Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Renal AL Amyloid Involvering og NEOD001 (RAIN)

21. august 2020 opdateret af: Tufts Medical Center

RAIN-studiet, et multicenter randomiseret dobbeltblindt fase 2b-studie af NEOD001 i tidligere behandlede forsøgspersoner med systemisk let-kæde (AL) amyloidose og vedvarende nyreinddragelse

Dette er et multicenter, fase 2b, randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret, to-arm, parallel-gruppe effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af NEOD001 som et enkelt middel indgivet intravenøst ​​hos voksne med AL-amyloidose, som har en vedvarende hæmatologisk respons på deres seneste behandling for AL-amyloidose (f.eks. kemoterapi, autolog stamcelletransplantation [ASCT]) og har vedvarende nyreinsufficiens.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, fase 2b, randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret, to-arm, parallel-gruppe effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af NEOD001 som et enkelt middel indgivet intravenøst ​​hos voksne med AL-amyloidose, som har en vedvarende hæmatologisk respons på deres seneste behandling for AL-amyloidose (f.eks. kemoterapi, autolog stamcelletransplantation [SCT]) og har vedvarende nyreinsufficiens. Test af forsøgspersonen vil finde sted i løbet af de 28 dage forud for den første administration af forsøgslægemidlet (dvs. måned 1 dag 1). Hvis screeningsvurderinger er gennemført, og alle berettigelseskrav er opfyldt, vil emnet blive tilmeldt. Studiebesøg vil finde sted hver 28. dag baseret på planlægning fra måned 1 dag 1. Et ±5-dages vindue er tilladt for besøg, der starter efter måned 1. Forsøgspersoner kan modtage op til 12 infusioner af undersøgelseslægemidlet. Forsøgspersoner, der afbryder studielægemidlet før det indledende afslutningsbesøg (EOS), bør have et tidligt behandlingsophør (ETD) besøg 30 (±5) dage efter deres endelige administration af studielægemidlet. Efter at have afsluttet 12 måneders behandling og det bekræftende EOS-besøg kan en forsøgsperson deltage i et åbent forlængelsesstudie (OLE), hvor forsøgspersoner vil modtage aktiv behandling med NEOD001 i 12 måneder og kan modtage samtidig kemoterapi.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic- Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic- Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic- Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 18 år eller ældre
  2. Biopsi-bevist diagnose af AL-amyloidose ved immunhistokemi eller massespektroskopi af en vævsbiopsi ekskl. knoglemarv
  3. Screening af nyrebiopsi for RAIN, der bekræfter AL-amyloidose som eksklusiv eller dominerende årsag til nyreskade
  4. Vedvarende nyrepåvirkning fra diagnose med proteinuri (overvejende albumin) > 500 mg/dag i en 24-timers urinopsamling
  5. CKD 1 til 3 (eGFR > 30)
  6. ≥1 tidligere systemisk hæmatologisk behandling for en fri let kæde (FLC), der producerer hæmatologisk malignitet, der ligger til grund for den indledende diagnose af AL-amyloidose med mindst en delvis FLC-respons (PR, VGPR, CR) på behandling, der anses for stabil og ikke kræver yderligere behandling
  7. ECOG Performance Status ≤ 2

  8. Kliniske laboratorieværdier:

    1. Absolut neutrofiltal > 1000/μL
    2. Blodpladetal > 75.000/μL
    3. Total bilirubin ≤ 1,5X ULN
    4. Alkalisk fosfatase ≤ 5X ULN
    5. NT-proBNP < 1800 pg/ml
  9. Frivilligt skriftligt samtykke skal gives før udførelse af en undersøgelsesrelateret procedure, der ikke er en del af standard medicinsk behandling med den forståelse, at samtykket kan trækkes tilbage af patienten til enhver tid uden at det berører fremtidig lægebehandling

Ekskluderingskriterier:

  1. Amyloidose på grund af mutationer i transthyretingenet eller tilstedeværelse af anden ikke-AL amyloidose
  2. Kvindelige patienter, der ammer, ammer eller er gravide
  3. Patienter, der ikke er blevet behandlet, eller som har modtaget kemoterapi inden for 6 måneder, eller SCT inden for 12 måneder, for den letkædeproducerende hæmatologiske sygdom, der forårsager AL-amyloidose, på tidspunktet for den første dosis af NEOD001 (måned 1 dag 1)
  4. Patienter, der ved den indledende diagnose eller senere opfyldte definitionen af ​​den internationale myelomarbejdsgruppe (IMWG) af aktivt myelomatose, der kræver behandling (bilag 3)
  5. Patienter, hvis screening af nyrebiopsier for RAIN viser dominerende årsager til nyreskade, der ikke er relateret til AL-amyloidose
  6. Medicinsk dokumenteret hjertesynkope, ukompenseret kongestiv hjerteinsufficiens, myokardieinfarkt inden for de foregående 6 måneder, ustabil angina pectoris, klinisk signifikante gentagne atrielle eller ventrikulære arytmier på trods af antiarytmisk behandling, eller svær ortostatisk hypotension eller klinisk signifikant ukompenseret autonom insufficiens
  7. Komorbide systemiske sygdomme eller anden alvorlig samtidig sygdom, som efter investigators vurdering ville gøre patienten uegnet til at deltage i denne undersøgelse eller væsentligt forstyrre den korrekte vurdering af sikkerhed og toksicitet af de ordinerede regimer.
  8. Igangværende eller aktiv infektion, kendt HIV-positiv, kendt for at være hepatitis B-overfladeantigenpositiv eller har kendt eller mistænkt aktiv hepatitis C-infektion.
  9. Psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af studiekrav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Saltvandspose
Eksperimentel: NEOD001
Undersøgelseslægemiddel givet IV hver 28. dag med 24 mg/kg
Medicin: NEOD001
NEOD001 er et monoklonalt antistof rettet mod opløselige og uopløselige lette kædeaggregater

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bekræftet nyrerespons efter behandling med NEOD001
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
En nyrerespons er en ≥ 30 % reduktion i proteinuri i fravær af et ≥ 25 % fald i eGFR. Et bekræftet nyrerespons er et, der er blevet dokumenteret som tilstede en måned efter 12 månedlige behandlinger.
Baseline til 13 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Målt GFR ved studiestart
Tidsramme: Baseline
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere præstationen af ​​CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) kreatinin sammenlignet med iothalamat-clearance målt hos AL-amyloidosepatienter. Iothalamat vil blive givet subkutant. Urin- og plasmaprøver vil derefter blive taget. Alle laboratorietests for prøver opnået til GFR-måling vil blive udført på Mayo Clinic Rochester. Kvantificering af iothalamat i urin og plasma vil blive udført ved hjælp af en tandem massespektrometrisk metode.
Baseline
Tid til CKD 4 eller 5
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
Måneder til kronisk nyresygdom niveau 4 eller 5
Baseline til 13 måneder
Tid til eGFR ≤ 15 eller dialyse
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
Måneder til estimeret glomerulær filtrationshastighed ≤ 15 eller dialyse
Baseline til 13 måneder
Tid til fordobling af kreatinin
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
Måneder til fordobling af serumkreatinin
Baseline til 13 måneder
Tid til ≥ 40 % reduktion i eGFR
Tidsramme: Baseline til 13 måneder
Måneder til ≥ 40 % reduktion i estimeret glomerulær filtrationshastighed
Baseline til 13 måneder
Nyrerespons hos patienter med opretholdt hæmatologisk respons efter 24 månedlige behandlinger.
Tidsramme: Baseline til 26 måneder
Et nyrerespons er et ≥ 30 % fald i proteinuri eller fald i proteinuri under 0,5 g/24 timer i fravær af nyreprogression.
Baseline til 26 måneder
Alle årsager til dødelighed ved 26 måneder
Tidsramme: Baseline til 26 måneder
Død 26 måneder fra baseline på grund af enhver årsag
Baseline til 26 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Tufts Medical Center

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Raymond Comenzo, MD, Tufts Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
6. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. august 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NEOD001-RAIN

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyloidose

Kliniske forsøg med NEOD001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger