Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Allogeneic Transplantation For Severe Osteopetrosis

10. července 2019 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation For Severe Osteopetrosis

The purpose of this research is to explore what we believe may be a safer and more effective means of performing stem cell transplantation in patients with Osteopetrosis, using chemotherapy and radiation designed to bring about engraftment and lessen transplant mortality. Prior multi-institutional data in past studies found that approximately 30% of Osteopetrosis patients do not engraft. Therefore, in this study, we utilize a reduced intensity design of pre-transplant drugs to try to make transplants safer for this disease, as well as to provide a second infusion of stem cells in patients with matched related or unrelated donors.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

This revised transplant protocol will test the following: 1) the ability to achieve engraftment with the reduced intensity protocol and a second infusion of stem cells on day 42, 2) the mortality associated with transplant by day 100, 3) patient outcomes, based on differential imaging and biologic evaluations prior to transplantation and at designated points after transplantation (day 100, 6 months, 1, 2 and 5 years). Additional biologic studies will include microarray analysis, and evaluation of blood parameters and genes that may be important in the disease process. In older patients, studies to evaluation osteoclast differentiation and function will also be offered.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 45 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Patients eligible for transplantation under this protocol will be < or = 45 years of age, and will be diagnosed with severe osteopetrosis. This will be defined as having the following manifestations of the disease.

    1. Bones that are uniformly markedly dense based on skeletal survey
    2. No history that would suggest autosomal dominant inheritance
    3. Evidence of hematologic changes that are attributed to the underlying disease, including
  • the need for ongoing transfusions, OR
  • the presence of progressive anemia or thrombocytopenia, OR
  • a white blood cell differential with a predominance of immature forms and evidence of extramedullary hematopoiesis, OR
  • persistence of serious infectious complications that are thought to be due to the abnormal architecture of the bone that are resistant to surgical and medical interventions.

Exclusion Criteria:

  • Patients >45 years of age
  • Evidence of hepatic failure
  • Pulmonary dysfunction sufficient to significantly increase the risk of transplant.
  • Renal dysfunction with glomerular filtration rate (GFR) <30% of predicted.
  • Cardiac compromise sufficient to substantially increase the risk of transplantation
  • Severe, stable neurologic impairment.
  • Human immunodeficiency virus (HIV) positivity.
  • Pregnant or lactating females

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: marrow graft transplant conditioning
Pre-transplant conditioning using Campath-1H, Busulfan, Fludarabine monophosphate, and total lymphoid irradiation followed by unrelated or matched related donor marrow graft transplantation (both peripheral blood and marrow) and a second CD34 cell infusion on Day 42.
Lék: Campath-1H
Campath-1H will be administered 0.3 mg/kg subcutaneously per day for three days starting on Day -21 through Day -19.
Ostatní jména:
  • Alemtuzumab
Záření: Total Lymphoid Irradiation
Dose 500 cGy via anteroposterior (AP) and posteroanterior(PA) fields (250 cGy AP and 250 cGy PA).
Ostatní jména:
  • TLI
Lék: Busulfan
patients<12 kg: 1.1 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses total; patients >12 kg: 0.8 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses. on Day -8 to -7 for donor grafts-receiving patients, and on Day -9 to -6 for cord blood grafts-receiving patients.
Ostatní jména:
  • Busulfex
Lék: Fludarabine monophosphate
Fludarabine (35 mg/m2 daily for 5 days, 175 mg/m2 total) will be administered IV over 30 minutes on days -6, -5, -4, -3, and -2 for donor grafts-receiving patients only.
Ostatní jména:
  • Fludara
Postup: marrow graft transplantation
Related donor marrow will be collected, processed and shipped according to existing protocols of the National Marrow Donor Program or other URD registry, with the goal of achieving a cell dose of ≥ 6.0 x 108 nucleated cells/kg. The proportion of cells that are CD34+ will be determined prior to the administration of the graft. This will allow a portion of the graft (2 x 106 CD34+ cells) to be frozen for a subsequent infusion on day +42.
Ostatní jména:
  • HSCT
Aktivní komparátor: cord blood transplant conditioning
Pre-transplant conditioning using Campath-1H, Busulfan and Cyclophosphamide followed by unrelated umbilical cord blood transplantation and a second smaller portion cord blood graft infusion on Day 42.
Lék: Campath-1H
Campath-1H will be administered 0.3 mg/kg subcutaneously per day for three days starting on Day -21 through Day -19.
Ostatní jména:
  • Alemtuzumab
Lék: Busulfan
patients<12 kg: 1.1 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses total; patients >12 kg: 0.8 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses. on Day -8 to -7 for donor grafts-receiving patients, and on Day -9 to -6 for cord blood grafts-receiving patients.
Ostatní jména:
  • Busulfex
Postup: umbilical cord blood transplantation
Umbilical cord blood will be collected, processed and shipped according to existing protocols. 2 cord blood units will be utilized if available. The choice of units will be based on the HLA typing standards of the University of Minnesota Blood and Marrow Program. If 2 units are not available, a single unit may be used. If a single unit is used, the unit should provide at least 10 x 107 nucleated cells/kg recipient body weight.
Ostatní jména:
  • UCBT
Lék: Cyclophosphamide
Cyclophosphamide (50 mg/kg/dose) will be given IV on day -4, -3, -2 and -1 over 2 hours. The total dose to be given over 4 days is 200 mg/kg for cord blood grafts-receiving patients only.
Ostatní jména:
  • Cytoxan

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Number of Patients Who Achieved Donor Cell Engraftment
Časové okno: Day 100
Day 100

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Transplant Related Mortality at 100 Days
Časové okno: day 100
day 100
Transplant Related Toxicity
Časové okno: Day 100 post transplant
Day 100 post transplant
Incidence of Grade II - IV Acute Graft-versus-host Disease
Časové okno: by Day 100 after transplant
by Day 100 after transplant

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. října 2008

První zveřejněno (Odhad)

20. října 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. července 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MT2008-20
  • 0808M42261 (Jiný identifikátor: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Campath-1H

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit