- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT00775931
Allogeneic Transplantation For Severe Osteopetrosis
10 juli 2019 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation For Severe Osteopetrosis
The purpose of this research is to explore what we believe may be a safer and more effective means of performing stem cell transplantation in patients with Osteopetrosis, using chemotherapy and radiation designed to bring about engraftment and lessen transplant mortality.
Prior multi-institutional data in past studies found that approximately 30% of Osteopetrosis patients do not engraft.
Therefore, in this study, we utilize a reduced intensity design of pre-transplant drugs to try to make transplants safer for this disease, as well as to provide a second infusion of stem cells in patients with matched related or unrelated donors.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
This revised transplant protocol will test the following: 1) the ability to achieve engraftment with the reduced intensity protocol and a second infusion of stem cells on day 42, 2) the mortality associated with transplant by day 100, 3) patient outcomes, based on differential imaging and biologic evaluations prior to transplantation and at designated points after transplantation (day 100, 6 months, 1, 2 and 5 years).
Additional biologic studies will include microarray analysis, and evaluation of blood parameters and genes that may be important in the disease process.
In older patients, studies to evaluation osteoclast differentiation and function will also be offered.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
7
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 dag till 45 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inclusion Criteria:
Patients eligible for transplantation under this protocol will be < or = 45 years of age, and will be diagnosed with severe osteopetrosis. This will be defined as having the following manifestations of the disease.
- Bones that are uniformly markedly dense based on skeletal survey
- No history that would suggest autosomal dominant inheritance
- Evidence of hematologic changes that are attributed to the underlying disease, including
- the need for ongoing transfusions, OR
- the presence of progressive anemia or thrombocytopenia, OR
- a white blood cell differential with a predominance of immature forms and evidence of extramedullary hematopoiesis, OR
- persistence of serious infectious complications that are thought to be due to the abnormal architecture of the bone that are resistant to surgical and medical interventions.
Exclusion Criteria:
- Patients >45 years of age
- Evidence of hepatic failure
- Pulmonary dysfunction sufficient to significantly increase the risk of transplant.
- Renal dysfunction with glomerular filtration rate (GFR) <30% of predicted.
- Cardiac compromise sufficient to substantially increase the risk of transplantation
- Severe, stable neurologic impairment.
- Human immunodeficiency virus (HIV) positivity.
- Pregnant or lactating females
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Aktiv komparator: marrow graft transplant conditioning
Pre-transplant conditioning using Campath-1H, Busulfan, Fludarabine monophosphate, and total lymphoid irradiation followed by unrelated or matched related donor marrow graft transplantation (both peripheral blood and marrow) and a second CD34 cell infusion on Day 42.
|
Campath-1H will be administered 0.3 mg/kg subcutaneously per day for three days starting on Day -21 through Day -19.
Andra namn:
Dose 500 cGy via anteroposterior (AP) and posteroanterior(PA) fields (250 cGy AP and 250 cGy PA).
Andra namn:
patients<12 kg: 1.1 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses total; patients >12 kg: 0.8 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses.
on Day -8 to -7 for donor grafts-receiving patients, and on Day -9 to -6 for cord blood grafts-receiving patients.
Andra namn:
Fludarabine (35 mg/m2 daily for 5 days, 175 mg/m2 total) will be administered IV over 30 minutes on days -6, -5, -4, -3, and -2 for donor grafts-receiving patients only.
Andra namn:
Related donor marrow will be collected, processed and shipped according to existing protocols of the National Marrow Donor Program or other URD registry, with the goal of achieving a cell dose of ≥ 6.0 x 108 nucleated cells/kg.
The proportion of cells that are CD34+ will be determined prior to the administration of the graft.
This will allow a portion of the graft (2 x 106 CD34+ cells) to be frozen for a subsequent infusion on day +42.
Andra namn:
|
Aktiv komparator: cord blood transplant conditioning
Pre-transplant conditioning using Campath-1H, Busulfan and Cyclophosphamide followed by unrelated umbilical cord blood transplantation and a second smaller portion cord blood graft infusion on Day 42.
|
Campath-1H will be administered 0.3 mg/kg subcutaneously per day for three days starting on Day -21 through Day -19.
Andra namn:
patients<12 kg: 1.1 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses total; patients >12 kg: 0.8 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses.
on Day -8 to -7 for donor grafts-receiving patients, and on Day -9 to -6 for cord blood grafts-receiving patients.
Andra namn:
Umbilical cord blood will be collected, processed and shipped according to existing protocols.
2 cord blood units will be utilized if available.
The choice of units will be based on the HLA typing standards of the University of Minnesota Blood and Marrow Program.
If 2 units are not available, a single unit may be used.
If a single unit is used, the unit should provide at least 10 x 107 nucleated cells/kg recipient body weight.
Andra namn:
Cyclophosphamide (50 mg/kg/dose) will be given IV on day -4, -3, -2 and -1 over 2 hours.
The total dose to be given over 4 days is 200 mg/kg for cord blood grafts-receiving patients only.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Number of Patients Who Achieved Donor Cell Engraftment
Tidsram: Day 100
|
Day 100
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Transplant Related Mortality at 100 Days
Tidsram: day 100
|
day 100
|
Transplant Related Toxicity
Tidsram: Day 100 post transplant
|
Day 100 post transplant
|
Incidence of Grade II - IV Acute Graft-versus-host Disease
Tidsram: by Day 100 after transplant
|
by Day 100 after transplant
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2008
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juni 2013
Avslutad studie (Faktisk)
1 juni 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 oktober 2008
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 oktober 2008
Första postat (Uppskatta)
20 oktober 2008
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 juli 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 juli 2019
Senast verifierad
1 juli 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Skelettsjukdomar
- Bensjukdomar, utvecklingsmässiga
- Osteochondrodysplasier
- Osteoskleros
- Osteopetros
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Antireumatiska medel
- Antimetaboliter, antineoplastiska
- Antimetaboliter
- Antineoplastiska medel
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Antineoplastiska medel, Alkylering
- Alkyleringsmedel
- Myeloablativa agonister
- Antineoplastiska medel, immunologiska
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Fludarabinfosfat
- Busulfan
- Alemtuzumab
Andra studie-ID-nummer
- MT2008-20
- 0808M42261 (Annan identifierare: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Campath-1H
-
M.D. Anderson Cancer CenterIndragen
-
M.D. Anderson Cancer CenterBerlex Laboratories, Inc.AvslutadKronisk lymfatisk leukemiFörenta staterna
-
M.D. Anderson Cancer CenterLeudositeAvslutadLymfom, B-cell | Lymfom, T-cell | Lymfom, låggradigt | Leukemi, lymfocytisk, akut | Leukemi, lymfocytisk, kroniskFörenta staterna
-
M.D. Anderson Cancer CenterAvslutad
-
Northwestern UniversityGenzyme, a Sanofi Company; Millennium Pharmaceuticals, Inc.Avslutad
-
Dana-Farber Cancer InstituteMassachusetts General Hospital; Bayer; University of California, Los Angeles och andra samarbetspartnersAvslutadLymfoplasmacytiskt lymfom | Waldenströms makroglobulinemiFörenta staterna
-
Cambridge University Hospitals NHS Foundation TrustOkändVaskulit | Mikroskopisk polyangit | Granulomatos med polyangiit | WegenersStorbritannien
-
University of Wisconsin, MadisonAvslutadStörning relaterad till njurtransplantationFörenta staterna
-
Chronic Lymphocytic Leukemia Research ConsortiumBayerOkändB-cells kronisk lymfatisk leukemiFörenta staterna
-
Mayne Pharma International Pty LtdAvslutadPlack PsoriasisFörenta staterna, Polen, Ukraina, Georgien