 1-го месяца до 1-го дня. Для посещений, начинающихся после 1 месяца, допускается окно ±5 дней. Субъекты могут получить до 12 инфузий исследуемого препарата. Субъекты, прекратившие прием исследуемого препарата до первоначального визита в конце исследования (EOS), должны пройти визит по раннему прекращению лечения (ETD) через 30 (± 5) дней после последнего приема исследуемого препарата. После завершения 12 месяцев лечения и подтверждающего посещения EOS субъект может участвовать в открытом расширенном исследовании (OLE), в ходе которого субъекты будут получать активное лечение с помощью NEOD001 в течение 12 месяцев и могут одновременно получать химиотерапию.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
12

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. 18 лет и старше
  2. Подтвержденный биопсией диагноз AL-амилоидоза с помощью иммуногистохимии или масс-спектроскопии биоптата ткани, за исключением костного мозга
  3. Скрининг почечной биопсии на RAIN, подтверждающий AL-амилоидоз как исключительную или доминирующую причину почечного повреждения
  4. Стойкое поражение почек при диагнозе протеинурия (преимущественно альбумин) > 500 мг/день в 24-часовом сборе мочи
  5. ХБП от 1 до 3 (рСКФ > 30)
  6. ≥1 предшествующая системная гематологическая терапия по поводу свободных легких цепей (СЛЦ), вызывающая гематологическое злокачественное новообразование, лежащее в основе первоначального диагноза AL-амилоидоза с по крайней мере частичным ответом на СЛЦ (PR, VGPR, CR) на лечение, признанное стабильным и не требующим дальнейшего лечения
  7. Статус производительности ECOG ≤ 2

  8. Клинические лабораторные показатели:

    1. Абсолютное количество нейтрофилов > 1000/мкл
    2. Количество тромбоцитов > 75 000/мкл
    3. Общий билирубин ≤ 1,5X ULN
    4. Щелочная фосфатаза ≤ 5X ULN
    5. NT-proBNP < 1800 пг/мл
  9. Добровольное письменное согласие должно быть дано перед выполнением любой связанной с исследованием процедуры, не являющейся частью стандартной медицинской помощи, с пониманием того, что согласие может быть отозвано пациентом в любое время без ущерба для будущего медицинского обслуживания.

Критерий исключения:

  1. Амилоидоз из-за мутаций гена транстиретина или наличия другого не-AL амилоидоза
  2. Женщины-пациенты, которые кормят грудью, кормят грудью или беременны
  3. Пациенты, которые не проходили лечение или получали химиотерапию в течение 6 месяцев или ТСК в течение 12 месяцев по поводу гематологического заболевания, продуцирующего легкие цепи, вызывающего AL-амилоидоз, на момент введения первой дозы NEOD001 (месяц 1, день 1)
  4. Пациенты, которые при первоначальном диагнозе или позже соответствовали определению активной множественной миеломы Международной рабочей группы по миеломе (IMWG), требующей терапии (Приложение 3).
  5. Пациенты, у которых скрининговая биопсия почек на RAIN выявила доминирующие причины почечного повреждения, не связанные с AL-амилоидозом.
  6. Медицински подтвержденный сердечный обморок, некомпенсированная застойная сердечная недостаточность, инфаркт миокарда в течение предыдущих 6 месяцев, нестабильная стенокардия, клинически значимые повторяющиеся предсердные или желудочковые аритмии, несмотря на антиаритмическое лечение, или тяжелая ортостатическая гипотензия, или клинически значимая некомпенсированная вегетативная недостаточность
  7. Сопутствующие системные заболевания или другие тяжелые сопутствующие заболевания, которые, по мнению исследователя, могут сделать пациента неприемлемым для включения в данное исследование или существенно помешать надлежащей оценке безопасности и токсичности назначенных схем.
  8. Текущая или активная инфекция, заведомо ВИЧ-положительный, заведомо положительный поверхностный антиген гепатита В или известный или подозреваемый активный гепатит С.
  9. Психическое заболевание/социальные ситуации, которые ограничивают выполнение требований исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Мешок с физиологическим раствором
Экспериментальный: НЕОД001
Исследуемый препарат вводили внутривенно каждые 28 дней в дозе 24 мг/кг.
Лекарство: НЕОД001
NEOD001 представляет собой моноклональное антитело, направленное на растворимые и нерастворимые агрегаты легких цепей.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Подтвержденный почечный ответ после лечения NEOD001
Временное ограничение: Исходный уровень до 13 месяцев
Почечная реакция представляет собой снижение протеинурии на ≥ 30 % при отсутствии снижения рСКФ на ≥ 25 %. Подтвержденный почечный ответ — это тот, который документально подтвержден через один месяц после 12-месячного курса лечения.
Исходный уровень до 13 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Измеренная СКФ при включении в исследование
Временное ограничение: Базовый уровень
Целью данного исследования является оценка показателей креатинина CKD-EPI (Сотрудничество по эпидемиологии хронических заболеваний почек) по сравнению с клиренсом иоталамата, измеренным у пациентов с AL-амилоидозом. Йоталамат будет вводиться подкожно. Затем будут получены образцы мочи и плазмы. Все лабораторные анализы образцов, полученных для измерения СКФ, будут проводиться в клинике Майо в Рочестере. Количественное определение йоталамата в моче и плазме будет проводиться с использованием тандемного масс-спектрометрического метода.
Базовый уровень
Время до ХБП 4 или 5
Временное ограничение: Исходный уровень до 13 месяцев
Месяцы до хронической болезни почек уровня 4 или 5
Исходный уровень до 13 месяцев
Время до рСКФ ≤ 15 или диализ
Временное ограничение: Исходный уровень до 13 месяцев
Месяцы до расчетной скорости клубочковой фильтрации ≤ 15 или диализ
Исходный уровень до 13 месяцев
Время удвоения креатинина
Временное ограничение: Исходный уровень до 13 месяцев
Месяцы до удвоения креатинина сыворотки
Исходный уровень до 13 месяцев
Время до ≥ 40% снижения рСКФ
Временное ограничение: Исходный уровень до 13 месяцев
Месяцы до ≥ 40% снижения расчетной скорости клубочковой фильтрации
Исходный уровень до 13 месяцев
Почечный ответ у пациентов с сохраняющимся гематологическим ответом после 24-месячного лечения.
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 месяцев
Почечной реакцией является снижение протеинурии на ≥ 30% или снижение протеинурии ниже 0,5 г/24 ч при отсутствии почечной прогрессии.
Исходный уровень до 26 месяцев
Все причины смертности в возрасте 26 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 месяцев
Смерть через 26 месяцев от исходного уровня по любой причине
Исходный уровень до 26 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Tufts Medical Center

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Учебный стул: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
5 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
23 апреля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
6 февраля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
26 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
24 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
30 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
9 сентября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
21 августа 2020 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • NEOD001-RAIN

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками