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Sicherheit und Pharmakokinetik der subkutanen Injektion von OCTA101 bei erwachsenen Patienten mit schwerer Hämophilie A

20. Januar 2025 aktualisiert von: Octapharma

Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik der subkutanen Injektion von OCTA101 bei vorbehandelten erwachsenen Patienten mit schwerer Hämophilie A

Diese Phase-1/2-Studie wird eine Dosiseskalationsstudie bei Erwachsenen in 5 Kohorten (genannt Kohorten 1, 2, 3, 5 und 6) sein, mit dem Hauptzweck, die Sicherheit der subkutanen Injektion von OCTA101 (ein human-cl rhFVIII und rekombinantes humanes von-Willebrand-Faktor-Fragment-Dimer) bei zuvor behandelten erwachsenen Patienten mit schwerer Hämophilie A. Die Studie zielt auch darauf ab, die pharmakokinetischen (PK) Eigenschaften, die Dosisproportionalität und die subkutane Bioverfügbarkeit von OCTA101 im Vergleich zur intravenösen Verabreichung von Nuwiq (Human-cl rh FVIII), um die prophylaktische Behandlung (Dosis und Injektionsintervall) zu definieren, die zu schützenden Talspiegeln von FVIII:C für zukünftige Phase-3-Studien führen würde. Die Kohorten 1, 2, 3 und 5 erhalten eine Einzelinjektion von OCTA101, wobei die Kohorten 1, 2 und 3 gemäß der Empfehlung des Datenüberwachungsausschusses eine 3-monatige tägliche prophylaktische Behandlung für 3 Monate erhalten. Die Kohorten 1 und 2 werden am Ende der täglichen Injektionsperiode einer weiteren PK unterzogen. Eine weitere Kohorte, Kohorte 6, erhält eine anfängliche 4- bis 6-wöchige Run-in-Behandlungsphase mit Nuwiq als intravenöser Prophylaxe, gefolgt von einer subkutanen täglichen Prophylaxe mit 12,5 IE/kg OCTA101 für > 3 bis zu 6-7 Monate.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
36

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD Clinic of Clinical Hematology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Schwere Hämophilie A (
  2. Männer ≥18 Jahre
  3. Probanden, die ≥150 Expositionstage (EDs) mit einem FVIII-Produkt hatten
  4. Schriftliche Einverständniserklärung zur Studienteilnahme, die vor Durchführung studienspezifischer Verfahren eingeholt wurde

Ausschlusskriterien:

  1. Frühere Teilnahme an dieser Studie
  2. Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor der ersten OCTA101-Injektion
  3. Vorgeschichte von FVIII-Hemmertitern ≥ 0,6 BU/ml, definiert durch Krankenakten
  4. Inhibitoren gegen FVIII (≥0,6 BU/ml) beim Screening, gemessen nach der modifizierten Bethesda-Methode in Nijmegen im Zentrallabor
  5. Human Immunodeficiency Virus (HIV)-positive Probanden mit einer CD4+-Zellzahl
  6. Klinisch signifikante Anämie beim Screening (Hämoglobin
  7. Vorhandensein einer signifikanten Komorbidität (nach Ermessen des Prüfarztes), die die Interpretation der Studiendaten verfälschen und/oder den Patienten durch die Teilnahme an der Studie einem unangemessenen Risiko aussetzen könnte
  8. Jede andere Gerinnungsstörung als Hämophilie A
  9. AST- oder ALT-Spiegel > 3-mal höher als die Obergrenze des Normalwerts
  10. Kreatinin >120 μmol/l
  11. Thrombozytenzahl
  12. BMI ≥30 kg/m²
  13. Für Kohorte 6 werden Patienten mit einem positiven LumiTope-Test beim Screening ausgeschlossen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1

50 I.E./kg (n=4): Einzelperiodenuntersuchung mit einer subkutanen Einzeldosis von 50 I.E./kg OCTA101, profiliert bis zu 72 Stunden nach der Verabreichung bei erwachsenen männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie A.

Nach Überprüfung der Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten durch den Datenüberwachungsausschuss mit Kohorte 2 fortfahren, zusammen mit einer täglichen prophylaktischen Dosierung (40-60 IE/kg) für 3 Monate.
Arzneimittel: OCTA101
OCTA101 besteht aus OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) und OCTA12 (rekombinantes humanes VWF-Fragment-Dimer).
Experimental: Kohorte 2

100 IE/kg (n=4): Einzelperiodenuntersuchung mit einer subkutanen Einzeldosis von 100 IE/kg OCTA101, profiliert bis zu 96 Stunden nach der Gabe bei erwachsenen männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie A.

Nach Überprüfung der Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten durch den Datenüberwachungsausschuss mit Kohorte 3 fortfahren, zusammen mit einer täglichen prophylaktischen Dosierung (40-60 IE/kg) für 3 Monate.
Arzneimittel: OCTA101
OCTA101 besteht aus OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) und OCTA12 (rekombinantes humanes VWF-Fragment-Dimer).
Experimental: Kohorte 3

50 IE/kg (n=8): Zwei-Phasen-Untersuchung einer einzelnen iv-Dosis von 50 IE/kg Human-cl rhFVIII (Nuwiq) profiliert für bis zu 72 Stunden nach der Dosierung, gefolgt von einer subkutanen Dosis von 50 IE/kg OCTA101 profiliert bis zu 72 Stunden bei erwachsenen männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie A.

Die Behandlungen werden in fester Reihenfolge verabreicht, wobei Human-cl rhFVIII zuerst verabreicht wird.

Nach Überprüfung der Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten durch den Datenüberwachungsausschuss mit den Kohorten 4 und 5 neben der täglichen prophylaktischen Dosierung (40-60 IE/kg) für 3 Monate fortfahren.
Arzneimittel: OCTA101
OCTA101 besteht aus OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) und OCTA12 (rekombinantes humanes VWF-Fragment-Dimer).
Experimental: Kohorte 5
(n=4): Drei-Perioden-Untersuchung von subkutan verabreichten Einzeldosen von 20, 40 und 60 IE/kg OCTA101, Profilierung bis zu 72 Stunden nach der Verabreichung. Die Behandlungen sollten in fester dosisaufsteigender Reihenfolge verabreicht werden.
Arzneimittel: OCTA101
OCTA101 besteht aus OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) und OCTA12 (rekombinantes humanes VWF-Fragment-Dimer).
Experimental: Kohorte 6
(n = 16): Nach einer anfänglichen 4 bis 6-wöchigen Laufzeit mit Nuwiq IV-Prophylaxe,> 3-6 Monate Dail -7 Monate (genaue Dosierung hängt von den verfügbaren Fläschchengrößen ab). Bei zwei spontanen Blutungsepisoden wird die individuelle Behandlungsdosis nach mindestens 3 Monaten mit 12,5 IE/kg OCTA101 abgeschlossen. Verabreichungsstelle (Bauch oder Oberschenkel) vom Patienten ausgewählt werden. Eine weitere Behandlungsphase mit 40 IE/kg Octa101 wird mit dem DMC diskutiert, sobald die Ergebnisse früherer Dosierungsphasen verfügbar sind.
Arzneimittel: OCTA101
OCTA101 besteht aus OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) und OCTA12 (rekombinantes humanes VWF-Fragment-Dimer).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Patienten mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ungefähr 4 Monate; Bis zu 11 Monate für Kohorte 6
Ungefähr 4 Monate; Bis zu 11 Monate für Kohorte 6
Teilnehmer mit dosisbegrenzenden Toxizitäten (DLTs)
Zeitfenster: Ungefähr 4 Monate; Bis zu 11 Monate für Kohorte 6
Vordefinierte DLTs für diese Studie sind: 1. schwere allergische Reaktionen zumindest möglicherweise im Zusammenhang mit dem Studienmedikament. 2. Schwere Vitalorgan -Toxizität zumindest möglicherweise im Zusammenhang mit dem Studienmedikament, das sich innerhalb von 48 bis 72 Stunden nicht auf milde Schweregrad auflöst. 3.. Jede Behandlung mit Behandlungsmesser schwere Toxizität zumindest möglicherweise im Zusammenhang mit anderen Studienmedikamenten als den in 2 verwiesenen Toxizitäten, die nicht innerhalb von 7 Tagen auf mild oder löst abnehmen
Ungefähr 4 Monate; Bis zu 11 Monate für Kohorte 6
Patienten mit thromboembolischen Ereignissen
Zeitfenster: Ungefähr 4 Monate; Bis zu 11 Monate für Kohorte 6

Die Definition des Cluster -thromboembolischen Ereignisses basierte auf der standardisierten MedDRA -Abfrage (SMQ) "Embolie- und thrombotische Ereignisse":

Definition: Thrombotische Erkrankungen sind Krankheiten, die durch Bildung eines Thrombus gekennzeichnet sind, der den vaskulären Blutfluss lokal oder sich löst und sich zum Verschluss des Blutflusses stromabwärts auslöst. Die Embolie ist die plötzliche Blockierung eines Gefäßes durch ein Gerinnsel oder ein Fremdmaterial, das durch den Blutstrom an seine Unterkunft gebracht wurde. (Thrombo-) Phlebitis ist eine Entzündung einer Venen (Phlebitis), die mit der Thrombusbildung (Thrombose) assoziiert ist.

Dieser SMQ enthält 3 Sub-SMQ:

  • Embolische und thrombotische Ereignisse, venös (SMQ)
  • Embolische und thrombotische Ereignisse, arteriell (SMQ)
  • Embolische und thrombotische Ereignisse, nicht spezifizierte und gemischte arterielle und venöse Gefäßtypen (SMQ)
Ungefähr 4 Monate; Bis zu 11 Monate für Kohorte 6
Patienten mit lokalen Injektionsstelle Reaktionen jeglicher Grad
Zeitfenster: Ungefähr 4 Monate; Bis zu 11 Monate für Kohorten 6. Die örtlichen Injektionsstelle wurden während des gesamten Zeitraums erfasst, in dem OCTA-101 subkutan injiziert wurde (SC).

Der Forscher (und der Patient bei der Heimatbehandlung) bewertete die lokale Injektionsreaktivität direkt nach der Injektion und 15 ± 5 Minuten nach der Injektion gemäß dem ISO10999-10 Standard:

0 = keine Hautreaktivität;

  1. Mild (Subjekt ist sich der Anzeichen/Symptome bewusst, findet es jedoch leicht zu toleriert)
  2. Mittel (Beschwerden genug, um die üblichen Aktivitäten zu stören)
  3. schwerwiegend (Subjekt ist unfähig und nicht in der Lage, viele oder alle üblichen Aktivitäten teilzunehmen oder teilzunehmen).
Ungefähr 4 Monate; Bis zu 11 Monate für Kohorten 6. Die örtlichen Injektionsstelle wurden während des gesamten Zeitraums erfasst, in dem OCTA-101 subkutan injiziert wurde (SC).
Inhibitorbildung zu fviii
Zeitfenster: Von der ersten Injektion bis 4 Monate nach Beginn der täglichen Injektion (Kohorten 1, 2 und 3), 4 Wochen nach der letzten PK -Injektion (Kohorte 5), monatlich während der täglichen SC -Behandlungszeit (Kohorte 6)
Die Entwicklung eines Inhibitors wurde als neutralisierender Antikörperwert von größer als oder gleich (> =) 0,6 Bethesda -Einheiten pro Milliliter (BU/ml) definiert, die durch einen zweiten Test auf einer unabhängigen Probe identifiziert und bestätigt wurden. Im Falle eines positiven Inhibitorergebnisses sollte der Inhibitor unter Verwendung einer zweiten, separat gezeichneten Probe erneut getestet werden, vorzugsweise innerhalb von 15 Tagen, nachdem sie sich des positiven Ergebnisses bewusst wurde. Beide Tests, die vom zentralen Labor unter Verwendung von Nijmegen-modifizierter Bethesda-Assay durchgeführt wurden.
Von der ersten Injektion bis 4 Monate nach Beginn der täglichen Injektion (Kohorten 1, 2 und 3), 4 Wochen nach der letzten PK -Injektion (Kohorte 5), monatlich während der täglichen SC -Behandlungszeit (Kohorte 6)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit: Fläche unter der Konzentrationszeitkurve (AUC) von FVIII: C.
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Mittelwert von FVIII nach PK -Injektion von Octa101, gemessen durch einen chromogenen Assay.
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Wirksamkeit: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von FVIII: C.
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Maximale beobachtete Konzentration von FVIII: C nach PK -Injektion von OCTA101 gemessen durch chromogener Assay.
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Wirksamkeit: Zeit zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (TMAX) von FVIII: C.
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Zeit des Auftretens von Cmax nach PK -Injektion von OCTA101 gemessen durch chromogenen Assay.
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
In vivo Recovery (IVR) von FVIII: C.
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
In-vivo-Erholung (IVR) = dosisnormalisierte und Körpergewichtsnormalisierte maximaler Gewinn bei FVIII: C (IU/DL per IU/kg)
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Wirksamkeit: Halbwertszeit (T1/2) von FVIII: C.
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Scheinbare logarithmische logarithmische Halbwertszeit von FVIII: C nach PK-Injektion von OCTA101 gemessen durch chromogener Assay.
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Wirksamkeit: mittlere Aufenthaltszeit (MRT) von FVIII: C.
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Die durchschnittliche Zeit, zu der die Anzahl der absorbierten FVIII -Moleküle im Körper nach PK -Injektion von OCTA101 liegt, gemessen durch einen chromogenen Assay.
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Wirksamkeit: Fläche unter der Konzentrationszeitkurve (AUC (0-TZ)) von Octa12 (einem rekombinanten von Willebrand-Faktor-Fragment-Dimer)
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Messung der OCTA12 -Plasmakonzentrationen unter Verwendung einer validierten ELISA in einem zentralen Labor. HINWEIS: OCTA12 wurde für Kohorte 6 in Bezug auf die PK -Bewertung nicht bestimmt.
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Wirksamkeit: Maximale Plasmakonzentration (CMAX) von Octa12 (ein rekombinantes von Willebrand -Faktor -Fragment -Dimer)
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Messung der OCTA12 -Plasmakonzentrationen unter Verwendung einer validierten ELISA in einem zentralen Labor. HINWEIS: OCTA12 wurde für Kohorte 6 in Bezug auf die PK -Bewertung nicht bestimmt.
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Wirksamkeit: Zeit für die Erreichung der maximalen Plasmakonzentration (TMAX) von Octa12 (ein rekombinantes von Willebrand -Faktor -Fragment -Dimer)
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Messung der OCTA12 -Plasmakonzentrationen unter Verwendung einer validierten ELISA in einem zentralen Labor. HINWEIS: OCTA12 wurde für Kohorte 6 in Bezug auf die PK -Bewertung nicht bestimmt.
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Wirksamkeit: In -vivo -Erholung (IVR) von Octa12 (ein rekombinantes von Willebrand -Faktor -Fragment -Dimer)
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
In-vivo-Erholung (IVR) = dosisnormalisierte und Körpergewichtsnormalisierte maximaler Gewinn in OCTA-12 (ug/dl pro ug/kg).
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Wirksamkeit: Halbleben (T1/2) von Octa12 (ein rekombinantes von Willebrand -Faktor -Fragment -Dimer)
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Messung der OCTA12 -Plasmakonzentrationen unter Verwendung einer validierten ELISA in einem zentralen Labor. HINWEIS: T (1/2) konnte für OTCA12 nicht bestimmt werden, da die Octa12 -Konzentrationen während der Beobachtungszeit vor dem Ende der Probenahmezeit während der Beobachtungszeit noch nicht gesunken waren.
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Wirksamkeit: mittlere Verweilzeit (MRT) von Octa12 (ein rekombinantes von Willebrand -Faktor -Fragment -Dimer)
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
HINWEIS: MRT konnte für OCTA12 nicht bestimmt werden, da die Octa12 -Konzentrationen während der Beobachtungszeit vor dem Ende der Probenahmezeit noch nicht abgenommen hatten.
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2)
Wirksamkeit: Gesamtanualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: Die mediane (min, max) Dauer der täglichen SC -Behandlung mit OCTA101 bei 16 Patienten mit Kohorte 1, 2 und 3 betrug 42 Tage (22, 93).

Gesamtzahl der jährlichen Blutungsrate während der täglichen subkutanen Behandlung mit OCTA101 für Kohorten 1, 2 und 3 Eine geschätzte Gesamtkohorisierungsrate wurde für Kohorten 1,2 und 3 berechnet. Da es sich um geschätzte Zinssätze handelte, gibt es für jede Kohorte nur einen Wert ohne Spread -Maß.

Da die Studie so bald beendet wurde, wurde sie nicht als genau angesehen, um die Ergebnisse für eine annualisierte Blutungsrate für Kohorte 6 auf ein Jahr zu extrapolieren.
Die mediane (min, max) Dauer der täglichen SC -Behandlung mit OCTA101 bei 16 Patienten mit Kohorte 1, 2 und 3 betrug 42 Tage (22, 93).
Wirksamkeit: Spontane annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: Die mediane (min, max.) Dauer der täglichen SC -Behandlung mit OCTA101 bei 16 Patienten mit Kohorte 1, 2 und 3 betrug 42 Tage (22, 93)

Spontane annualisierte Blutungsrate während der täglichen subkutanen Behandlung mit OCTA101 für Kohorten 1, 2 und 3

Für Kohorten 1,2 und 3 wurde eine geschätzte spontane innualisierte Blutungsrate berechnet. Da es sich um geschätzte Zinssätze handelte, gibt es für jede Kohorte nur einen Wert ohne Spread -Maß.

Da die Studie so bald gekündigt wurde, wurde sie nicht als genau angesehen, um die Ergebnisse für eine annualisierte Blutungsrate auf ein Jahr zu extrapolieren
Die mediane (min, max.) Dauer der täglichen SC -Behandlung mit OCTA101 bei 16 Patienten mit Kohorte 1, 2 und 3 betrug 42 Tage (22, 93)
Wirksamkeit: Gesamtannualisierte Behandlung von Blutungen
Zeitfenster: Die mediane (min, max.) Dauer der täglichen SC -Behandlung mit OCTA101 bei 16 Patienten mit Kohorte 1, 2 und 3 betrug 42 Tage (22, 93)

Gesamtanualisierte Blutungsrate während der täglichen subkutanen Behandlung mit OCTA101 für Kohorten 1, 2 und 3

Für Kohorten 1,2 und 3 wurde eine geschätzte Gesamtzahl der annualisierten behandelten Blutungsrate berechnet. Da es sich um geschätzte Zinssätze handelte, gibt es für jede Kohorte nur einen Wert ohne Spread -Maß.

Da die Studie so bald beendet wurde, wurde sie nicht als genau angesehen, um die Ergebnisse für eine annualisierte Blutungsrate auf ein Jahr zu extrapolieren.
Die mediane (min, max.) Dauer der täglichen SC -Behandlung mit OCTA101 bei 16 Patienten mit Kohorte 1, 2 und 3 betrug 42 Tage (22, 93)
Wirksamkeit: Spontane annualisierte behandelte Blutungsrate
Zeitfenster: Die mediane (min, max.) Dauer der täglichen SC -Behandlung mit OCTA101 bei 16 Patienten mit Kohorte 1, 2 und 3 betrug 42 Tage (22, 93)

Spontane annualisierte Blutungsrate während der täglichen subkutanen Behandlung mit OCTA101 für Kohorten 1, 2 und 3.

Für Kohorten 1,2 und 3 wurde eine geschätzte spontane annualisierte Blutungsrate der Gesamtblutung berechnet. Da es sich um geschätzte Zinssätze handelte, gibt es für jede Kohorte nur einen Wert ohne Spread -Maß.

Da die Studie so bald beendet wurde, wurde sie nicht als genau angesehen, um die Ergebnisse für eine annualisierte Blutungsrate auf ein Jahr zu extrapolieren.
Die mediane (min, max.) Dauer der täglichen SC -Behandlung mit OCTA101 bei 16 Patienten mit Kohorte 1, 2 und 3 betrug 42 Tage (22, 93)
Wirksamkeit: Traumatische annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: Die mediane (min, max.) Dauer der täglichen SC -Behandlung mit OCTA101 bei 16 Patienten mit Kohorte 1, 2 und 3 betrug 42 Tage (22, 93)

Traumatische annualisierte Blutungsrate während der täglichen subkutanen Behandlung mit OCTA101 für Kohorten 1, 2 und 3

Für Kohorten 1,2 und 3 wurde eine geschätzte traumatische jährliche Blutungsrate berechnet. Da es sich um geschätzte Zinssätze handelte, gibt es für jede Kohorte nur einen Wert ohne Spread -Maß.

Da die Studie so bald beendet wurde, wurde sie nicht als genau angesehen, um die Ergebnisse für eine annualisierte Blutungsrate auf ein Jahr zu extrapolieren.
Die mediane (min, max.) Dauer der täglichen SC -Behandlung mit OCTA101 bei 16 Patienten mit Kohorte 1, 2 und 3 betrug 42 Tage (22, 93)
Wirksamkeit: gemeinsame annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: Die mediane (min, max.) Dauer der täglichen SC -Behandlung mit OCTA101 bei 16 Patienten mit Kohorte 1, 2 und 3 betrug 42 Tage (22, 93)

Gelenkanualisierte Blutungsrate während der täglichen subkutanen Behandlung mit OCTA101 für Kohorten 1, 2 und 3.

Für Kohorten 1,2 und 3 wurde eine geschätzte Gesamtverbindungsrate für die annualisierte Blutung berechnet. Da es sich um geschätzte Zinssätze handelte, gibt es für jede Kohorte nur einen Wert ohne Spread -Maß.

Da die Studie so bald beendet wurde, wurde sie nicht als genau angesehen, um die Ergebnisse für eine annualisierte Blutungsrate auf ein Jahr zu extrapolieren.
Die mediane (min, max.) Dauer der täglichen SC -Behandlung mit OCTA101 bei 16 Patienten mit Kohorte 1, 2 und 3 betrug 42 Tage (22, 93)
Wirksamkeit: FVIII: C -Trog- und Spitzenplasmaspiegel
Zeitfenster: 3 Monate; maximal 6 Monate für Kohorte 6
FVIII: C -Trog- und Spitzenplasmaspiegel während der täglichen Dosierung für Kohorten 1, 2, 3 und 6
3 Monate; maximal 6 Monate für Kohorte 6
Wirksamkeit: Wirksamkeit der Behandlung von Blutungsepisoden unter Verwendung von Score (4-Punkte).
Zeitfenster: 5 Tage bis ungefähr 11 Monate
Score (4-Punkte) zur Bewertung der Wirksamkeit der Behandlung von Blutungen mit Human-CL RHFVIII. Die Wirksamkeit der Behandlung wird unter Verwendung vordefinierter Kriterien bewertet, um entweder "ausgezeichnet", "gut", "moderat" oder "keine" zu erzielen. Alle Wirksamkeitsbewertungen, die entweder als "ausgezeichnet" oder "Gut" bewertet werden, werden als „erfolgreich behandelt“ betrachtet.
5 Tage bis ungefähr 11 Monate
Sicherheit: Antikörperbildung gegen Octa12
Zeitfenster: Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,2,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2).
Die Proben wurden auf das Vorhandensein von Antikörpern gegen Octa12 unter Verwendung einer validierten ELISA in einem zentralen Labor überprüft.
Von 0 Stunden (Vordosis) bis 72 Stunden (Kohorten 1,2,3,5) oder 96 Stunden (Kohorte 2).
Sicherheit: Octa12 Plasmaspiegel
Zeitfenster: 3 Monate; maximal 6 Monate für Kohorte 6
OCTA12 -Plasmaspiegel während der täglichen Dosierung (Kohorten 1, 2, 3 und 6).
3 Monate; maximal 6 Monate für Kohorte 6
Sicherheit: Änderung des Hämoglobins
Zeitfenster: 5 Tage bis ungefähr 11 Monate. Alle Routine -Laborparameter und Vitalfunktionen wurden zu verschiedenen Zeiten bis zum Ende von PK und monatlich während der täglichen Prophylaxe gemessen.)
Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen der Hämoglobinspiegel, die als unerwünschte Ereignisse angesehen wurden.
5 Tage bis ungefähr 11 Monate. Alle Routine -Laborparameter und Vitalfunktionen wurden zu verschiedenen Zeiten bis zum Ende von PK und monatlich während der täglichen Prophylaxe gemessen.)
Sicherheit: Änderung der Alanin -Aminotransferase (ALT)
Zeitfenster: 5 Tage bis ungefähr 11 Monate. Alle Routine -Laborparameter und Vitalfunktionen wurden zu verschiedenen Zeiten bis zum Ende von PK und monatlich während der täglichen Prophylaxe gemessen.)
Alaninaminotransferase (ALT) im Vergleich zu Grundlinien, gemessen in U/L. Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen in ALT, die als unerwünschte Ereignisse angesehen wurden.
5 Tage bis ungefähr 11 Monate. Alle Routine -Laborparameter und Vitalfunktionen wurden zu verschiedenen Zeiten bis zum Ende von PK und monatlich während der täglichen Prophylaxe gemessen.)
Sicherheit: Änderung der Aspartattransaminase (AST)
Zeitfenster: 5 Tage bis ungefähr 11 Monate
Aspartattransaminase (AST) im Vergleich zur Grundlinie, gemessen in U/L. Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen in AST, die als unerwünschte Ereignisse angesehen wurden.
5 Tage bis ungefähr 11 Monate
Patienten mit Änderungen an Vitalzeichen
Zeitfenster: 5 Tage bis ungefähr 11 Monate
Vitals -Anzeichen ändern sich von der Basis, die als AES angegeben sind. Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen an Vitalfunktionen, die als unerwünschte Ereignisse angesehen wurden.
5 Tage bis ungefähr 11 Monate
Patienten mit Änderungen der körperlichen Untersuchungsergebnisse
Zeitfenster: 5 Tage bis ungefähr 11 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen ihrer körperlichen Untersuchungsergebnisse aus dem Ausgangswert, die als unerwünschte Ereignisse angesehen wurden
5 Tage bis ungefähr 11 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Octapharma

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
3. Juli 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
18. Februar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
18. Februar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SubQ8-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Schwere Hämophilie A

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