- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00775931
Allogeneic Transplantation For Severe Osteopetrosis
10 de julio de 2019 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation For Severe Osteopetrosis
The purpose of this research is to explore what we believe may be a safer and more effective means of performing stem cell transplantation in patients with Osteopetrosis, using chemotherapy and radiation designed to bring about engraftment and lessen transplant mortality.
Prior multi-institutional data in past studies found that approximately 30% of Osteopetrosis patients do not engraft.
Therefore, in this study, we utilize a reduced intensity design of pre-transplant drugs to try to make transplants safer for this disease, as well as to provide a second infusion of stem cells in patients with matched related or unrelated donors.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
This revised transplant protocol will test the following: 1) the ability to achieve engraftment with the reduced intensity protocol and a second infusion of stem cells on day 42, 2) the mortality associated with transplant by day 100, 3) patient outcomes, based on differential imaging and biologic evaluations prior to transplantation and at designated points after transplantation (day 100, 6 months, 1, 2 and 5 years).
Additional biologic studies will include microarray analysis, and evaluation of blood parameters and genes that may be important in the disease process.
In older patients, studies to evaluation osteoclast differentiation and function will also be offered.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 día a 45 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria:
Patients eligible for transplantation under this protocol will be < or = 45 years of age, and will be diagnosed with severe osteopetrosis. This will be defined as having the following manifestations of the disease.
- Bones that are uniformly markedly dense based on skeletal survey
- No history that would suggest autosomal dominant inheritance
- Evidence of hematologic changes that are attributed to the underlying disease, including
- the need for ongoing transfusions, OR
- the presence of progressive anemia or thrombocytopenia, OR
- a white blood cell differential with a predominance of immature forms and evidence of extramedullary hematopoiesis, OR
- persistence of serious infectious complications that are thought to be due to the abnormal architecture of the bone that are resistant to surgical and medical interventions.
Exclusion Criteria:
- Patients >45 years of age
- Evidence of hepatic failure
- Pulmonary dysfunction sufficient to significantly increase the risk of transplant.
- Renal dysfunction with glomerular filtration rate (GFR) <30% of predicted.
- Cardiac compromise sufficient to substantially increase the risk of transplantation
- Severe, stable neurologic impairment.
- Human immunodeficiency virus (HIV) positivity.
- Pregnant or lactating females
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Comparador activo: marrow graft transplant conditioning
Pre-transplant conditioning using Campath-1H, Busulfan, Fludarabine monophosphate, and total lymphoid irradiation followed by unrelated or matched related donor marrow graft transplantation (both peripheral blood and marrow) and a second CD34 cell infusion on Day 42.
|
Campath-1H will be administered 0.3 mg/kg subcutaneously per day for three days starting on Day -21 through Day -19.
Otros nombres:
Dose 500 cGy via anteroposterior (AP) and posteroanterior(PA) fields (250 cGy AP and 250 cGy PA).
Otros nombres:
patients<12 kg: 1.1 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses total; patients >12 kg: 0.8 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses.
on Day -8 to -7 for donor grafts-receiving patients, and on Day -9 to -6 for cord blood grafts-receiving patients.
Otros nombres:
Fludarabine (35 mg/m2 daily for 5 days, 175 mg/m2 total) will be administered IV over 30 minutes on days -6, -5, -4, -3, and -2 for donor grafts-receiving patients only.
Otros nombres:
Related donor marrow will be collected, processed and shipped according to existing protocols of the National Marrow Donor Program or other URD registry, with the goal of achieving a cell dose of ≥ 6.0 x 108 nucleated cells/kg.
The proportion of cells that are CD34+ will be determined prior to the administration of the graft.
This will allow a portion of the graft (2 x 106 CD34+ cells) to be frozen for a subsequent infusion on day +42.
Otros nombres:
|
Comparador activo: cord blood transplant conditioning
Pre-transplant conditioning using Campath-1H, Busulfan and Cyclophosphamide followed by unrelated umbilical cord blood transplantation and a second smaller portion cord blood graft infusion on Day 42.
|
Campath-1H will be administered 0.3 mg/kg subcutaneously per day for three days starting on Day -21 through Day -19.
Otros nombres:
patients<12 kg: 1.1 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses total; patients >12 kg: 0.8 mg/kg/dose IV every 6 hours for 8 doses.
on Day -8 to -7 for donor grafts-receiving patients, and on Day -9 to -6 for cord blood grafts-receiving patients.
Otros nombres:
Umbilical cord blood will be collected, processed and shipped according to existing protocols.
2 cord blood units will be utilized if available.
The choice of units will be based on the HLA typing standards of the University of Minnesota Blood and Marrow Program.
If 2 units are not available, a single unit may be used.
If a single unit is used, the unit should provide at least 10 x 107 nucleated cells/kg recipient body weight.
Otros nombres:
Cyclophosphamide (50 mg/kg/dose) will be given IV on day -4, -3, -2 and -1 over 2 hours.
The total dose to be given over 4 days is 200 mg/kg for cord blood grafts-receiving patients only.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Number of Patients Who Achieved Donor Cell Engraftment
Periodo de tiempo: Day 100
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Day 100
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Transplant Related Mortality at 100 Days
Periodo de tiempo: day 100
|
day 100
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Transplant Related Toxicity
Periodo de tiempo: Day 100 post transplant
|
Day 100 post transplant
|
Incidence of Grade II - IV Acute Graft-versus-host Disease
Periodo de tiempo: by Day 100 after transplant
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by Day 100 after transplant
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de octubre de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de octubre de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
20 de octubre de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de julio de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2019
Última verificación
1 de julio de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Osteocondrodisplasias
- Osteosclerosis
- Osteopetrosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes antineoplásicos inmunológicos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
- Fosfato de fludarabina
- Busulfán
- Alemtuzumab
Otros números de identificación del estudio
- MT2008-20
- 0808M42261 (Otro identificador: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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