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Envolvimento Amilóide AL Renal e NEOD001 (RAIN)

21 de agosto de 2020 atualizado por: Tufts Medical Center

O Estudo RAIN, um Estudo Multicêntrico Randomizado Duplo-cego de Fase 2b de NEOD001 em Indivíduos Tratados Anteriormente com Amiloidose Sistêmica de Cadeia Leve (AL) e Envolvimento Renal Persistente

Este é um estudo multicêntrico, de Fase 2b, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dois braços, de grupos paralelos, eficácia e segurança do NEOD001 como um agente único administrado por via intravenosa em adultos com amiloidose AL que têm uma resposta hematológica mantida à sua tratamento mais recente para amiloidose AL (por exemplo, quimioterapia, transplante autólogo de células-tronco [ASCT]) e disfunção renal persistente.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico, de Fase 2b, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dois braços, de grupos paralelos, eficácia e segurança do NEOD001 como um agente único administrado por via intravenosa em adultos com amiloidose AL que têm uma resposta hematológica mantida à sua tratamento mais recente para amiloidose AL (por exemplo, quimioterapia, transplante autólogo de células-tronco [SCT]) e disfunção renal persistente. A triagem do sujeito ocorrerá durante os 28 dias anteriores à primeira administração do medicamento do estudo (ou seja, mês 1 dia 1). Se as avaliações de triagem forem concluídas e todos os requisitos de elegibilidade forem atendidos, o indivíduo será inscrito. As visitas do estudo ocorrerão a cada 28 dias com base no agendamento do mês 1 dia 1. Uma janela de ± 5 dias é permitida para visitas iniciadas após o mês 1. Os indivíduos podem receber até 12 infusões do medicamento do estudo. Os indivíduos que descontinuarem o medicamento do estudo antes da visita inicial de Fim do Estudo (EOS) devem ter uma Visita de Descontinuação Precoce do Tratamento (ETD) 30 (±5) dias após a administração final do medicamento do estudo. Após completar 12 meses de tratamento e a visita EOS confirmatória, um indivíduo pode entrar em um estudo de extensão aberta (OLE), durante o qual os indivíduos receberão tratamento ativo com NEOD001 por 12 meses e poderão receber quimioterapia concomitante.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
12

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. 18 anos de idade ou mais
  2. Diagnóstico comprovado por biópsia de amiloidose AL por imuno-histoquímica ou espectroscopia de massa de uma biópsia de tecido excluindo medula óssea
  3. Biópsia renal de triagem para RAIN confirmando amiloidose AL como causa exclusiva ou dominante de dano renal
  4. Envolvimento renal persistente desde o diagnóstico com proteinúria (predominantemente albumina) > 500mg/dia em coleta de urina de 24 horas
  5. CKD 1 a 3 (eGFR > 30)
  6. ≥1 terapia hematológica sistêmica prévia para uma malignidade hematológica produtora de cadeia leve livre (FLC) subjacente ao diagnóstico inicial de amiloidose AL com pelo menos uma resposta FLC parcial (PR, VGPR, CR) ao tratamento considerado estável e sem necessidade de tratamento adicional
  7. Status de desempenho ECOG ≤ 2

  8. Valores laboratoriais clínicos:

    1. Contagem absoluta de neutrófilos > 1000/μL
    2. Contagem de plaquetas > 75.000/μL
    3. Bilirrubina total ≤ 1,5X LSN
    4. Fosfatase alcalina ≤ 5X LSN
    5. NT-proBNP < 1800 pg/mL
  9. O consentimento voluntário por escrito deve ser dado antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao estudo que não faça parte dos cuidados médicos padrão, com o entendimento de que o consentimento pode ser retirado pelo paciente a qualquer momento, sem prejuízo dos cuidados médicos futuros

Critério de exclusão:

  1. Amiloidose devido a mutações do gene da transtirretina ou presença de outra amiloidose não-AL
  2. Pacientes do sexo feminino que estão amamentando, amamentando ou grávidas
  3. Pacientes que não foram tratados ou que receberam quimioterapia em 6 meses, ou SCT em 12 meses, para a doença hematológica produtora de cadeia leve que causa amiloidose AL, no momento da primeira dose de NEOD001 (mês 1 dia 1)
  4. Pacientes que no diagnóstico inicial ou posteriormente atenderam à definição do International Myeloma Working Group (IMWG) de mieloma múltiplo ativo que requer terapia (Apêndice 3)
  5. Pacientes cujas biópsias renais de triagem para RAIN mostram causas dominantes de dano renal não relacionadas à amiloidose AL
  6. Síncope cardíaca documentada clinicamente, insuficiência cardíaca congestiva não compensada, infarto do miocárdio nos últimos 6 meses, angina pectoris instável, arritmias atriais ou ventriculares repetitivas clinicamente significativas apesar do tratamento antiarrítmico, ou hipotensão ortostática grave ou insuficiência autonômica não compensada clinicamente significativa
  7. Doenças sistêmicas comórbidas ou outras doenças concomitantes graves que, no julgamento do investigador, tornariam o paciente inadequado para a entrada neste estudo ou interfeririam significativamente na avaliação adequada da segurança e toxicidade dos regimes prescritos
  8. Infecção em curso ou ativa, sabidamente HIV positivo, sabidamente positivo para o antígeno de superfície da hepatite B ou tem conhecida ou suspeita de infecção ativa por hepatite C.
  9. Doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Bolsa salina
Experimental: NEOD001
Medicamento do estudo administrado IV a cada 28 dias a 24 mg/kg
Medicamento: NEOD001
NEOD001 é um anticorpo monoclonal direcionado a agregados de cadeia leve solúveis e insolúveis

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta renal confirmada após tratamento com NEOD001
Prazo: Linha de base para 13 meses
Uma resposta renal é uma redução ≥ 30% na proteinúria na ausência de uma redução ≥ 25% na eGFR. Uma resposta renal confirmada é aquela que foi documentada como presente um mês após 12 tratamentos mensais.
Linha de base para 13 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
TFG medida na entrada do estudo
Prazo: Linha de base
O objetivo deste estudo é avaliar o desempenho da creatinina CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) em comparação com a depuração de iotalamato medida em pacientes com amiloidose AL. O iotalamato será administrado por via subcutânea. Amostras de urina e plasma serão então obtidas. Todos os testes laboratoriais para amostras obtidas para medição da TFG serão realizados na Mayo Clinic Rochester. A quantificação de iotalamato na urina e no plasma será realizada por espectrometria de massa em tandem.
Linha de base
Tempo para CKD 4 ou 5
Prazo: Linha de base para 13 meses
Meses para doença renal crônica nível 4 ou 5
Linha de base para 13 meses
Tempo para eGFR ≤ 15 ou Diálise
Prazo: Linha de base para 13 meses
Meses para taxa de filtração glomerular estimada ≤ 15 ou diálise
Linha de base para 13 meses
Tempo para duplicar a creatinina
Prazo: Linha de base para 13 meses
Meses para duplicar a creatinina sérica
Linha de base para 13 meses
Tempo para ≥ 40% de redução na eGFR
Prazo: Linha de base para 13 meses
Meses a ≥ 40% de redução na taxa de filtração glomerular estimada
Linha de base para 13 meses
Resposta renal em pacientes com respostas hematológicas mantidas após 24 tratamentos mensais.
Prazo: Linha de base até 26 meses
Uma resposta renal é uma diminuição ≥ 30% na proteinúria ou queda da proteinúria abaixo de 0,5 g/24h na ausência de progressão renal.
Linha de base até 26 meses
Todas as causas de mortalidade aos 26 meses
Prazo: Linha de base até 26 meses
Óbito aos 26 meses da linha de base devido a qualquer causa
Linha de base até 26 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Tufts Medical Center

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
5 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
23 de abril de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
6 de fevereiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
26 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
30 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
9 de setembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de agosto de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • NEOD001-RAIN

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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