Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

EBMT ADWP Prospektiv icke-interventionsstudie: Post-AHSCT-hantering hos SSC-patienter (NISSC-2) (NISSC-2)

29 augusti 2019 uppdaterad av: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Post-AHSCT-hantering (autolog hematopoietisk stamcellstransplantation) för patienter med systemisk skleros: ett prospektivt, icke-interventionellt tillvägagångssätt i hela Europa (NISSC-2) för arbetsgruppen för autoimmuna sjukdomar i den europeiska gruppen för blod- och märgtransplantation (EBMT)

Syftet med studien är att bedöma effektiviteten av olika behandlingsmetoder efter transplantation på kliniska och immunologiska reaktioner efter autolog hematopoietisk stamcellstransplantation (AHSCT) för systemisk skleros (SSc) som för närvarande utförs av de olika behandlingsprotokoll som används i rutin. klinisk praxis över hela Europa i olika EBMT-centra

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

NISSc-2 är en prospektiv observationsstudie speciellt utformad för att bedöma effektiviteten av olika behandlingsmetoder efter transplantation på kliniska och immunologiska svar efter autolog hematopoietisk stamcellstransplantation (AHSCT) för systemisk skleros (SSc) som för närvarande utförs av olika behandlingar. protokoll som används i rutinmässig klinisk praxis över hela Europa i olika EBMT-centra genom noggrann registrering och analys av rutinmässigt insamlade kliniska och immunbiologiska data, och specifik data om post-transplantation användning av SSc aktiva behandlingar, inklusive:

  • Steroider,
  • SSc aktiva behandlingar efter AHSCT såsom mykofenolatmofetil (MMF), azatioprin, cyklofosfamid (oral eller IV), metotrexat, polyklonala antikroppar (såsom ATG) eller monoklonala antikroppar (rituximab, belimumab eller andra) samt deras respektive dosering och varaktighet av varje behandling. Dessa behandlingar efter transplantation kan administreras av olika skäl, som kan specificeras av lokala utredare, såsom enligt lokalt protokollbeslut för underhållsterapi, eller för sjukdomsprogression med eller utan tidigare kliniskt svar, under rutinmässig klinisk uppföljning. Patienter som inte får någon behandling efter transplantation kommer också att observeras.

Olika protokoll används i de olika centren, men det är ännu inte klart vilket tillvägagångssätt som kommer att vara det effektivaste och säkraste. Rollen för stamcellsrening med CD34-selektion måste också bestämmas prospektivt.

Dessutom har EBMT Autoimmune Diseases and Immunobiology Working Partys utvecklat och implementerat riktlinjer för "god laboratoriepraxis" i relation till anskaffning, bearbetning, lagring och analys av biologiska prover för immunrekonstitutionsstudier hos AD-patienter före, under och efter AHSCT [16] . För att följa immunrekonstitution efter transplantation enligt ADWP GCP kommer resultat av rutinanalyser utförda av centra under standardiserade förhållanden på tillgängliga biologiska prover att undersökas i samband med kliniska resultatparametrar. Varje center kommer att följa sitt eget lokala protokoll för AHSCT, vilket vanligtvis hänvisar till den senaste uppdateringen av EBMT:s riktlinjer för AHSCT vid autoimmun sjukdom.

Vi utformade därför specifikt NISCC-II för att prospektivt fånga olika post-ASHCT-hanteringsprotokoll och deras effekt på det observerade kliniska svaret efter AHSCT.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

60

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Rekrytering
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dominique Farge, PhD
        • Underutredare:
          • Joerg Henes, MD
        • Underutredare:
          • Hans Ulrich Scherer, PhD
        • Underutredare:
          • John A Snowden, PhD
        • Underutredare:
          • Nicoletta Del Papa, PhD
        • Underutredare:
          • John Moore, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla på varandra följande patienter behandlade med AHSCT för progressiv systemisk skleros i deltagande centra

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. - Autolog HSCT
  2. - Ålder över 18 år vid tidpunkten för transplantation.
  3. -. Fastställd diagnos av progressiv SSc enligt 2013 ACR/EULAR klassificeringskriterier

Exklusions kriterier:

  1. Graviditet eller otillräcklig preventivmedel
  2. Allvarlig samtidig sjukdom

  3. Nedsatt lung-, hjärt- eller njurfunktion

    a. .Reducerad lungfunktion med FVC < 50 % eller DLCO < 30 % (av predikterade värden) b; .Pulmonell arteriell hypertension med baslinje (vila) PASP > 40 mmHg eller mPAP > 25 mmHg eller en PASP > 45 mmHg eller mPAP > 30 mmHg efter vätskeprovokation eller pulmonell vaskulär resistens > 3 träenheter på RHC c. Svår hjärtsvikt med ejektionsfraktion < 45 % genom hjärtekokardiografi d. D-tecken på septalstuds på hjärt-MR e. Orevaskulariserad allvarlig kranskärlssjukdom f. Obehandlad svår arytmi g. Hjärt tamponad h. Konstriktiv perikardit i. Njurinsufficiens: kreatininclearance <30ml/min Tidigare skadad benmärg

