Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo Prospectivo Não Intervencionista EBMT ADWP: Manejo Pós-AHSCT em Pacientes com SSC (NISSC-2) (NISSC-2)

29 de agosto de 2019 atualizado por: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Tratamento pós-AHSCT (transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas) para pacientes com esclerose sistêmica: uma abordagem prospectiva e não intervencionista em toda a Europa (NISSC-2) para o Grupo de Trabalho de Doenças Autoimunes do Grupo Europeu de Transplante de Sangue e Medula (EBMT)

O objetivo do estudo é avaliar a eficácia de várias abordagens de tratamento pós-transplante nas respostas clínicas e imunobiológicas após o transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas (AHSCT) para esclerose sistêmica (ES) como atualmente realizado pelos diferentes protocolos de tratamento usados ​​na rotina prática clínica em toda a Europa em vários centros EBMT

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

NISSc-2 é um estudo observacional prospectivo projetado especificamente para avaliar a eficácia de várias abordagens de gerenciamento de tratamento pós-transplante em respostas biológicas clínicas e imunológicas após transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas (AHSCT) para esclerose sistêmica (SSc), conforme atualmente realizado pelos diferentes tratamentos protocolos usados ​​na prática clínica de rotina em toda a Europa em vários centros de EBMT por meio do registro e análise cuidadosos de dados clínicos e imunológicos coletados rotineiramente e dados específicos sobre o uso pós-transplante de tratamentos ativos para ES, incluindo:

  • Esteróides,
  • Tratamentos ativos para ES após AHSCT como micofenolato de mofetil (MMF), azatioprina, ciclofosfamida (oral ou IV), metotrexato, anticorpos policlonais (como ATG) ou anticorpos monoclonais (rituximabe, belimumabe ou quaisquer outros), bem como sua respectiva dosagem e duração de cada tratamento. Esses tratamentos pós-transplante podem ser administrados por vários motivos, que podem ser especificados pelos investigadores locais, como por decisão do protocolo local para terapia de manutenção ou para progressão da doença com ou sem resposta clínica prévia, durante o acompanhamento clínico de rotina. Os pacientes que não recebem nenhuma terapia pós-transplante também serão observados.

Diferentes protocolos são usados ​​em diferentes centros, mas ainda não está claro qual abordagem será a mais eficiente e segura. O papel da purificação de células-tronco com seleção de CD34 também precisa ser determinado prospectivamente.

Além disso, os Grupos de Trabalho de Doenças Autoimunes e Imunobiologia da EBMT desenvolveram e implementaram diretrizes para 'boas práticas laboratoriais' em relação à aquisição, processamento, armazenamento e análise de amostras biológicas para estudos de reconstituição imune em pacientes com DA antes, durante e depois do AHSCT [16] . Para acompanhar a reconstituição imune pós-transplante de acordo com ADWP GCP, os resultados das análises de rotina realizadas por centros sob condições padronizadas em amostras biológicas disponíveis serão investigados em correlação com os parâmetros de resultados clínicos. Cada centro seguirá seu próprio protocolo local para AHSCT, que geralmente se refere à atualização recente das diretrizes EBMT para AHSCT em doenças autoimunes.

Portanto, projetamos especificamente o NISCC-II para capturar prospectivamente vários protocolos de gerenciamento pós-ASHCT e seus efeitos na resposta clínica observada após o AHSCT.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

60

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75010
        • Recrutamento
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dominique Farge, PhD
        • Subinvestigador:
          • Joerg Henes, MD
        • Subinvestigador:
          • Hans Ulrich Scherer, PhD
        • Subinvestigador:
          • John A Snowden, PhD
        • Subinvestigador:
          • Nicoletta Del Papa, PhD
        • Subinvestigador:
          • John Moore, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todos os pacientes consecutivos tratados com AHSCT para esclerose sistêmica progressiva em centros participantes

Descrição

Critério de inclusão:

  1. - TCTH autólogo
  2. - Idade superior a 18 anos à data do transplante.
  3. -. Diagnóstico estabelecido de ES progressiva de acordo com os critérios de classificação ACR/EULAR de 2013

Critério de exclusão:

  1. Gravidez ou contracepção inadequada
  2. Doença concomitante grave

  3. Função pulmonar, cardíaca ou renal reduzida

    a. .Função pulmonar reduzida com CVF < 50% ou DLCO < 30% (dos valores previstos) b; .Hipertensão arterial pulmonar com PASP basal (repouso) > 40 mmHg ou mPAP > 25 mmHg ou PASP > 45 mmHg ou mPAP > 30 mmHg após desafio com fluidos ou resistência vascular pulmonar > 3 unidades Wood em RHC c. Insuficiência cardíaca grave com Fração de Ejeção < 45% por ecocardiografia cardíaca d. Sinal D de ressalto septal na RM cardíaca e. Doença arterial coronariana grave não revascularizada f. Arritmia grave não tratada g. Tamponamento cardíaco h. Pericardite constritiva i. Insuficiência renal: depuração de creatinina <30ml/min Medula óssea previamente danificada

    1. Leucopenia < 2,0 x 109/L (contagem total de glóbulos brancos)
    2. Trombocitopenia < 100 x 109/L
  4. Infecção grave ou crônica descontrolada (Hepatite B/C, HIV, portador de Salmonella, sífilis, tuberculose)
  5. Doença psiquiátrica grave concomitante (depressão, psicose)
  6. Neoplasias concomitantes ou mielodisplasia nos últimos 5 anos
  7. Fumar (atual)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
NISSC-2
Pacientes com SSC tratados com AHSCT
Procedimento: TCTH Autólogo
1º AHSCT

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida livre de progressão (PFS),
Prazo: 2 anos pós transplante
definida como sobrevida desde o AHSCT sem evidência de progressão da ES.
2 anos pós transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Toxicidade relacionada ao tratamento
Prazo: 100 dias após o transplante
Toxicidade relacionada ao tratamento durante o período do estudo usando os parâmetros de toxicidade da OMS (expressos como grau máximo de toxicidade por sistema de órgãos, consulte o apêndice) Incidência de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (SE) Enxerto de neutrófilos e plaquetas, definido como primeiro dia após o transplante com contagem absoluta de neutrófilos > 0,5 x 109/L e contagem de plaquetas >20 x 109/L (sem transfusão de plaquetas).
100 dias após o transplante
100 dias de mortalidade relacionada ao tratamento (100d TRM)
Prazo: 100 dias após o transplante
definida como qualquer morte durante 100 dias após o transplante que não pode ser atribuída à progressão ou recidiva da doença
100 dias após o transplante
Sobrevivência geral (OS)
Prazo: 2 anos após o transplante
Sobrevida geral
2 anos após o transplante
Uso de prednisona equivalente
Prazo: 1 ano e 2 anos pós-transplante
Uso de equivalente de prednisolona > 6 mg/dia por mais de 3 meses
1 ano e 2 anos pós-transplante
Uso de drogas imunossupressoras
Prazo: 2 anos após o transplante
definido como o uso de quaisquer drogas imunossupressoras pós-transplante (micofenolato de mofetil, azatioprina, ciclosfosfamida oral ou iv ou metotrexato) para ambas as causas (terapia de manutenção conforme decisão do protocolo local, progressão ou recaída da ES) e duração total da exposição a esta droga pós-transplante tratamento imunossupressor (dose diária média mensal e duração de meses)
2 anos após o transplante
Uso de bioterapias pós-transplante
Prazo: 2 anos após o transplante
definido como o uso de qualquer monoclonal (ou seja, anti CD20, anti-BLyS, alentuzumabe ou policlonal (ou seja, ATG) para ambas as causas (por decisão do protocolo local, infecção por EBV ou reativação, progressão ou recaída) e doses totais (em número e g/kg)
2 anos após o transplante
Resposta ao tratamento
Prazo: 1 ano e 2 anos pós-transplante

definido como qualquer uma das seguintes alterações

  • Melhoria de 25% no mRSS e/ou
  • ≥10% de melhora em DLCO ou FVC em comparação com a linha de base (antes da mobilização)
1 ano e 2 anos pós-transplante
Complicações infecciosas, reativação de CMV/EBV
Prazo: 2 anos após o transplante
Complicações infecciosas, reativação de CMV/EBV
2 anos após o transplante
Doenças autoimunes secundárias e malignidade secundária
Prazo: 2 anos após o transplante
definido, trombocitopenia autoimune, doença autoimune da tireoide, anemia hemolítica autoimune, síndrome de Evans, hemofilia adquirida, colite ulcerativa, artrite reumatóide e espondiloartropatia, hepatite autoimune, outros) e malignidade secundária (distúrbios linfoproliferativos EBV, AML, MDS, cânceres de pele e qualquer outros
2 anos após o transplante
Reconstituição imune
Prazo: 2 anos após o transplante
Os resultados das análises de rotina realizadas pelos centros serão investigados em correlação com os parâmetros dos resultados clínicos e permitirão acompanhar a reconstituição imune pós-transplante de acordo com o ADWP GCP.
2 anos após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

31 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (Antecipado)

30 de março de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

23 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de setembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de agosto de 2019

Última verificação

1 de agosto de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ADWP 8410025

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em TCTH Autólogo

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Lebanon

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever