Estudio no intervencionista prospectivo EBMT ADWP: Manejo posterior al AHSCT en pacientes con SSC (NISSC-2) (NISSC-2)

NISSc-2 es un estudio observacional prospectivo diseñado específicamente para evaluar la efectividad de varios enfoques de manejo del tratamiento posterior al trasplante en las respuestas biológicas clínicas e inmunes después del trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas (AHSCT) para la esclerosis sistémica (SSc) tal como lo realizan actualmente los diferentes tratamientos. protocolos utilizados en la práctica clínica de rutina en toda Europa en varios centros EBMT a través del registro y análisis cuidadosos de datos clínicos e inmunobiológicos recopilados de forma rutinaria, y datos específicos sobre el uso posterior al trasplante de tratamientos activos de SSc, que incluyen:

• esteroides,
• Tratamientos activos de la SSc tras un TSHA como micofenolato mofetilo (MMF), azatioprina, ciclofosfamida (oral o IV), metotrexato, anticuerpos policlonales (como ATG) o anticuerpos monoclonales (rituximab, belimumab o cualquier otro) así como su respectiva posología y duración de cada tratamiento. Estos tratamientos posteriores al trasplante pueden administrarse por varias razones, que pueden especificar los investigadores locales, como la decisión del protocolo local para la terapia de mantenimiento o la progresión de la enfermedad con o sin respuesta clínica previa, durante el seguimiento clínico de rutina. También se observarán los pacientes que no reciban ninguna terapia posterior al trasplante.

Se utilizan diferentes protocolos en los diferentes centros, pero aún no está claro qué enfoque será el más eficiente y el más seguro. El papel de la purificación de células madre con selección de CD34 también debe determinarse prospectivamente.

Además, los Grupos de Trabajo de Enfermedades Autoinmunes e Inmunobiología de la EBMT desarrollaron e implementaron pautas para "buenas prácticas de laboratorio" en relación con la adquisición, el procesamiento, el almacenamiento y el análisis de muestras biológicas para estudios de reconstitución inmunológica en pacientes con DA antes, durante y después del AHSCT [16] . Para seguir la reconstitución inmune posterior al trasplante de acuerdo con ADWP GCP, los resultados de los análisis de rutina realizados por los centros en condiciones estandarizadas en muestras biológicas disponibles se investigarán en correlación con los parámetros de resultados clínicos. Cada centro seguirá su propio protocolo local para AHSCT, que generalmente se refiere a la actualización reciente de las pautas de EBMT para AHSCT en enfermedades autoinmunes.

Por lo tanto, diseñamos específicamente NISCC-II para capturar prospectivamente varios protocolos de manejo posteriores a ASHCT y su efecto en la respuesta clínica observada después de AHSCT.