    1. Leukopeni < 2,0 x 109/L (totalt antal vita blodkroppar)
    2. Trombocytopeni < 100 x 109/L
  4. Okontrollerad allvarlig eller kronisk infektion (hepatit B/C, HIV, salmonellabärare, syfilis, tuberkulos)
  5. Allvarlig samtidig psykiatrisk sjukdom (depression, psykos)
  6. Samtidiga neoplasmer eller myelodysplasi under de senaste 5 åren
  7. Rökning (nuvarande)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
NISSC-2
SSC-patienter behandlade med AHSCT
Procedur: Autolog HSCT
1:a AHSCT

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressionsfri överlevnad (PFS),
Tidsram: 2 år efter transplantation
definieras som överlevnad sedan AHSCT utan bevis på progression av SSc.
2 år efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingsrelaterad toxicitet
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
Behandlingsrelaterad toxicitet under studieperioden med hjälp av WHO:s toxicitetsparametrar (uttryckt som maximal grad av toxicitet per organsystem, se bilaga) Incidens av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SE) Neutrofil- och trombocyttransplantation, definierad som första dagen efter transplantation med absolut neutrofilantal > 0,5 x 109/L och trombocytantal >20 x 109/L (utan blodplättstransfusion).
100 dagar efter transplantation
100 dagars behandlingsrelaterad dödlighet (100d TRM)
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
definieras som varje dödsfall under 100 dagar efter transplantation som inte kan hänföras till progression eller återfall av sjukdomen
100 dagar efter transplantation
Total överlevnad (OS)
Tidsram: 2 år efter transplantation
Total överlevnad
2 år efter transplantation
Användning av prednisonekvivalent
Tidsram: 1 år och 2 år efter transplantation
Användning av prednisolonekvivalent > 6 mg/dag i mer än 3 månader
1 år och 2 år efter transplantation
Användning av immunsuppressiva läkemedel
Tidsram: 2 år efter transplantation
definieras som användning av alla immunsuppressiva läkemedel efter transplantation (mykofenolatmofetil, azatioprin, oral eller iv cyklosfosfamid eller metotrexat) av endera orsaken (underhållsbehandling enligt lokala protokollbeslut, SSc-progression eller återfall) och total varaktighet av exponering för denna post-transplantation immunsuppressiv behandling (genomsnittlig månatlig daglig dos och månaders varaktighet)
2 år efter transplantation
Användning av bioterapier efter transplantation
Tidsram: 2 år efter transplantation
definieras som användning av någon monoklonal (dvs. anti CD20, anti-BLyS, alemtuzumab eller polyklonalt (dvs. ATG) antikroppar för antingen orsaker (enligt lokalt protokollbeslut, EBV-infektion eller reaktivering, progression eller återfall) och totala doser (i antal och g/kg)
2 år efter transplantation
Svar på behandling
Tidsram: 1 år och 2 år efter transplantation

definieras som någon av följande ändringar

  • 25 % förbättring i mRSS och/eller
  • ≥10 % förbättring av DLCO eller FVC jämfört med baslinjen (före mobilisering)
1 år och 2 år efter transplantation
Infektiösa komplikationer, CMV / EBV-reaktivering
Tidsram: 2 år efter transplantation
Infektiösa komplikationer, CMV / EBV-reaktivering
2 år efter transplantation
Sekundära autoimmuna sjukdomar och sekundär malignitet
Tidsram: 2 år efter transplantation
definierad, autoimmun trombocytopeni, autoimmun sköldkörtelsjukdom, autoimmun hemolytisk anemi, Evans syndrom, förvärvad hemofili, ulcerös kolit, reumatoid artrit och spondyloartropati, autoimmun hepatit, andra) och sekundära maligniteter, hudcancer, MEBV, lymfa, hudcancer, andra
2 år efter transplantation
Immunrekonstitution
Tidsram: 2 år efter transplantation
Resultat av rutinanalys utförd av centra kommer att undersökas i samband med kliniska resultatparametrar och kommer att göra det möjligt att följa immunrekonstitution efter transplantation enligt ADWP GCP.
2 år efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Utredare

  • Studiestol: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

31 december 2021

Avslutad studie (Förväntat)

30 mars 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 februari 2018

Första postat (Faktisk)

23 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 augusti 2019

Senast verifierad

1 augusti 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ADWP 8410025

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autoimmuna sjukdomar

Kliniska prövningar på Autolog HSCT

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera