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Implication rénale de l'amyloïde AL et NEOD001 (RAIN)

21 août 2020 mis à jour par: Tufts Medical Center

L'étude RAIN, une étude multicentrique randomisée en double aveugle de phase 2b de NEOD001 chez des sujets précédemment traités atteints d'amylose systémique à chaînes légères (AL) et d'atteinte rénale persistante

Il s'agit d'une étude d'efficacité et d'innocuité multicentrique, de phase 2b, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras et en groupes parallèles de NEOD001 en tant qu'agent unique administré par voie intraveineuse chez des adultes atteints d'amylose AL qui ont une réponse hématologique maintenue à leur le traitement le plus récent de l'amylose AL (par exemple, la chimiothérapie, la greffe de cellules souches autologues [ASCT]) et avez un dysfonctionnement rénal persistant.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'efficacité et d'innocuité multicentrique, de phase 2b, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras et en groupes parallèles de NEOD001 en tant qu'agent unique administré par voie intraveineuse chez des adultes atteints d'amylose AL qui ont une réponse hématologique maintenue à leur le traitement le plus récent de l'amylose AL (par exemple, la chimiothérapie, la greffe de cellules souches autologues [SCT]) et avez un dysfonctionnement rénal persistant. Le dépistage des sujets aura lieu au cours des 28 jours précédant la première administration du médicament à l'étude (c'est-à-dire mois 1 jour 1). Si les évaluations de sélection sont terminées et que toutes les conditions d'éligibilité sont remplies, le sujet sera inscrit. Les visites d'étude auront lieu tous les 28 jours en fonction de la programmation du mois 1 au jour 1. Une fenêtre de ± 5 jours est autorisée pour les visites commençant après le 1er mois. Les sujets peuvent recevoir jusqu'à 12 perfusions du médicament à l'étude. Les sujets qui arrêtent le médicament à l'étude avant la visite initiale de fin d'étude (EOS) doivent avoir une visite d'arrêt précoce du traitement (ETD) 30 (± 5) jours après leur dernière administration du médicament à l'étude. Après avoir terminé 12 mois de traitement et la visite EOS de confirmation, un sujet peut participer à une étude d'extension en ouvert (OLE), au cours de laquelle les sujets recevront un traitement actif avec NEOD001 pendant 12 mois et pourront recevoir une chimiothérapie concomitante.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
12

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. 18 ans ou plus
  2. Diagnostic d'amylose AL prouvé par biopsie par immunohistochimie ou spectroscopie de masse d'une biopsie tissulaire excluant la moelle osseuse
  3. Dépistage de la biopsie rénale pour RAIN confirmant l'amylose AL comme cause exclusive ou dominante de lésions rénales
  4. Atteinte rénale persistante à partir du diagnostic avec protéinurie (principalement albumine) > 500 mg/jour dans une collecte d'urine de 24 heures
  5. CKD 1 à 3 (eGFR > 30)
  6. ≥ 1 traitement hématologique systémique antérieur pour une chaîne légère libre (FLC) produisant une hémopathie maligne sous-jacente au diagnostic initial d'amylose AL avec au moins une réponse FLC partielle (PR, VGPR, CR) au traitement jugé stable et ne nécessitant pas de traitement supplémentaire
  7. Statut de performance ECOG ≤ 2

  8. Valeurs de laboratoire clinique :

    1. Numération absolue des neutrophiles > 1000/μL
    2. Numération plaquettaire > 75 000/μL
    3. Bilirubine totale ≤ 1,5X LSN
    4. Phosphatase alcaline ≤ 5X LSN
    5. NT-proBNP < 1800 pg/mL
  9. Un consentement écrit volontaire doit être donné avant l'exécution de toute procédure liée à l'étude ne faisant pas partie des soins médicaux standard, étant entendu que le consentement peut être retiré par le patient à tout moment sans préjudice des soins médicaux futurs.

Critère d'exclusion:

  1. Amylose due à des mutations du gène de la transthyrétine ou à la présence d'une autre amylose non AL
  2. Patientes allaitantes, allaitantes ou enceintes
  3. Patients qui n'ont pas été traités ou qui ont reçu une chimiothérapie dans les 6 mois, ou une GCS dans les 12 mois, pour la maladie hématologique produisant des chaînes légères provoquant l'amylose AL, au moment de la première dose de NEOD001 (mois 1 jour 1)
  4. Patients qui, au moment du diagnostic initial ou plus tard, répondaient à la définition du groupe de travail international sur le myélome (IMWG) du myélome multiple actif nécessitant un traitement (annexe 3)
  5. Patients dont les biopsies rénales de dépistage du RAIN montrent des causes dominantes de lésions rénales non liées à l'amylose AL
  6. Syncope cardiaque médicalement documentée, insuffisance cardiaque congestive non compensée, infarctus du myocarde au cours des 6 derniers mois, angine de poitrine instable, arythmies auriculaires ou ventriculaires répétitives cliniquement significatives malgré un traitement antiarythmique, ou hypotension orthostatique sévère ou insuffisance autonome non compensée cliniquement significative
  7. Maladies systémiques comorbides ou autres maladies concomitantes graves qui, de l'avis de l'investigateur, rendraient le patient inapproprié pour participer à cette étude ou interféreraient de manière significative avec l'évaluation correcte de la sécurité et de la toxicité des régimes prescrits
  8. Infection en cours ou active, séropositif connu pour le VIH, positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B connu ou infection active connue ou soupçonnée de l'hépatite C.
  9. Maladie psychiatrique / situations sociales qui limiteraient le respect des exigences de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Sac salin
Expérimental: NEOD001
Médicament à l'étude administré par voie intraveineuse tous les 28 jours à raison de 24 mg/kg
Médicament: NEOD001
NEOD001 est un anticorps monoclonal dirigé contre les agrégats de chaînes légères solubles et insolubles

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse rénale confirmée après traitement avec NEOD001
Délai: De base à 13 mois
Une réponse rénale est une réduction ≥ 30 % de la protéinurie en l'absence d'une diminution ≥ 25 % du DFGe. Une réponse rénale confirmée est une réponse documentée comme présente un mois après 12 traitements mensuels.
De base à 13 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
GFR mesuré à l'entrée dans l'étude
Délai: Ligne de base
Le but de cette étude est d'évaluer les performances de la créatinine CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) par rapport à la clairance de l'iothalamate mesurée chez les patients atteints d'amylose AL. L'iothalamate sera administré par voie sous-cutanée. Des échantillons d'urine et de plasma seront ensuite obtenus. Tous les tests de laboratoire pour les échantillons obtenus pour la mesure du DFG seront effectués à la Mayo Clinic Rochester. La quantification de l'iothalamate dans l'urine et le plasma sera effectuée à l'aide d'une méthode de spectrométrie de masse en tandem.
Ligne de base
Temps pour CKD 4 ou 5
Délai: De base à 13 mois
Mois jusqu'au niveau 4 ou 5 de l'insuffisance rénale chronique
De base à 13 mois
Temps jusqu'à eGFR ≤ 15 ou dialyse
Délai: De base à 13 mois
Mois jusqu'au taux de filtration glomérulaire estimé ≤ 15 ou dialyse
De base à 13 mois
Temps de doublement de la créatinine
Délai: De base à 13 mois
Mois jusqu'au doublement de la créatinine sérique
De base à 13 mois
Temps nécessaire pour ≥ 40 % de réduction du DFGe
Délai: De base à 13 mois
Mois jusqu'à une réduction ≥ 40 % du taux de filtration glomérulaire estimé
De base à 13 mois
Réponse rénale chez les patients présentant des réponses hématologiques maintenues après 24 traitements mensuels.
Délai: De base à 26 mois
Une réponse rénale est une diminution ≥ 30 % de la protéinurie ou une chute de la protéinurie en dessous de 0,5 g/24h en l'absence de progression rénale.
De base à 26 mois
Toutes causes de mortalité à 26 mois
Délai: De base à 26 mois
Décès à 26 mois de la valeur initiale, quelle qu'en soit la cause
De base à 26 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Tufts Medical Center

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chaise d'étude: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
5 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
23 avril 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
6 février 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
26 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
24 mai 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
30 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
9 septembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
21 août 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • NEOD001-RAIN

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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