Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie nieinterwencyjne EBMT ADWP: Postępowanie po AHSCT u pacjentów z SSC (NISSC-2) (NISSC-2)

29 sierpnia 2019 zaktualizowane przez: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Postępowanie po AHSCT (autologiczne przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych) u pacjentów z twardziną układową: prospektywne, nieinterwencyjne podejście w całej Europie (NISSC-2) dla Grupy Roboczej ds. Chorób Autoimmunologicznych Europejskiej Grupy ds. Transplantacji Krwi i Szpiku (EBMT)

Celem badania jest ocena skuteczności różnych metod zarządzania leczeniem po przeszczepie w odniesieniu do klinicznych i immunologicznych odpowiedzi biologicznych po autologicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (AHSCT) w przypadku twardziny układowej (SSc), obecnie wykonywanej za pomocą różnych protokołów leczenia stosowanych w rutynowych praktykę kliniczną w całej Europie w różnych ośrodkach EBMT

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

NISSc-2 jest prospektywnym badaniem obserwacyjnym zaprojektowanym specjalnie w celu oceny skuteczności różnych podejść do leczenia po przeszczepie w odniesieniu do klinicznych i immunologicznych odpowiedzi biologicznych po autologicznym przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (AHSCT) w przypadku twardziny układowej (SSc), obecnie wykonywanych przez różne metody leczenia protokołów stosowanych w rutynowej praktyce klinicznej w całej Europie w różnych ośrodkach EBMT poprzez staranne rejestrowanie i analizę rutynowo zbieranych danych klinicznych i immunobiologicznych oraz konkretnych danych dotyczących stosowania aktywnych metod leczenia SSc po przeszczepie, w tym:

  • Steroidy,
  • Leki aktywne SSc po AHSCT, takie jak mykofenolan mofetylu (MMF), azatiopryna, cyklofosfamid (doustnie lub dożylnie), metotreksat, przeciwciała poliklonalne (takie jak ATG) lub przeciwciała monoklonalne (rytuksymab, belimumab lub inne), a także ich odpowiednie dawkowanie i czas trwania każdego zabiegu. Takie leczenie po przeszczepie może być stosowane z różnych powodów, które mogą być określone przez lokalnych badaczy, takich jak decyzja lokalnego protokołu dotycząca leczenia podtrzymującego lub progresja choroby z lub bez wcześniejszej odpowiedzi klinicznej, podczas rutynowej obserwacji klinicznej. Obserwowani będą również pacjenci, którzy nie otrzymują żadnej terapii potransplantacyjnej.

W różnych ośrodkach stosowane są różne protokoły, ale nie jest jeszcze jasne, które podejście będzie najskuteczniejsze i najbezpieczniejsze. Rola oczyszczania komórek macierzystych z selekcją CD34 również musi zostać określona prospektywnie.

Ponadto grupy robocze EBMT ds. chorób autoimmunologicznych i immunobiologii opracowały i wdrożyły wytyczne dotyczące „dobrej praktyki laboratoryjnej” w odniesieniu do pobierania, przetwarzania, przechowywania i analizy próbek biologicznych do badań rekonstytucji immunologicznej u pacjentów z AD przed, w trakcie i po AHSCT [16] . Aby śledzić rekonstytucję immunologiczną po przeszczepie zgodnie z ADWP GCP, wyniki rutynowych analiz przeprowadzonych przez ośrodki w standardowych warunkach na dostępnych próbkach biologicznych zostaną zbadane w korelacji z parametrami wyniku klinicznego. Każdy ośrodek będzie postępować zgodnie z własnym lokalnym protokołem AHSCT, który zwykle odnosi się do niedawnej aktualizacji wytycznych EBMT dotyczących AHSCT w chorobach autoimmunologicznych.

Dlatego specjalnie zaprojektowaliśmy NISCC-II, aby prospektywnie uchwycić różne protokoły postępowania po ASHCT i ich wpływ na obserwowaną odpowiedź kliniczną po AHSCT.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

60

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75010
        • Rekrutacyjny
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dominique Farge, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Joerg Henes, MD
        • Pod-śledczy:
          • Hans Ulrich Scherer, PhD
        • Pod-śledczy:
          • John A Snowden, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Nicoletta Del Papa, PhD
        • Pod-śledczy:
          • John Moore, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy kolejni pacjenci leczeni AHSCT z powodu postępującej twardziny układowej w uczestniczących ośrodkach

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. - Autologiczny HSCT
  2. - Wiek powyżej 18 lat w chwili przeszczepu.
  3. -. Ustalone rozpoznanie postępującego SSc zgodnie z kryteriami klasyfikacji ACR/EULAR z 2013 r

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża lub nieodpowiednia antykoncepcja
  2. Ciężka współistniejąca choroba

  3. Zmniejszona czynność płuc, serca lub nerek

    A. .Obniżona czynność płuc z FVC < 50% lub DLCO < 30% (wartości przewidywanych) b; Tętnicze nadciśnienie płucne z wyjściowym (spoczynkowym) PASP > 40 mmHg lub mPAP > 25 mmHg lub PASP > 45 mmHg lub mPAP > 30 mmHg po prowokacji płynowej lub Opór naczyń płucnych > 3 jednostki Wooda na RHC c. Ciężka niewydolność serca z frakcją wyrzutową < 45% w badaniu echokardiograficznym d. Znak D odbicia przegrody w MRI serca e. Nierewaskularyzowana ciężka choroba wieńcowa f. Nieleczona ciężka arytmia g. Tamponada serca h. Zaciskające zapalenie osierdzia i. Niewydolność nerek: klirens kreatyniny <30ml/min Wcześniej uszkodzony szpik kostny

    1. Leukopenia < 2,0 x 109/l (całkowita liczba krwinek białych)
    2. Małopłytkowość < 100 x 109/l
  4. Niekontrolowana ciężka lub przewlekła infekcja (wirusowe zapalenie wątroby typu B/C, HIV, nosiciel Salmonelli, kiła, gruźlica)
  5. Ciężka współistniejąca choroba psychiczna (depresja, psychoza)
  6. Współistniejące nowotwory lub mielodysplazja w ciągu ostatnich 5 lat
  7. Palenie (aktualne)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
NISSC-2
Pacjenci z SSC leczeni AHSCT
Procedura: Autologiczny HSCT
1. AHSCT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od progresji choroby (PFS),
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
zdefiniowane jako przeżycie od AHSCT bez dowodów progresji SSc.
2 lata po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Toksyczność związana z leczeniem
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
Toksyczność związana z leczeniem w całym okresie badania przy użyciu parametrów toksyczności WHO (wyrażona jako maksymalny stopień toksyczności na układ narządów, patrz załącznik) Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SE) Wszczepienie neutrofili i płytek krwi, zdefiniowane jako bezwzględna liczba neutrofilów > 0,5 x 109/l i liczba płytek krwi > 20 x 109/l (bez transfuzji płytek krwi).
100 dni po przeszczepie
100-dniowa śmiertelność związana z leczeniem (100 dni TRM)
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
zdefiniowana jako każdy zgon w ciągu 100 dni po przeszczepie, którego nie można przypisać progresji lub nawrotowi choroby
100 dni po przeszczepie
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Ogólne przetrwanie
2 lata po przeszczepie
Stosowanie ekwiwalentu prednizonu
Ramy czasowe: 1 rok i 2 lata po przeszczepie
Stosowanie ekwiwalentu prednizolonu > 6 mg/dobę przez ponad 3 miesiące
1 rok i 2 lata po przeszczepie
Stosowanie leków immunosupresyjnych
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
zdefiniowane jako stosowanie jakichkolwiek leków immunosupresyjnych po przeszczepie (mykofenolan mofetylu, azatiopryna, doustny lub dożylny cyklosfosfamid lub metotreksat) z dowolnej przyczyny (leczenie podtrzymujące zgodnie z lokalną decyzją protokołu, progresja lub nawrót SSc) i całkowity czas ekspozycji na ten potransplantacyjny leczenie immunosupresyjne (średnia miesięczna dawka dobowa i miesięczny czas trwania)
2 lata po przeszczepie
Wykorzystanie bioterapii potransplantacyjnych
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
zdefiniowane jako użycie dowolnego monoklonalnego (tj. anty-CD20, anty-BLyS, alemtuzumab lub poliklonalne (tj. ATG) przeciwciał dla dowolnej przyczyny (zgodnie z lokalną decyzją protokołu, infekcją lub reaktywacją EBV, progresją lub nawrotem) i całkowitymi dawkami (liczbowo i g/kg)
2 lata po przeszczepie
Odpowiedź na leczenie
Ramy czasowe: 1 rok i 2 lata po przeszczepie

zdefiniowana jako dowolna z poniższych zmian

  • 25% poprawa mRSS i/lub
  • ≥10% poprawa DLCO lub FVC w porównaniu z wartością wyjściową (przed mobilizacją)
1 rok i 2 lata po przeszczepie
Powikłania infekcyjne, reaktywacja CMV/EBV
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Powikłania infekcyjne, reaktywacja CMV/EBV
2 lata po przeszczepie
Wtórne choroby autoimmunologiczne i wtórne nowotwory złośliwe
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
małopłytkowość autoimmunologiczna, autoimmunologiczna choroba tarczycy, autoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna, zespół Evansa, hemofilia nabyta, wrzodziejące zapalenie jelita grubego, reumatoidalne zapalenie stawów i spondyloartropatia, autoimmunologiczne zapalenie wątroby, inne) i wtórne nowotwory złośliwe (zaburzenia limfoproliferacyjne EBV, AML, MDS, nowotwory skóry i wszelkie inni
2 lata po przeszczepie
Rekonstytucja odporności
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Wyniki rutynowej analizy wykonywanej przez ośrodki będą badane w korelacji z parametrami wyników klinicznych i pozwolą śledzić potransplantacyjną rekonstytucję immunologiczną zgodnie z ADWP GCP.
2 lata po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ADWP 8410025

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Autologiczny HSCT

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj