Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное неинтервенционное исследование EBMT ADWP: ведение пациентов с SSC после АТГСК (NISSC-2) (NISSC-2)

29 августа 2019 г. обновлено: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Лечение пациентов с системным склерозом после AHSCT (аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток): перспективный неинтервенционный подход в Европе (NISSC-2) для Рабочей группы по аутоиммунным заболеваниям Европейской группы по трансплантации крови и костного мозга (EBMT)

Целью исследования является оценка эффективности различных подходов к лечению после трансплантации в отношении клинических и иммунных биологических ответов после аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (АТГСК) при системном склерозе (ССД), которые в настоящее время выполняются с помощью различных протоколов лечения, используемых в рутинной практике. клиническая практика по всей Европе в различных центрах EBMT

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

NISSc-2 — это проспективное обсервационное исследование, специально разработанное для оценки эффективности различных подходов к лечению после трансплантации в отношении клинических и иммунных биологических ответов после аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (AHSCT) при системном склерозе (SSc), проводимой в настоящее время различными видами лечения. протоколы, используемые в рутинной клинической практике по всей Европе в различных центрах EBMT посредством тщательной регистрации и анализа регулярно собираемых клинических и иммунных биологических данных, а также конкретных данных, касающихся посттрансплантационного использования активных методов лечения СС, включая:

  • Стероиды,
  • Активное лечение ССД после АТГСК, такое как микофенолата мофетил (ММФ), азатиоприн, циклофосфамид (перорально или внутривенно), метотрексат, поликлональные антитела (такие как ATG) или моноклональные антитела (ритуксимаб, белимумаб или любые другие), а также их соответствующие дозы и продолжительность каждого лечения. Такое посттрансплантационное лечение может проводиться по разным причинам, которые могут быть указаны местными исследователями, например, в соответствии с местным протоколом для поддерживающей терапии или при прогрессировании заболевания с предварительным клиническим ответом или без него во время обычного клинического наблюдения. Также будут наблюдаться пациенты, которые не получают какой-либо посттрансплантационной терапии.

В разных центрах используются разные протоколы, но пока неясно, какой подход будет наиболее эффективным и безопасным. Роль очистки стволовых клеток с помощью CD34-селекции также необходимо определить проспективно.

Кроме того, рабочие группы EBMT по аутоиммунным заболеваниям и иммунобиологии разработали и внедрили руководящие принципы «надлежащей лабораторной практики» в отношении получения, обработки, хранения и анализа биологических образцов для исследований восстановления иммунитета у пациентов с БА до, во время и после АТГСК [16]. . Чтобы следить за восстановлением иммунитета после трансплантации в соответствии с ADWP GCP, результаты рутинных анализов, проводимых центрами в стандартных условиях на доступных биологических образцах, будут исследованы в корреляции с параметрами клинического исхода. Каждый центр будет следовать своему местному протоколу для AHSCT, который обычно ссылается на недавнее обновление рекомендаций EBMT для AHSCT при аутоиммунных заболеваниях.

Поэтому мы специально разработали NISCC-II, чтобы проспективно охватить различные протоколы лечения после АТГСК и их влияние на наблюдаемый клинический ответ после АТГСК.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

60

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Manuela Badoglio, MS
  • Номер телефона: +33 1 70 64 24 16
  • Электронная почта: manuela.badoglio@upmc.fr

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75010
        • Рекрутинг
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
        • Контакт:
          • Manuela Badoglio
          • Номер телефона: +33.1.70.64.24.16
          • Электронная почта: manuela.badoglio@upmc.fr
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dominique Farge, PhD
        • Младший исследователь:
          • Joerg Henes, MD
        • Младший исследователь:
          • Hans Ulrich Scherer, PhD
        • Младший исследователь:
          • John A Snowden, PhD
        • Младший исследователь:
          • Nicoletta Del Papa, PhD
        • Младший исследователь:
          • John Moore, PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все последовательные пациенты, получавшие АТГСК по поводу прогрессирующего системного склероза в участвующих центрах

Описание

Критерии включения:

  1. - Аутологичная ТГСК
  2. - Возраст старше 18 лет на момент трансплантации.
  3. -. Установленный диагноз прогрессирующего ССД в соответствии с классификационными критериями ACR/EULAR 2013 г.

Критерий исключения:

  1. Беременность или неадекватная контрацепция
  2. Тяжелое сопутствующее заболевание

  3. Снижение функции легких, сердца или почек

    а. .Сниженная функция легких с FVC < 50% или DLCO < 30% (от прогнозируемых значений) b; .Легочная артериальная гипертензия с исходным (в покое) PASP > 40 мм рт. ст. или mPAP > 25 мм рт. ст., или PASP > 45 мм рт. ст., или mPAP > 30 мм рт. ст. после введения жидкости или сопротивлением легочных сосудов > 3 единиц Вуда при RHC c. Тяжелая сердечная недостаточность с фракцией выброса < 45% по данным эхокардиографии сердца d. D-признак скачка перегородки на МРТ сердца e. Нереваскуляризированная тяжелая ишемическая болезнь сердца f. Нелеченая тяжелая аритмия g. Тампонада сердца h. Констриктивный перикардит I. Почечная недостаточность: клиренс креатинина <30 мл/мин Ранее поврежденный костный мозг

    1. Лейкопения < 2,0 x 109/л (общее количество лейкоцитов)
    2. Тромбоцитопения < 100 х 109/л
  4. Неконтролируемая тяжелая или хроническая инфекция (гепатит В/С, ВИЧ, носительство сальмонеллы, сифилис, туберкулез)
  5. Тяжелое сопутствующее психическое заболевание (депрессия, психоз)
  6. Сопутствующие новообразования или миелодисплазия за последние 5 лет
  7. Курение (текущий)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
НИССК-2
Пациенты с ССК, получавшие АТГСК
Процедура: Аутологичная ТГСК
1-й АХСТ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость без прогрессирования (PFS),
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
определяется как выживаемость после АТГСК без признаков прогрессирования СС.
2 года после трансплантации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Токсичность, связанная с лечением
Временное ограничение: 100 дней после трансплантации
Связанная с лечением токсичность на протяжении всего периода исследования с использованием параметров токсичности ВОЗ (выраженных как токсичность максимальной степени на систему органов, см. приложение) Частота нежелательных явлений (AE) и серьезных нежелательных явлений (SE) Приживление нейтрофилов и тромбоцитов, определяемое как первый день после трансплантации с абсолютное количество нейтрофилов > 0,5 x 109/л и количество тромбоцитов > 20 x 109/л (без переливания тромбоцитов).
100 дней после трансплантации
Смертность, связанная с лечением, за 100 дней (100 дней TRM)
Временное ограничение: 100 дней после трансплантации
определяется как любая смерть в течение 100 дней после трансплантации, которая не может быть связана с прогрессированием или рецидивом заболевания
100 дней после трансплантации
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
Общая выживаемость
2 года после трансплантации
Использование эквивалента преднизолона
Временное ограничение: 1 год и 2 года после трансплантации
Использование эквивалента преднизолона > 6 мг/день в течение более 3 месяцев
1 год и 2 года после трансплантации
Применение иммунодепрессантов
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
определяется как использование любых посттрансплантационных иммуносупрессивных препаратов (микофенолата мофетил, азатиоприн, пероральный или внутривенный циклофосфамид или метотрексат) по любой причине (поддерживающая терапия в соответствии с решением местного протокола, прогрессирование или рецидив СС) и общая продолжительность воздействия этого посттрансплантационного иммуносупрессивное лечение (средняя месячная суточная доза и продолжительность в месяцах)
2 года после трансплантации
Использование посттрансплантационной биотерапии
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
определяется как использование любых моноклональных (т.е. анти-CD20, анти-BLyS, алемтузумаб или поликлональные (т.е. ATG) антитела по любой причине (в соответствии с решением местного протокола, инфекция или реактивация EBV, прогрессирование или рецидив) и общие дозы (количество и г/кг)
2 года после трансплантации
Ответ на лечение
Временное ограничение: 1 год и 2 года после трансплантации

определяется как любое из следующих изменений

  • 25% улучшение mRSS и/или
  • ≥10% улучшение DLCO или FVC по сравнению с исходным уровнем (до мобилизации)
1 год и 2 года после трансплантации
Инфекционные осложнения, реактивация ЦМВ/ВЭБ
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
Инфекционные осложнения, реактивация ЦМВ/ВЭБ
2 года после трансплантации
Вторичные аутоиммунные заболевания и вторичные злокачественные новообразования
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
аутоиммунная тромбоцитопения, аутоиммунное заболевание щитовидной железы, аутоиммунная гемолитическая анемия, синдром Эванса, приобретенная гемофилия, язвенный колит, ревматоидный артрит и спондилоартропатия, аутоиммунный гепатит и др.) и вторичные злокачественные новообразования (лимфопролиферативные заболевания ВЭБ, ОМЛ, МДС, рак кожи и любые другие
2 года после трансплантации
Восстановление иммунитета
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
Результаты рутинного анализа, проводимого центрами, будут исследованы в сопоставлении с параметрами клинических исходов и позволят следить за восстановлением иммунитета после трансплантации в соответствии с ADWP GCP.
2 года после трансплантации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Следователи

  • Учебный стул: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2019 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

31 декабря 2021 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

30 марта 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 сентября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 августа 2019 г.

Последняя проверка

1 августа 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ADWP 8410025

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Аутологичная ТГСК

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in South Africa

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться