Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio prospettico non interventistico EBMT ADWP: gestione post-AHSCT nei pazienti SSC (NISSC-2) (NISSC-2)

29 agosto 2019 aggiornato da: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Gestione post-AHSCT (trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche) per i pazienti con sclerosi sistemica: un approccio prospettico e non interventistico in tutta Europa (NISSC-2) per il gruppo di lavoro sulle malattie autoimmuni del gruppo europeo per i trapianti di sangue e midollo (EBMT)

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di vari approcci di gestione del trattamento post-trapianto sulle risposte cliniche e immunobiologiche dopo il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) per la sclerosi sistemica (SSc) come attualmente eseguito dai diversi protocolli di trattamento utilizzati nella routine pratica clinica in tutta Europa in vari centri EBMT

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

NISSc-2 è uno studio osservazionale prospettico specificamente progettato per valutare l'efficacia di vari approcci di gestione del trattamento post-trapianto sulle risposte cliniche e immunobiologiche dopo il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) per la sclerosi sistemica (SSc) come attualmente eseguito dal diverso trattamento protocolli utilizzati nella pratica clinica di routine in tutta Europa in vari centri EBMT attraverso l'attenta registrazione e analisi dei dati clinici e immunobiologici raccolti di routine e dei dati specifici riguardanti l'uso post-trapianto di trattamenti attivi per SSc, tra cui:

  • Steroidi,
  • Trattamenti attivi per SSc dopo AHSCT come micofenolato mofetile (MMF), azatioprina, ciclofosfamide (orale o IV), metotrexato, anticorpi policlonali (come ATG) o anticorpi monoclonali (rituximab, belimumab o qualsiasi altro) nonché il rispettivo dosaggio e durata di ogni trattamento. Questi trattamenti post-trapianto possono essere somministrati per vari motivi, che possono essere specificati dagli investigatori locali, come la decisione del protocollo locale per la terapia di mantenimento o per la progressione della malattia con o senza una precedente risposta clinica, durante il follow-up clinico di routine. Saranno osservati anche i pazienti che non ricevono alcuna terapia post-trapianto.

Nei diversi centri vengono utilizzati protocolli diversi, ma non è ancora chiaro quale approccio sarà il più efficiente e il più sicuro. Anche il ruolo della purificazione delle cellule staminali con la selezione del CD34 deve essere determinato in modo prospettico.

Inoltre, i gruppi di lavoro sulle malattie autoimmuni e l'immunobiologia dell'EBMT hanno sviluppato e implementato linee guida per la "buona pratica di laboratorio" in relazione all'approvvigionamento, elaborazione, conservazione e analisi di campioni biologici per studi di ricostituzione immunitaria in pazienti con AD prima, durante e dopo AHSCT [16] . Per seguire la ricostituzione immunitaria post-trapianto secondo ADWP GCP, i risultati delle analisi di routine eseguite dai centri in condizioni standardizzate su campioni biologici disponibili saranno studiati in correlazione ai parametri di esito clinico. Ogni centro seguirà il proprio protocollo locale per AHSCT, che di solito fa riferimento al recente aggiornamento delle linee guida EBMT per AHSCT nelle malattie autoimmuni.

Abbiamo quindi specificamente progettato NISCC-II per acquisire in modo prospettico vari protocolli di gestione post-ASHCT e il loro effetto sulla risposta clinica osservata dopo AHSCT.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

60

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75010
        • Reclutamento
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dominique Farge, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Joerg Henes, MD
        • Sub-investigatore:
          • Hans Ulrich Scherer, PhD
        • Sub-investigatore:
          • John A Snowden, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Nicoletta Del Papa, PhD
        • Sub-investigatore:
          • John Moore, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti consecutivi trattati con AHSCT per la sclerosi sistemica progressiva nei centri partecipanti

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - HSCT autologo
  2. - Età superiore a 18 anni al momento del trapianto.
  3. -. Diagnosi accertata di SSc progressiva secondo i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2013

Criteri di esclusione:

  1. Gravidanza o contraccezione inadeguata
  2. Grave malattia concomitante

  3. Funzione polmonare, cardiaca o renale ridotta

    UN. .Funzione polmonare ridotta con FVC < 50% o DLCO < 30% (dei valori previsti) b; .Ipertensione arteriosa polmonare con PASP al basale (a riposo) > 40 mmHg o mPAP > 25 mmHg o PASP > 45 mmHg o mPAP > 30 mmHg dopo carico di fluidi o resistenza vascolare polmonare > 3 unità di legno su RHC c. Insufficienza cardiaca grave con frazione di eiezione < 45% mediante ecocardiografia cardiaca d. Segno D di rimbalzo del setto alla risonanza magnetica cardiaca e. Coronaropatia grave non rivascolarizzata f. Aritmia grave non trattata g. Tamponamento cardiaco h. pericardite costrittiva i. Insufficienza renale: clearance della creatinina <30 ml/min Midollo osseo precedentemente danneggiato

    1. Leucopenia < 2,0 x 109/L (conta totale dei globuli bianchi)
    2. Trombocitopenia < 100 x 109/L
  4. Infezione grave o cronica non controllata (epatite B/C, HIV, portatore di salmonella, sifilide, tubercolosi)
  5. Grave malattia psichiatrica concomitante (depressione, psicosi)
  6. Neoplasie concomitanti o mielodisplasia negli ultimi 5 anni
  7. Fumo (attuale)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
NISSC-2
Pazienti SSC trattati con AHSCT
Procedura: HSCT autologo
1° ASCT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione (PFS),
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
definita come sopravvivenza dopo AHSCT senza evidenza di progressione di SSc.
2 anni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità correlata al trattamento
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
Tossicità correlata al trattamento per tutto il periodo di studio utilizzando i parametri di tossicità dell'OMS (espressi come grado massimo di tossicità per sistema di organi, vedere appendice) Incidenza di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SE) Attecchimento di neutrofili e piastrine, definito come il primo giorno dopo il trapianto con conta assoluta dei neutrofili > 0,5 x 109/L e conta piastrinica > 20 x 109/L (senza trasfusione piastrinica).
100 giorni dopo il trapianto
100 giorni Mortalità correlata al trattamento (100 giorni TRM)
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
definito come qualsiasi decesso nei 100 giorni successivi al trapianto che non può essere attribuito alla progressione o alla ricaduta della malattia
100 giorni dopo il trapianto
Sopravvivenza globale (SO)
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Sopravvivenza globale
2 anni dopo il trapianto
Uso di prednisone equivalente
Lasso di tempo: 1 anno e 2 anni dopo il trapianto
Uso di prednisolone equivalente > 6 mg/giorno per più di 3 mesi
1 anno e 2 anni dopo il trapianto
Uso di farmaci immunosoppressori
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
definito come uso di qualsiasi farmaco immunosoppressore post-trapianto (micofenolato mofetile, azatioprina, ciclosfosfamide orale o ev o metotrexato) per entrambe le cause (terapia di mantenimento come da decisione del protocollo locale, progressione o recidiva di SSc) e durata totale dell'esposizione a questo post-trapianto trattamento immunosoppressivo (dose giornaliera media mensile e durata in mesi)
2 anni dopo il trapianto
Utilizzo di bioterapie post-trapianto
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
definito come uso di qualsiasi monoclonale (es. anti CD20, anti-BLyS, alemtuzumab o policlonale (es. ATG) per entrambe le cause (in base alla decisione del protocollo locale, infezione o riattivazione di EBV, progressione o recidiva) e dosi totali (in numero e g/kg)
2 anni dopo il trapianto
Risposta al trattamento
Lasso di tempo: 1 anno e 2 anni dopo il trapianto

definita come una qualsiasi delle seguenti modifiche

  • Miglioramento del 25% in mRSS e/o
  • Miglioramento ≥10% di DLCO o FVC rispetto al basale (prima della mobilizzazione)
1 anno e 2 anni dopo il trapianto
Complicanze infettive, riattivazione CMV/EBV
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Complicanze infettive, riattivazione CMV/EBV
2 anni dopo il trapianto
Malattie autoimmuni secondarie e neoplasie secondarie
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
definito, trombocitopenia autoimmune, malattia autoimmune della tiroide, anemia emolitica autoimmune, sindrome di Evans, emofila acquisita, colite ulcerosa, artrite reumatoide e spondiloartropatia, epatite autoimmune, altri) e neoplasie secondarie (disturbi linfoproliferativi EBV, AML, MDS, tumori della pelle e qualsiasi altri
2 anni dopo il trapianto
Ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
I risultati delle analisi di routine eseguite dai centri saranno studiati in correlazione ai parametri degli esiti clinici e consentiranno di seguire la ricostituzione immunitaria post-trapianto secondo ADWP GCP.
2 anni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Investigatori

  • Cattedra di studio: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2019

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

30 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

23 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 agosto 2019

Ultimo verificato

1 agosto 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ADWP 8410025

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su HSCT autologo

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in El Salvador

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi