- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT01784679
Программа мониторинга заболеваний GNE-миопатии (GNEM-DMP): регистр и проспективное обсервационное исследование естественной истории для оценки миопатии GNE или наследственной миопатии с включениями (HIBM)
25 апреля 2018 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
HIBM представляет собой тяжелую прогрессирующую миопатию, которая обычно проявляется в раннем взрослом возрасте в виде слабости дистальных мышц нижних конечностей и прогрессирует в проксимальном направлении, приводя к потере мышечной силы и функции и, в конечном итоге, к состоянию, связанному с инвалидной коляской.
Скорость прогрессирования постепенная и варьирует в течение 10-20 лет и более.
Необходимо лучше понять специфические особенности HIBM для повышения осведомленности о болезни; облегчить раннюю диагностику; идентифицировать пациентов; расширить знания о клинической картине, прогрессировании и вариациях заболевания; определить и утвердить биомаркеры и другие меры эффективности; информировать о дизайне и интерпретации клинических исследований исследуемых продуктов; и, в конечном итоге, для оптимизации ведения пациентов.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Подробное описание
Основная цель этой программы - лучше понять HIBM.
Реестр болезней HIBM преследует следующие цели:
- Понимать географическое распространение и региональную заболеваемость/распространенность GNEM.
- Получить оценку истории болезни, клинической картины и прогрессирования заболевания у пациентов с GNEM и обеспечить связь субъектов с более широким сообществом GNEM и связанными программами.
- Предоставляйте индивидуализированную информацию субъектам и их врачам, которым нужна информация о состоянии их заболевания и прогрессировании.
Конкретные цели исследования естественной истории HIBM заключаются в следующем:
- Охарактеризовать проявления и прогрессирование заболевания HIBM с течением времени, используя соответствующие клинические оценки мышечной силы и функции.
- Получите информацию, чтобы лучше охарактеризовать качество жизни и понять сроки значительных событий, изменяющих жизнь пациентов с HIBM, используя результаты, о которых сообщают пациенты.
- Определите биомаркеры и показатели эффективности для использования в качестве конечных точек в будущих клинических исследованиях.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
319
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Sofia, Болгария
- Bulgarian Neuromuscular Disease Association
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8N3Z5
- McMaster University
-
-
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Соединенное Королевство, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
- University of California, Irvine
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75013
- Association Institut de Myologie
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Должен иметь диагноз HIBM, миопатия GNE, щадящая миопатия четырехглавой мышцы (QSM), миопатия с тельцами-включениями типа 2, дистальная миопатия с ободковыми вакуолями (DMRV) или болезнь Нонака.
Описание
Критерии включения:
- Должен быть готов и способен предоставить электронное согласие на предоставление доступа к медицинской информации спонсору исследования или его агентам.
- Должен иметь диагноз GNEM, HIBM, щадящая миопатия четырехглавой мышцы (QSM), миопатия с тельцами-включениями типа 2, дистальная миопатия с ободковыми вакуолями (DMRV) или болезнь Нонака. (Генотипирование не требуется для реестра заболеваний GNEM и не будет проводиться в этом протоколе. Тем не менее, если это возможно, должны быть предоставлены генотипы субъектов реестра заболеваний, и всем субъектам будет рекомендовано пройти генотипирование в ходе регистрации заболеваний посредством независимых программ.)
- Должен быть готов и способен соблюдать все процедуры обучения.
- Должен соответствовать всем критериям включения в часть исследования GNEM Disease Registry.
- Должны быть готовы к тому, чтобы собранная ими информация использовалась как часть реестра заболеваний GNEM.
- Должен предоставить генотип, подтверждающий заболевание ГНЭ. Генотипирование не будет проводиться в рамках этого протокола, поэтому данные о генотипе заболевания GNE должны быть предоставлены субъектом/врачом из других источников.
- По мнению исследователя, субъект будет не согласен с графиком учебных визитов и процедурами исследования.
Критерий исключения:
- Для компонента естественной истории — сопутствующее заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать участию в исследовании или повлиять на безопасность.
- Для компонента Online Registry критериев исключения нет.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Другой
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
---|
Группа перспективных наблюдений за естественной историей
|
Группа, зарегистрированная пациентами в онлайн-реестре
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Охарактеризовать проявления и прогрессирование заболевания HIBM с течением времени, используя соответствующие клинические оценки мышечной силы и функции.
Временное ограничение: 3 года
|
3 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Получите информацию, чтобы лучше охарактеризовать качество жизни и понять сроки значительных событий, изменяющих жизнь пациентов с HIBM, используя результаты, о которых сообщают пациенты.
Временное ограничение: 3 года
|
3 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 апреля 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 ноября 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 ноября 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 февраля 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 февраля 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
6 февраля 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 апреля 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 апреля 2018 г.
Последняя проверка
1 апреля 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UX001-CL401
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .