- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT00775931
Allogeneic Transplantation For Severe Osteopetrosis
10 июля 2019 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation For Severe Osteopetrosis
The purpose of this research is to explore what we believe may be a safer and more effective means of performing stem cell transplantation in patients with Osteopetrosis, using chemotherapy and radiation designed to bring about engraftment and lessen transplant mortality.
Prior multi-institutional data in past studies found that approximately 30% of Osteopetrosis patients do not engraft.
Therefore, in this study, we utilize a reduced intensity design of pre-transplant drugs to try to make transplants safer for this disease, as well as to provide a second infusion of stem cells in patients with matched related or unrelated donors.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
This revised transplant protocol will test the following: 1) the ability to achieve engraftment with the reduced intensity protocol and a second infusion of stem cells on day 42, 2) the mortality associated with transplant by day 100, 3) patient outcomes, based on differential imaging and biologic evaluations prior to transplantation and at designated points after transplantation (day 100, 6 months, 1, 2 and 5 years).
Additional biologic studies will include microarray analysis, and evaluation of blood parameters and genes that may be important in the disease process.
In older patients, studies to evaluation osteoclast differentiation and function will also be offered.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
7
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 день до 45 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Inclusion Criteria:
Patients eligible for transplantation under this protocol will be < or = 45 years of age, and will be diagnosed with severe osteopetrosis. This will be defined as having the following manifestations of the disease.
- Bones that are uniformly markedly dense based on skeletal survey
- No history that would suggest autosomal dominant inheritance
- Evidence of hematologic changes that are attributed to the underlying disease, including
- the need for ongoing transfusions, OR
- the presence of progressive anemia or thrombocytopenia, OR
- a white blood cell differential with a predominance of immature forms and evidence of extramedullary hematopoiesis, OR
- persistence of serious infectious complications that are thought to be due to the abnormal architecture of the bone that are resistant to surgical and medical interventions.
Exclusion Criteria:
- Patients >45 years of age
- Evidence of hepatic failure
- Pulmonary dysfunction sufficient to significantly increase the risk of transplant.
- Renal dysfunction with glomerular filtration rate (GFR) <30% of predicted.
- Cardiac compromise sufficient to substantially increase the risk of transplantation
- Severe, stable neurologic impairment.
- Human immunodeficiency virus (HIV) positivity.
- Pregnant or lactating females
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Активный компаратор: marrow graft transplant conditioning
Pre-transplant conditioning using Campath-1H, Busulfan, Fludarabine monophosphate, and total lymphoid irradiation followed by unrelated or matched related donor marrow graft transplantation (both peripheral blood and marrow) and a second CD34 cell infusion on Day 42.
|
Campath-1H will be administered 0.3 mg/kg subcutaneously per day for three days starting on Day -21 through Day -19.
Другие имена:
Dose 500 cGy via anteroposterior (AP) and posteroanterior(PA) fields (250 cGy AP and 250 cGy PA).
Другие имена:
patients<12 kg: 1.1 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses total; patients >12 kg: 0.8 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses.
on Day -8 to -7 for donor grafts-receiving patients, and on Day -9 to -6 for cord blood grafts-receiving patients.
Другие имена:
Fludarabine (35 mg/m2 daily for 5 days, 175 mg/m2 total) will be administered IV over 30 minutes on days -6, -5, -4, -3, and -2 for donor grafts-receiving patients only.
Другие имена:
Related donor marrow will be collected, processed and shipped according to existing protocols of the National Marrow Donor Program or other URD registry, with the goal of achieving a cell dose of ≥ 6.0 x 108 nucleated cells/kg.
The proportion of cells that are CD34+ will be determined prior to the administration of the graft.
This will allow a portion of the graft (2 x 106 CD34+ cells) to be frozen for a subsequent infusion on day +42.
Другие имена:
|
Активный компаратор: cord blood transplant conditioning
Pre-transplant conditioning using Campath-1H, Busulfan and Cyclophosphamide followed by unrelated umbilical cord blood transplantation and a second smaller portion cord blood graft infusion on Day 42.
|
Campath-1H will be administered 0.3 mg/kg subcutaneously per day for three days starting on Day -21 through Day -19.
Другие имена:
patients<12 kg: 1.1 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses total; patients >12 kg: 0.8 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses.
on Day -8 to -7 for donor grafts-receiving patients, and on Day -9 to -6 for cord blood grafts-receiving patients.
Другие имена:
Umbilical cord blood will be collected, processed and shipped according to existing protocols.
2 cord blood units will be utilized if available.
The choice of units will be based on the HLA typing standards of the University of Minnesota Blood and Marrow Program.
If 2 units are not available, a single unit may be used.
If a single unit is used, the unit should provide at least 10 x 107 nucleated cells/kg recipient body weight.
Другие имена:
Cyclophosphamide (50 mg/kg/dose) will be given IV on day -4, -3, -2 and -1 over 2 hours.
The total dose to be given over 4 days is 200 mg/kg for cord blood grafts-receiving patients only.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Number of Patients Who Achieved Donor Cell Engraftment
Временное ограничение: Day 100
|
Day 100
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Transplant Related Mortality at 100 Days
Временное ограничение: day 100
|
day 100
|
Transplant Related Toxicity
Временное ограничение: Day 100 post transplant
|
Day 100 post transplant
|
Incidence of Grade II - IV Acute Graft-versus-host Disease
Временное ограничение: by Day 100 after transplant
|
by Day 100 after transplant
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 августа 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июня 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июня 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 октября 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 октября 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
20 октября 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 июля 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 июля 2019 г.
Последняя проверка
1 июля 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания костей
- Болезни костей, развитие
- Остеохондродисплазии
- Остеосклероз
- Остеопетроз
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоревматические агенты
- Антиметаболиты, Противоопухолевые
- Антиметаболиты
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Противоопухолевые агенты, алкилирующие
- Алкилирующие агенты
- Миелоаблативные агонисты
- Противоопухолевые агенты, иммунологические
- Циклофосфамид
- Флударабин
- Флударабин фосфат
- Бусульфан
- Алемтузумаб
Другие идентификационные номера исследования
- MT2008-20
- 0808M42261 (Другой идентификатор: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Campath-1H
-
M.D. Anderson Cancer CenterОтозван
-
Chronic Lymphocytic Leukemia Research ConsortiumBayerНеизвестныйB-клеточный хронический лимфолейкозСоединенные Штаты
-
Ontario Clinical Oncology Group (OCOG)Sunnybrook Health Sciences Centre; Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйПериферические Т-клеточные лимфомыКанада
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisЗавершенный
-
Genzyme, a Sanofi CompanyЗавершенныйЛейкемия, лимфоцитарная, хроническая, B-клеточнаяЯпония
-
Northwestern UniversityNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Активный, не рекрутирующийТрансплантация почки | Отторжение трансплантата | ИммуносупрессияСоединенные Штаты
-
M.D. Anderson Cancer CenterАктивный, не рекрутирующийРецидивирующий Т-клеточный пролимфоцитарный лейкоз | Т-клеточный пролимфоцитарный лейкозСоединенные Штаты
-
University of Wisconsin, MadisonЗавершенный
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Leiden University Medical CenterРекрутингСерповидно-клеточная анемияНидерланды
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisSociety for EndocrinologyРекрутингПараганглиома головы и шеиФранция