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Allogeneic Transplantation For Severe Osteopetrosis

10 luglio 2019 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation For Severe Osteopetrosis

The purpose of this research is to explore what we believe may be a safer and more effective means of performing stem cell transplantation in patients with Osteopetrosis, using chemotherapy and radiation designed to bring about engraftment and lessen transplant mortality. Prior multi-institutional data in past studies found that approximately 30% of Osteopetrosis patients do not engraft. Therefore, in this study, we utilize a reduced intensity design of pre-transplant drugs to try to make transplants safer for this disease, as well as to provide a second infusion of stem cells in patients with matched related or unrelated donors.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

This revised transplant protocol will test the following: 1) the ability to achieve engraftment with the reduced intensity protocol and a second infusion of stem cells on day 42, 2) the mortality associated with transplant by day 100, 3) patient outcomes, based on differential imaging and biologic evaluations prior to transplantation and at designated points after transplantation (day 100, 6 months, 1, 2 and 5 years). Additional biologic studies will include microarray analysis, and evaluation of blood parameters and genes that may be important in the disease process. In older patients, studies to evaluation osteoclast differentiation and function will also be offered.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Patients eligible for transplantation under this protocol will be < or = 45 years of age, and will be diagnosed with severe osteopetrosis. This will be defined as having the following manifestations of the disease.

    1. Bones that are uniformly markedly dense based on skeletal survey
    2. No history that would suggest autosomal dominant inheritance
    3. Evidence of hematologic changes that are attributed to the underlying disease, including
  • the need for ongoing transfusions, OR
  • the presence of progressive anemia or thrombocytopenia, OR
  • a white blood cell differential with a predominance of immature forms and evidence of extramedullary hematopoiesis, OR
  • persistence of serious infectious complications that are thought to be due to the abnormal architecture of the bone that are resistant to surgical and medical interventions.

Exclusion Criteria:

  • Patients >45 years of age
  • Evidence of hepatic failure
  • Pulmonary dysfunction sufficient to significantly increase the risk of transplant.
  • Renal dysfunction with glomerular filtration rate (GFR) <30% of predicted.
  • Cardiac compromise sufficient to substantially increase the risk of transplantation
  • Severe, stable neurologic impairment.
  • Human immunodeficiency virus (HIV) positivity.
  • Pregnant or lactating females

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: marrow graft transplant conditioning
Pre-transplant conditioning using Campath-1H, Busulfan, Fludarabine monophosphate, and total lymphoid irradiation followed by unrelated or matched related donor marrow graft transplantation (both peripheral blood and marrow) and a second CD34 cell infusion on Day 42.
Droga: Campath-1H
Campath-1H will be administered 0.3 mg/kg subcutaneously per day for three days starting on Day -21 through Day -19.
Altri nomi:
  • Alemtuzumab
Radiazione: Total Lymphoid Irradiation
Dose 500 cGy via anteroposterior (AP) and posteroanterior(PA) fields (250 cGy AP and 250 cGy PA).
Altri nomi:
  • TLI
Droga: Busulfan
patients<12 kg: 1.1 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses total; patients >12 kg: 0.8 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses. on Day -8 to -7 for donor grafts-receiving patients, and on Day -9 to -6 for cord blood grafts-receiving patients.
Altri nomi:
  • Busulfex
Droga: Fludarabine monophosphate
Fludarabine (35 mg/m2 daily for 5 days, 175 mg/m2 total) will be administered IV over 30 minutes on days -6, -5, -4, -3, and -2 for donor grafts-receiving patients only.
Altri nomi:
  • Fludar
Procedura: marrow graft transplantation
Related donor marrow will be collected, processed and shipped according to existing protocols of the National Marrow Donor Program or other URD registry, with the goal of achieving a cell dose of ≥ 6.0 x 108 nucleated cells/kg. The proportion of cells that are CD34+ will be determined prior to the administration of the graft. This will allow a portion of the graft (2 x 106 CD34+ cells) to be frozen for a subsequent infusion on day +42.
Altri nomi:
  • HSCT
Comparatore attivo: cord blood transplant conditioning
Pre-transplant conditioning using Campath-1H, Busulfan and Cyclophosphamide followed by unrelated umbilical cord blood transplantation and a second smaller portion cord blood graft infusion on Day 42.
Droga: Campath-1H
Campath-1H will be administered 0.3 mg/kg subcutaneously per day for three days starting on Day -21 through Day -19.
Altri nomi:
  • Alemtuzumab
Droga: Busulfan
patients<12 kg: 1.1 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses total; patients >12 kg: 0.8 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses. on Day -8 to -7 for donor grafts-receiving patients, and on Day -9 to -6 for cord blood grafts-receiving patients.
Altri nomi:
  • Busulfex
Procedura: umbilical cord blood transplantation
Umbilical cord blood will be collected, processed and shipped according to existing protocols. 2 cord blood units will be utilized if available. The choice of units will be based on the HLA typing standards of the University of Minnesota Blood and Marrow Program. If 2 units are not available, a single unit may be used. If a single unit is used, the unit should provide at least 10 x 107 nucleated cells/kg recipient body weight.
Altri nomi:
  • UCBT
Droga: Cyclophosphamide
Cyclophosphamide (50 mg/kg/dose) will be given IV on day -4, -3, -2 and -1 over 2 hours. The total dose to be given over 4 days is 200 mg/kg for cord blood grafts-receiving patients only.
Altri nomi:
  • Cytoxan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Number of Patients Who Achieved Donor Cell Engraftment
Lasso di tempo: Day 100
Day 100

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Transplant Related Mortality at 100 Days
Lasso di tempo: day 100
day 100
Transplant Related Toxicity
Lasso di tempo: Day 100 post transplant
Day 100 post transplant
Incidence of Grade II - IV Acute Graft-versus-host Disease
Lasso di tempo: by Day 100 after transplant
by Day 100 after transplant

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 ottobre 2008

Primo Inserito (Stima)

20 ottobre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT2008-20
  • 0808M42261 (Altro identificatore: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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