Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и фармакокинетика подкожной инъекции OCTA101 у взрослых пациентов с тяжелой формой гемофилии А

20 января 2025 г. обновлено: Octapharma

Исследование фазы 1/2 для оценки безопасности и фармакокинетики подкожной инъекции OCTA101 у ранее леченных взрослых пациентов с тяжелой формой гемофилии А

Это исследование фазы 1/2 будет представлять собой исследование повышения дозы у взрослых в 5 когортах (названных когортами 1, 2, 3, 5 и 6) с основной целью оценить безопасность подкожной инъекции OCTA101 (человеческий cl rhFVIII). и димер фрагмента рекомбинантного человеческого фактора фон Виллебранда) у ранее леченных взрослых пациентов с тяжелой гемофилией А. Целью исследования также является оценка фармакокинетических (ФК) характеристик, пропорциональности дозы и подкожной биодоступности OCTA101 по сравнению с внутривенным введением Nuwiq (Human-cl rh FVIII), чтобы определить профилактическое лечение (доза и интервал между инъекциями), которое приведет к минимальным защитным уровням FVIII:C для будущих исследований Фазы 3. Когорты 1, 2, 3 и 5 получат однократную инъекцию OCTA101, а когорты 1, 2 и 3 перейдут к 3-месячному ежедневному профилактическому лечению в течение 3 месяцев по рекомендации Комитета по мониторингу данных. Когорты 1 и 2 пройдут дополнительную ПК в конце периода ежедневной инъекции. Еще одна когорта, когорта 6, будет иметь начальный 4-6-недельный вводной период лечения с внутривенной профилактикой Nuwiq с последующим подкожным ежедневным профилактическим введением 12,5 МЕ/кг OCTA101 в течение >3 до 6-7 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
36

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Sofia, Болгария
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD Clinic of Clinical Hematology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Тяжелая гемофилия А (
  2. Мужчины ≥18 лет
  3. Субъекты, у которых было ≥150 дней воздействия (ED) с продуктом FVIII
  4. Письменное информированное согласие на участие в исследовании, полученное до прохождения каких-либо специальных процедур исследования.

Критерий исключения:

  1. Предыдущее участие в этом испытании
  2. Использование исследуемого лекарственного препарата в течение 30 дней до первой инъекции OCTA101
  3. Титр ингибиторов FVIII в анамнезе ≥0,6 МЕ/мл, определенный медицинскими записями.
  4. Ингибиторы FVIII (≥0,6 BU/мл) при скрининге, измеренные модифицированным Неймегеном методом Бетесда в центральной лаборатории
  5. Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) положительные субъекты с количеством CD4+
  6. Клинически значимая анемия при скрининге (гемоглобин
  7. Наличие какого-либо значительного сопутствующего заболевания (по усмотрению исследователя), которое может исказить интерпретацию данных исследования и/или подвергнуть пациента неоправданному риску при участии в исследовании.
  8. Любое нарушение свертывания крови, кроме гемофилии А
  9. Уровни АСТ или АЛТ более чем в 3 раза превышают верхнюю границу нормы
  10. Креатинин >120 мкмоль/л
  11. Количество тромбоцитов
  12. ИМТ ≥30 кг/м²
  13. Из когорты 6 будут исключены пациенты с положительным тестом LumiTope при скрининге.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Когорта 1

50 МЕ/кг (n=4): однократное исследование с однократным подкожным введением 50 МЕ/кг OCTA101 в течение 72 часов после введения дозы у взрослых пациентов мужского пола с тяжелой формой гемофилии А.

После рассмотрения Комитетом по мониторингу данных данных о безопасности и переносимости приступите к когорте 2 наряду с ежедневным профилактическим введением (40–60 МЕ/кг) в течение 3 месяцев.
Лекарство: ОКТА101
OCTA101 состоит из OCTA8 (человеческий cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) и OCTA12 (димер рекомбинантного фрагмента VWF человека).
Экспериментальный: Когорта 2

100 МЕ/кг (n=4): однократное исследование с однократным подкожным введением 100 МЕ/кг OCTA101 в течение 96 часов после введения у взрослых пациентов мужского пола с тяжелой формой гемофилии А.

После рассмотрения Комитетом по мониторингу данных данных о безопасности и переносимости, продолжите когорту 3 наряду с ежедневным профилактическим введением (40–60 МЕ/кг) в течение 3 месяцев.
Лекарство: ОКТА101
OCTA101 состоит из OCTA8 (человеческий cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) и OCTA12 (димер рекомбинантного фрагмента VWF человека).
Экспериментальный: Когорта 3

50 МЕ/кг (n=8): двухпериодное исследование однократной внутривенной дозы 50 МЕ/кг rhFVIII человека-cl (Nuwiq) в течение 72 часов после введения с последующим подкожным введением 50 МЕ/кг OCTA101. до 72 часов у взрослых мужчин с тяжелой формой гемофилии А.

Обработки будут проводиться в фиксированной последовательности, сначала с rhFVIII человека-cl.

После рассмотрения данных о безопасности и переносимости Комитетом по мониторингу данных продолжите когорты 4 и 5 наряду с ежедневным профилактическим дозированием (40–60 МЕ/кг) в течение 3 месяцев.
Лекарство: ОКТА101
OCTA101 состоит из OCTA8 (человеческий cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) и OCTA12 (димер рекомбинантного фрагмента VWF человека).
Экспериментальный: Когорта 5
(n=4): Трехкратное исследование однократных подкожных доз 20, 40 и 60 МЕ/кг OCTA101 в течение 72 часов после введения. Лечение должно проводиться в фиксированной последовательности с возрастанием дозы.
Лекарство: ОКТА101
OCTA101 состоит из OCTA8 (человеческий cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) и OCTA12 (димер рекомбинантного фрагмента VWF человека).
Экспериментальный: Когорта 6
(n = 16): после начального периода забега с 4-6 недель с профилактикой Nuwiq IV,> 3-6 месяцами ежедневной профилактической обработки с 12,5 МЕ/кг OCTA101 SC, затем 25 МЕ/кг OCTA101 SC для еще 6 -7 месяцев (точное дозирование зависит от доступных размеров флакона). В случае двух спонтанных эпизодов кровотечения, после завершения не менее 3 месяцев с 12,5 МЕ/кг OCTA101 ежедневного лечения, индивидуальная доза лечения будет увеличена с 12,5 до 25 МЕ/кг. Сайт администрации (живот или бедро), который должен быть выбран пациентом. Еще одна фаза лечения с 40 МЕ/кг OCTA101 будет обсуждаться с DMC, как только будут доступны результаты более ранних этапов дозирования.
Лекарство: ОКТА101
OCTA101 состоит из OCTA8 (человеческий cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) и OCTA12 (димер рекомбинантного фрагмента VWF человека).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пациенты испытывают неблагоприятные события
Временное ограничение: Приблизительно 4 месяца; до 11 месяцев для когорты 6
Приблизительно 4 месяца; до 11 месяцев для когорты 6
Участники, испытывающие токсичность, ограничивающую дозу (DLTS)
Временное ограничение: Приблизительно 4 месяца; до 11 месяцев для когорты 6
Предварительно определенные DLT для этого исследования: 1. Тяжелые аллергические реакции, по крайней мере, возможно, связанные с изучением препарата. 2. Тяжелая жизненно важная токсичность органов, по крайней мере, возможно, связана с изучением препарата, которое не решается, по крайней мере, легкой тяжести в течение 48-72 часов. 3. Любая тяжелая токсичность, способствующая лечению, по крайней мере, возможно, связана с изучением препарата, отличного от токсичности, упомянутой в 2), которая не уменьшается до легкой или разрешения в течение 7 дней
Приблизительно 4 месяца; до 11 месяцев для когорты 6
Пациенты, испытывающие тромбоэмболические события
Временное ограничение: Приблизительно 4 месяца; до 11 месяцев для когорты 6

