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Compromiso de amiloide AL renal y NEOD001 (RAIN)

21 de agosto de 2020 actualizado por: Tufts Medical Center

El estudio RAIN, un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de fase 2b de NEOD001 en sujetos previamente tratados con amiloidosis sistémica de cadena ligera (AL) y compromiso renal persistente

Este es un estudio de eficacia y seguridad multicéntrico, de fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dos brazos, de grupos paralelos de NEOD001 como agente único administrado por vía intravenosa en adultos con amiloidosis AL que tienen una respuesta hematológica mantenida a su tratamiento más reciente para la amiloidosis AL (p. ej., quimioterapia, trasplante autólogo de células madre [ASCT]) y tienen disfunción renal persistente.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio de eficacia y seguridad multicéntrico, de fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dos brazos, de grupos paralelos de NEOD001 como agente único administrado por vía intravenosa en adultos con amiloidosis AL que tienen una respuesta hematológica mantenida a su tratamiento más reciente para la amiloidosis AL (p. ej., quimioterapia, trasplante autólogo de células madre [SCT]) y tienen disfunción renal persistente. La selección de sujetos se realizará durante los 28 días anteriores a la primera administración del fármaco del estudio (es decir, mes 1 día 1). Si se completan las evaluaciones de detección y se cumplen todos los requisitos de elegibilidad, se inscribirá al sujeto. Las visitas del estudio se realizarán cada 28 días según la programación desde el día 1 del mes 1. Se permite una ventana de ±5 días para las visitas que comienzan después del mes 1. Los sujetos pueden recibir hasta 12 infusiones del fármaco del estudio. Los sujetos que suspendan el fármaco del estudio antes de la visita inicial de finalización del estudio (EOS) deben tener una visita de interrupción temprana del tratamiento (ETD) 30 (±5) días después de la administración final del fármaco del estudio. Después de completar 12 meses de tratamiento y la visita EOS de confirmación, un sujeto puede ingresar a un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE), durante el cual los sujetos recibirán tratamiento activo con NEOD001 durante 12 meses y pueden recibir quimioterapia concurrente.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
12

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. 18 años de edad o más
  2. Diagnóstico de amiloidosis AL comprobado por biopsia mediante inmunohistoquímica o espectroscopia de masas de una biopsia de tejido que excluya la médula ósea
  3. Biopsia renal de cribado para RAIN que confirma la amiloidosis AL como causa exclusiva o dominante de daño renal
  4. Afectación renal persistente por diagnóstico de proteinuria (predominantemente albúmina) > 500 mg/día en orina de 24 horas
  5. ERC 1 a 3 (TFGe > 30)
  6. ≥1 tratamiento hematológico sistémico previo para una neoplasia maligna hematológica productora de cadenas ligeras libres (FLC) subyacente al diagnóstico inicial de amiloidosis AL con al menos una respuesta parcial de FLC (PR, VGPR, CR) al tratamiento considerado estable y que no requiere tratamiento adicional
  7. Estado de rendimiento ECOG ≤ 2

  8. Valores de laboratorio clínico:

    1. Recuento absoluto de neutrófilos > 1000/μL
    2. Recuento de plaquetas > 75 000/μL
    3. Bilirrubina total ≤ 1,5X LSN
    4. Fosfatasa alcalina ≤ 5X LSN
    5. NT-proBNP < 1800 pg/mL
  9. Se debe dar el consentimiento voluntario por escrito antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio que no forme parte de la atención médica estándar, en el entendimiento de que el paciente puede retirar el consentimiento en cualquier momento sin perjuicio de la atención médica futura.

Criterio de exclusión:

  1. Amiloidosis por mutaciones del gen de la transtiretina o presencia de otras amiloidosis no AL
  2. Pacientes mujeres que están lactando, amamantando o embarazadas
  3. Pacientes que no han sido tratados o que han recibido quimioterapia dentro de los 6 meses, o SCT dentro de los 12 meses, para la enfermedad hematológica productora de cadenas ligeras que causa amiloidosis AL, en el momento de la primera dosis de NEOD001 (mes 1 día 1)
  4. Pacientes que en el momento del diagnóstico inicial o posteriormente cumplieron con la definición del Grupo de Trabajo Internacional sobre Mieloma (IMWG) de mieloma múltiple activo que requiere tratamiento (Apéndice 3)
  5. Pacientes cuyas biopsias renales de cribado para RAIN muestren causas dominantes de daño renal no relacionadas con la amiloidosis AL
  6. Síncope cardíaco médicamente documentado, insuficiencia cardíaca congestiva no compensada, infarto de miocardio en los 6 meses anteriores, angina de pecho inestable, arritmias auriculares o ventriculares repetitivas clínicamente significativas a pesar del tratamiento antiarrítmico, o hipotensión ortostática severa o insuficiencia autonómica no compensada clínicamente significativa
  7. Enfermedades sistémicas comórbidas u otras enfermedades concurrentes graves que, a juicio del investigador, harían que el paciente no fuera apto para participar en este estudio o interferirían significativamente con la evaluación adecuada de la seguridad y la toxicidad de los regímenes prescritos.
  8. Infección en curso o activa, VIH positivo conocido, antígeno de superficie de hepatitis B positivo conocido o infección activa conocida o sospechada de hepatitis C.
  9. Enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Bolsa de solución salina
Experimental: NEOD001
Fármaco del estudio administrado por vía intravenosa cada 28 días a 24 mg/kg
Droga: NEOD001
NEOD001 es un anticuerpo monoclonal dirigido a agregados de cadenas ligeras solubles e insolubles

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta renal confirmada después del tratamiento con NEOD001
Periodo de tiempo: Línea de base a 13 meses
Una respuesta renal es una reducción ≥ 30 % de la proteinuria en ausencia de una disminución ≥ 25 % de la TFGe. Una respuesta renal confirmada es aquella que se ha documentado como presente un mes después de 12 tratamientos mensuales.
Línea de base a 13 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
GFR medido al ingreso al estudio
Periodo de tiempo: Base
El objetivo de este estudio es evaluar el rendimiento de la creatinina CKD-EPI (Colaboración de Epidemiología de Enfermedades Renales Crónicas) en comparación con el aclaramiento de iotalamato medido en pacientes con amiloidosis AL. El iotalamato se administrará por vía subcutánea. Luego se obtendrán muestras de orina y plasma. Todas las pruebas de laboratorio para las muestras obtenidas para la medición de GFR se realizarán en Mayo Clinic Rochester. La cuantificación de iotalamato en orina y plasma se realizará mediante un método de espectrometría de masas en tándem.
Base
Tiempo hasta la ERC 4 o 5
Periodo de tiempo: Línea de base a 13 meses
Meses hasta enfermedad renal crónica nivel 4 o 5
Línea de base a 13 meses
Tiempo hasta eGFR ≤ 15 o diálisis
Periodo de tiempo: Línea de base a 13 meses
Meses hasta la tasa de filtración glomerular estimada ≤ 15 o diálisis
Línea de base a 13 meses
Tiempo para duplicar la creatinina
Periodo de tiempo: Línea de base a 13 meses
Meses para duplicar la creatinina sérica
Línea de base a 13 meses
Tiempo para ≥ 40% de reducción en eGFR
Periodo de tiempo: Línea de base a 13 meses
Meses hasta ≥ 40% de reducción en la tasa de filtración glomerular estimada
Línea de base a 13 meses
Respuesta renal en pacientes con respuestas hematológicas mantenidas después de 24 tratamientos mensuales.
Periodo de tiempo: Línea de base a 26 meses
Una respuesta renal es una disminución ≥ 30% de la proteinuria o una caída de la proteinuria por debajo de 0,5 g/24 h en ausencia de progresión renal.
Línea de base a 26 meses
Todas las Causas de Mortalidad a los 26 Meses
Periodo de tiempo: Línea de base a 26 meses
Muerte a los 26 meses desde el inicio por cualquier causa
Línea de base a 26 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Tufts Medical Center

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Silla de estudio: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
5 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
23 de abril de 2018

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
6 de febrero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
26 de abril de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
30 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
9 de septiembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
21 de agosto de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • NEOD001-RAIN

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre NEOD001

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