Определение кластерных тромбоэмболических событий было основано на стандартизированных Meddra Query (SMQ) «Эмболические и тромботические события»:

Определение: Тромботические расстройства - это заболевания, характеризующиеся образованием тромба, который препятствует сосудистую кровотоку локально или отделяет и усиливает, чтобы окклюзировать кровоток ниже по течению. Эмболия - это внезапная блокировка сосуда с помощью сгустка или постороннего материала, который был приведен в его место отказа от тока крови. (Thrombo-) Phlebitis-это воспаление вены (флебит), связанного с образованием тромба (тромбоз).

Этот SMQ включает в себя 3 суб-SMQ:

  • Эмболические и тромботические события, венозный (SMQ)
  • Эмболические и тромботические события, артериальные (SMQ)
  • Эмболические и тромботические события, тип сосуда неопределенные и смешанные артериальные и венозные (SMQ)
Приблизительно 4 месяца; до 11 месяцев для когорты 6
Пациенты, испытывающие местные реакции в месте инъекции любого уровня
Временное ограничение: Приблизительно 4 месяца; До 11 месяцев для когорты 6. Реакции местного участка впрыска были захвачены в течение периода, когда OCTA-101 вводили подкожно (SC).

Исследователь (и пациент в случае лечения дома) оценил локальную реакционную способность непосредственно после инъекции и через 15 ± 5 минут после инъекции в соответствии с стандартом ISO10999-10:

0 = нет реакционной способности кожи;

  1. мягкий (субъект знает о признаках/симптомах, но обнаруживает, что он легко переносится)
  2. Умеренный (дискомфорт достаточно, чтобы вызвать вмешательство в обычные действия)
  3. Серьезный (субъект выведен из строя и не может работать или участвовать во многих или всех обычных мероприятиях).
Приблизительно 4 месяца; До 11 месяцев для когорты 6. Реакции местного участка впрыска были захвачены в течение периода, когда OCTA-101 вводили подкожно (SC).
Образование ингибитора в FVIII
Временное ограничение: С первой инъекции до 4 месяцев после начала ежедневной инъекции (когорты 1, 2 и 3), через 4 недели после последней инъекции PK (когорта 5), ежемесячно в течение ежедневного периода лечения SC (когорта 6)
Развитие ингибитора определяли как нейтрализующее значение антитела больше, чем или равное (> =) 0,6 единиц Bethesda на миллилитр (BU/мл), идентифицированные и подтвержденные вторым тестом на независимой выборке. В случае результатов положительного ингибитора, должен был быть выполнен ингибитор, используя второй, отдельно нарисованный образец, предпочтительно в течение 15 дней после осознания положительного результата. Оба теста, выполненные в Центральной лаборатории с использованием анализа Bethesda, модифицированного Nijmegen.
С первой инъекции до 4 месяцев после начала ежедневной инъекции (когорты 1, 2 и 3), через 4 недели после последней инъекции PK (когорта 5), ежемесячно в течение ежедневного периода лечения SC (когорта 6)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность: площадь под кривой времени концентрации (AUC) FVIII: C
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Среднее AUC FVIII после инъекции PK OCTA101, измеренного хромогенным анализом.
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Эффективность: максимальная концентрация в плазме (CMAX) FVIII: C
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Максимальная наблюдаемая концентрация FVIII: C после инъекции PK OCTA101, измеренной с помощью хромогенного анализа.
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Эффективность: время для достижения максимальной концентрации в плазме (TMAX) FVIII: C
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Время возникновения CMAX после инъекции PK OCTA101, измеренное с помощью хромогенного анализа.
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
In vivo восстановление (IVR) FVIII: c
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
In vivo Recovery (IVR) = дозанормализованный и нормализованный вес тела.
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Эффективность: период полураспада (T1/2) FVIII: C
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Кажущийся терминальный логарифмический период полураспада FVIII: C после инъекции PK OCTA101, измеренной с помощью хромогенного анализа.
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Эффективность: среднее время пребывания (MRT) FVIII: C
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Среднее время, в которое число поглощенных молекул FVIII находится в организме после инъекции PK OCTA101, измеренной с помощью хромогенного анализа.
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Эффективность: площадь под кривой концентрационного времени (AUC (0-ТЗ)) OCTA12 (рекомбинантный димер фрагмента фрагмента фон-фактора фон Виллебранда)
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Измерение концентраций в плазме OCTA12 с использованием подтвержденного ELISA в центральной лаборатории. Примечание: OCTA12 не был определен для когорты 6 в отношении оценки PK.
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Эффективность: максимальная концентрация в плазме (CMAX) OCTA12 (рекомбинантный димер фрагмента фрагмента фон -фактора фон Виллебранда)
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Измерение концентраций в плазме OCTA12 с использованием подтвержденного ELISA в центральной лаборатории. Примечание: OCTA12 не был определен для когорты 6 в отношении оценки PK.
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Эффективность: время для достижения максимальной концентрации в плазме (TMAX) OCTA12 (рекомбинантный димер фрагмента фрагмента фон -фактора фон Виллебранда)
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Измерение концентраций в плазме OCTA12 с использованием подтвержденного ELISA в центральной лаборатории. Примечание: OCTA12 не был определен для когорты 6 в отношении оценки PK.
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Эффективность: восстановление in vivo (IVR) OCTA12 (рекомбинантный димер фрагмента фактора фон -Виллебранда)
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Восстановление in vivo (IVR) = доза-нормализованная и нормализованный вес тела максимально усиление OCTA-12 (UC/DL на UC/кг).
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Эффективность: полураспада (T1/2) OCTA12 (рекомбинантный димер фрагмента фрагмента фон -фактора фон Виллебранда)
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Измерение концентраций в плазме OCTA12 с использованием подтвержденного ELISA в центральной лаборатории. Примечание. T (1/2) не может быть определен для OTCA12, поскольку концентрации OCTA12 еще не снизились в течение времени наблюдения до до окончания периода отбора проб.
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Эффективность: среднее время пребывания (MRT) OCTA12 (рекомбинантный димер фрагмента фрагмента фактора фон Виллебранда)
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Примечание: MRT не может быть определен для OCTA12, поскольку концентрации OCTA12 еще не снизились во время наблюдения до окончания периода отбора проб.
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,3,5) или 96 часов (когорта 2)
Эффективность: общая годовая скорость кровотечения
Временное ограничение: Средняя (мин, максимум) продолжительность ежедневного лечения SC с OCTA101 у 16 ​​пациентов когорты 1, 2 и 3 составила 42 дня (22, 93).

Общая годовая скорость кровотечения во время ежедневной подкожной обработки с OCTA101 для когортов 1, 2 и 3 Оценка общей годовой скорости кровотечения была рассчитана для когортов 1,2 и 3. Поскольку это были оцениваемые ставки, для каждой когорты есть только по одному значению без показателя распространения.

Поскольку исследование было прекращено так скоро, оно не считалось точным для экстраполяции результатов до одного года для годовой скорости кровотечения для когорты 6.
Средняя (мин, максимум) продолжительность ежедневного лечения SC с OCTA101 у 16 ​​пациентов когорты 1, 2 и 3 составила 42 дня (22, 93).
Эффективность: спонтанная годовая скорость кровотечения
Временное ограничение: Средняя (мин, макс) продолжительность ежедневного лечения SC с OCTA101 у 16 ​​пациентов когорты 1, 2 и 3 составила 42 дня (22, 93)

Спонтанная годовая скорость кровотечения во время ежедневного подкожного лечения OCTA101 для когортов 1, 2 и 3

Расчетная общая ставка спонтанного годового кровотечения была рассчитана для когортов 1,2 и 3. Поскольку это были оцениваемые ставки, для каждой когорты есть только по одному значению без показателя распространения.

Поскольку исследование было прекращено так скоро, оно не считалось точным для экстраполяции результатов до одного года для годовой скорости кровотечения
Средняя (мин, макс) продолжительность ежедневного лечения SC с OCTA101 у 16 ​​пациентов когорты 1, 2 и 3 составила 42 дня (22, 93)
Эффективность: общая годовая скорость кровотечения
Временное ограничение: Средняя (мин, макс) продолжительность ежедневного лечения SC с OCTA101 у 16 ​​пациентов когорты 1, 2 и 3 составила 42 дня (22, 93)

Общая годовая скорость кровотечения во время ежедневной подкожной лечения OCTA101 для когортов 1, 2 и 3

Предполагаемый общий годовой уровень обработанного кровотечения была рассчитана для когортов 1,2 и 3. Поскольку это были оцениваемые ставки, для каждой когорты есть только по одному значению без показателя распространения.

Поскольку исследование было прекращено так скоро, оно не считалось точным для экстраполяции результатов до одного года для годовой скорости кровотечения.
Средняя (мин, макс) продолжительность ежедневного лечения SC с OCTA101 у 16 ​​пациентов когорты 1, 2 и 3 составила 42 дня (22, 93)
Эффективность: спонтанная годовая скорость кровотечения
Временное ограничение: Средняя (мин, макс) продолжительность ежедневного лечения SC с OCTA101 у 16 ​​пациентов когорты 1, 2 и 3 составила 42 дня (22, 93)

Спонтанная годовая скорость кровотечения во время ежедневного подкожного лечения OCTA101 для когортов 1, 2 и 3.

Предполагаемый общий спонтанный годовой уровень обработанного кровотечения была рассчитана для когортов 1,2 и 3. Поскольку это были оцениваемые ставки, для каждой когорты есть только по одному значению без показателя распространения.

Поскольку исследование было прекращено так скоро, оно не считалось точным для экстраполяции результатов до одного года для годовой скорости кровотечения.
Средняя (мин, макс) продолжительность ежедневного лечения SC с OCTA101 у 16 ​​пациентов когорты 1, 2 и 3 составила 42 дня (22, 93)
Эффективность: травматическая годовая скорость кровотечения
Временное ограничение: Средняя (мин, макс) продолжительность ежедневного лечения SC с OCTA101 у 16 ​​пациентов когорты 1, 2 и 3 составила 42 дня (22, 93)

Травматическая годовая скорость кровотечения во время ежедневного подкожного лечения OCTA101 для когортов 1, 2 и 3

Расчетная общая травматическая годовая скорость кровотечения была рассчитана для когортов 1,2 и 3. Поскольку это были оцениваемые ставки, для каждой когорты есть только по одному значению без показателя распространения.

Поскольку исследование было прекращено так скоро, оно не считалось точным для экстраполяции результатов до одного года для годовой скорости кровотечения.
Средняя (мин, макс) продолжительность ежедневного лечения SC с OCTA101 у 16 ​​пациентов когорты 1, 2 и 3 составила 42 дня (22, 93)
Эффективность: совместная годовая скорость кровотечения
Временное ограничение: Средняя (мин, макс) продолжительность ежедневного лечения SC с OCTA101 у 16 ​​пациентов когорты 1, 2 и 3 составила 42 дня (22, 93)

Совместная годовая скорость кровотечения во время ежедневного подкожного лечения OCTA101 для когортов 1, 2 и 3.

Предполагаемая общая сумма совместного годового кровотечения была рассчитана для когортов 1,2 и 3. Поскольку это были оцениваемые ставки, для каждой когорты есть только по одному значению без показателя распространения.

Поскольку исследование было прекращено так скоро, оно не считалось точным для экстраполяции результатов до одного года для годовой скорости кровотечения.
Средняя (мин, макс) продолжительность ежедневного лечения SC с OCTA101 у 16 ​​пациентов когорты 1, 2 и 3 составила 42 дня (22, 93)
Эффективность: FVIII: C -впадина и пиковые уровни в плазме
Временное ограничение: 3 месяца; максимально 6 месяцев для когорты 6
FVIII: C -впадины и пиковые уровни в плазме во время ежедневного дозирования для когорт 1, 2, 3 и 6
3 месяца; максимально 6 месяцев для когорты 6
Эффективность: эффективность лечения эпизодов кровотечения с использованием оценки (4-х пункта).
Временное ограничение: От 5 дней до приблизительно 11 месяцев
Оценка (4 пункта) для оценки эффективности лечения эпизодов кровотечения с помощью RHFVIII Human-CL. Эффективность лечения будет оцениваться с использованием предопределенных критериев для оценки либо «превосходного», «хорошего», «умеренного» или «нет». Все рейтинги эффективности, оцениваемые как «превосходные» или «хорошие», будут считаться «успешно лечащими».
От 5 дней до приблизительно 11 месяцев
Безопасность: образование антител в OCTA12
Временное ограничение: От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,2,3,5) или 96 часов (когорта 2).
Образцы проверяли на наличие антител к OCTA12 с использованием проверенной ELISA в центральной лаборатории.
От 0 часов (до дозы) до 72 часов (когорты 1,2,3,5) или 96 часов (когорта 2).
Безопасность: OCTA12 уровни в плазме
Временное ограничение: 3 месяца; максимально 6 месяцев для когорты 6
Уровень OCTA12 в плазме во время ежедневного дозирования (когорты 1, 2, 3 и 6).
3 месяца; максимально 6 месяцев для когорты 6
Безопасность: изменение гемоглобина
Временное ограничение: От 5 дней до приблизительно 11 месяцев. Все рутинные лабораторные параметры и жизненно важные знаки измерялись в разное время, до конца PK, а также ежемесячно во время ежедневной профилактики.)
Количество участников с изменениями в уровнях гемоглобина, которые рассматривались как побочные эффекты.
От 5 дней до приблизительно 11 месяцев. Все рутинные лабораторные параметры и жизненно важные знаки измерялись в разное время, до конца PK, а также ежемесячно во время ежедневной профилактики.)
Безопасность: изменение аланиновой аминотрансферазы (ALT)
Временное ограничение: От 5 дней до приблизительно 11 месяцев. Все рутинные лабораторные параметры и жизненно важные знаки измерялись в разное время, до конца PK, а также ежемесячно во время ежедневной профилактики.)
Аланин аминотрансфераза (ALT) по сравнению с исходным уровнем, измеренным в U/L. Количество участников с изменениями в ALT, которые считались побочными эффектами.
От 5 дней до приблизительно 11 месяцев. Все рутинные лабораторные параметры и жизненно важные знаки измерялись в разное время, до конца PK, а также ежемесячно во время ежедневной профилактики.)
Безопасность: изменение аспартатной трансаминазы (AST)
Временное ограничение: От 5 дней до приблизительно 11 месяцев
Аспартат -трансаминаза (AST) по сравнению с базовой линией, измеренной в U/L. Количество участников с изменениями в AST, которые считались побочными эффектами.
От 5 дней до приблизительно 11 месяцев
Пациенты с изменениями в жизненно важных признаках
Временное ограничение: От 5 дней до приблизительно 11 месяцев
Значительные органы признают изменения по сравнению с исходным уровнем, сообщается в качестве AES. Количество участников с изменениями в жизненно важных признаках, которые рассматривались как побочные эффекты.
От 5 дней до приблизительно 11 месяцев
Пациенты с изменениями в результатах физического обследования
Временное ограничение: От 5 дней до приблизительно 11 месяцев
Количество участников с изменениями в их физическом осмотре
От 5 дней до приблизительно 11 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Octapharma

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
3 июля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
18 февраля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
18 февраля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
18 июля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
2 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
6 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
20 января 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 января 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • SubQ8-01

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Тяжелая гемофилия А

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками