Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

EBMT ADWP prospektív, nem intervenciós vizsgálat: AHSCT utáni kezelés SSC-betegeknél (NISSC-2) (NISSC-2)

2019. augusztus 29. frissítette: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Poszt-AHSCT (autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció) szisztémás szklerózisban szenvedő betegek kezelése: prospektív, nem intervenciós megközelítés Európa-szerte (NISSC-2) az Európai Vér- és Velőtranszplantációs Csoport (EBMT) Autoimmun Betegségek Munkacsoportja számára

A tanulmány célja, hogy felmérje a különböző poszt-transzplantációs kezelési megközelítések hatékonyságát a klinikai és immunbiológiai válaszokra a szisztémás szklerózis (SSc) autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációja (AHSCT) után, ahogyan azt jelenleg a rutinszerűen alkalmazott különböző kezelési protokollok végzik. klinikai gyakorlat Európa-szerte különböző EBMT központokban

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A NISSc-2 egy prospektív megfigyeléses vizsgálat, amelyet kifejezetten a transzplantáció utáni kezelési megközelítések hatékonyságának felmérésére terveztek a szisztémás szklerózis (SSc) autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációja (AHSCT) utáni klinikai és immunbiológiai válaszaiban, ahogyan azt jelenleg a különböző kezelési módok végzik. Európa-szerte a rutin klinikai gyakorlatban használt protokollok különböző EBMT központokban a rutinszerűen gyűjtött klinikai és immunbiológiai adatok, valamint az SSc aktív kezelések transzplantáció utáni használatával kapcsolatos specifikus adatok gondos rögzítése és elemzése révén, beleértve:

  • Szteroidok,
  • SSc aktív kezelések AHSCT után, mint például mikofenolát-mofetil (MMF), azatioprin, ciklofoszfamid (orális vagy IV), metotrexát, poliklonális antitestek (például ATG) vagy monoklonális antitestek (rituximab, belimumab vagy bármely más), valamint a megfelelő kezelés időtartama és időtartama minden kezelésről. Ezeket a transzplantáció utáni kezeléseket különböző okok miatt lehet alkalmazni, amelyeket a helyi vizsgálók határozhatnak meg, például a helyi protokoll szerint a fenntartó terápia vagy a betegség előrehaladása esetén előzetes klinikai válasz mellett vagy anélkül, a rutin klinikai követés során. Azokat a betegeket is megfigyelik, akik nem kapnak semmilyen transzplantációs terápiát.

A különböző központokban különböző protokollokat használnak, de még nem világos, hogy melyik megközelítés lesz a leghatékonyabb és legbiztonságosabb. Prospektívan meg kell határozni a CD34-szelekciós őssejt-tisztítás szerepét is.

Ezenkívül az EBMT Autoimmun Betegségek és Immunbiológiai Munkacsoportok iránymutatásokat dolgoztak ki és alkalmaztak a „jó laboratóriumi gyakorlatra” a biológiai minták beszerzésével, feldolgozásával, tárolásával és elemzésével kapcsolatos immunrekonstitúciós vizsgálatokhoz AD-betegeknél az AHSCT előtt, alatt és után [16]. . Az ADWP GCP szerinti transzplantáció utáni immunrekonstitúció követése érdekében a központok által standardizált körülmények között a rendelkezésre álló biológiai mintákon végzett rutinelemzések eredményeit a klinikai kimenetel paramétereivel összefüggésben vizsgálják. Minden központ a saját helyi protokollját követi az AHSCT-re vonatkozóan, amely általában az EBMT-irányelveknek az autoimmun betegségekben szenvedő AHSCT-re vonatkozó legutóbbi frissítésére vonatkozik.

Ezért a NISCC-II-t kifejezetten arra terveztük, hogy prospektív módon rögzítse a különböző poszt-ASHCT kezelési protokollokat és azok hatását az AHSCT után megfigyelt klinikai válaszra.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

60

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75010
        • Toborzás
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dominique Farge, PhD
        • Alkutató:
          • Joerg Henes, MD
        • Alkutató:
          • Hans Ulrich Scherer, PhD
        • Alkutató:
          • John A Snowden, PhD
        • Alkutató:
          • Nicoletta Del Papa, PhD
        • Alkutató:
          • John Moore, PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Minden egymást követő beteg, akit AHSCT-vel kezeltek progresszív szisztémás szklerózis miatt a résztvevő központokban

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. - Autológ HSCT
  2. - 18 év feletti életkor az átültetés időpontjában.
  3. -. Progresszív SSc diagnózisa a 2013-as ACR/EULAR besorolási kritériumok szerint

Kizárási kritériumok:

  1. Terhesség vagy nem megfelelő fogamzásgátlás
  2. Súlyos kísérő betegség

  3. Csökkent tüdő-, szív- vagy vesefunkció

    a. .Csökkent tüdőfunkció, ha FVC < 50% vagy DLCO < 30% (a becsült értékekhez képest) b; .Pulmonális artériás hipertónia kiindulási (nyugalmi) PASP > 40 Hgmm vagy mPAP > 25 Hgmm vagy PASP > 45 Hgmm vagy mPAP > 30 Hgmm folyadékterhelés után vagy Pulmonalis vaszkuláris rezisztencia > 3 Fa egység RHC-n c. Súlyos szívelégtelenség szívechokardiográfiás vizsgálat szerint 45%-nál kisebb ejekciós frakcióval d. A sövénypattanás D-jele a szív MRI-n e. Nem revaszkularizált súlyos koszorúér-betegség f. Kezeletlen súlyos aritmia g. Szívtamponád h. Konstrikciós pericarditis i. Veseelégtelenség: kreatinin-clearance <30 ml/perc Korábban sérült csontvelő

    1. Leukopénia < 2,0 x 109/l (teljes fehérvérsejtszám)
    2. Thrombocytopenia < 100 x 109/l
  4. Nem kontrollált súlyos vagy krónikus fertőzés (Hepatitis B/C, HIV, Salmonella hordozó, szifilisz, tuberkulózis)
  5. Súlyos kísérő pszichiátriai betegség (depresszió, pszichózis)
  6. Egyidejű neoplazmák vagy myelodysplasia az elmúlt 5 évben
  7. Dohányzás (jelenlegi)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
NISSC-2
AHSCT-vel kezelt SSC betegek
Eljárás: Autológ HSCT
1. AHSCT

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Progressziómentes túlélés (PFS),
Időkeret: 2 évvel az átültetés után
túlélésként definiálható az AHSCT óta az SSc progressziójának bizonyítéka nélkül.
2 évvel az átültetés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezeléssel kapcsolatos toxicitás
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
Kezeléssel összefüggő toxicitás a vizsgálati időszak során a WHO toxicitási paramétereinek felhasználásával (szervrendszerenkénti maximális toxicitásként kifejezve, lásd a függeléket) Nemkívánatos események (AE) és súlyos mellékhatások (SE) előfordulása Neutrofil- és vérlemezke-beültetés, a transzplantációt követő első napon meghatározva abszolút neutrofilszám > 0,5 x 109/l és thrombocytaszám >20 x 109/L (thrombocyta transzfúzió nélkül).
100 nappal az átültetés után
100 napos kezeléssel kapcsolatos halálozás (100 napos TRM)
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
definíció szerint minden olyan haláleset a transzplantációt követő 100 napon belül, amely nem tulajdonítható a betegség progressziójának vagy visszaesésének
100 nappal az átültetés után
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: 2 évvel a transzplantáció után
Általános túlélés
2 évvel a transzplantáció után
Prednizon ekvivalens alkalmazása
Időkeret: 1 év és 2 év a transzplantáció után
> 6 mg/nap prednizolon egyenérték alkalmazása több mint 3 hónapig
1 év és 2 év a transzplantáció után
Immunszuppresszív gyógyszerek alkalmazása
Időkeret: 2 évvel a transzplantáció után
definíció szerint bármely transzplantáció utáni immunszuppresszív gyógyszer (mikofenolát-mofetil, azatioprin, orális vagy iv. ciklosfoszfamid vagy metotrexát) bármelyik ok miatt (fenntartó terápia a helyi protokoll döntése szerint, SSc progresszió vagy relapszus) és a transzplantáció utáni expozíció teljes időtartama. immunszuppresszív kezelés (átlagos havi napi adag és hónapos időtartam)
2 évvel a transzplantáció után
Transzplantáció utáni bioterápiák alkalmazása
Időkeret: 2 évvel a transzplantáció után
definíció szerint bármely monoklonális (pl. anti-CD20, anti-BLyS, alemtuzumab vagy poliklonális (pl. ATG) antitestek akár okokra (helyi protokoll döntése alapján, EBV-fertőzés vagy reaktiváció, progresszió vagy relapszus), akár teljes dózis (számban és g/kg-ban)
2 évvel a transzplantáció után
A kezelésre adott válasz
Időkeret: 1 év és 2 év a transzplantáció után

az alábbi változtatások bármelyikeként definiálható

  • 25%-os javulás az mRSS-ben és/vagy
  • ≥10%-os javulás a DLCO-ban vagy az FVC-ben az alapvonalhoz képest (mobilizáció előtt)
1 év és 2 év a transzplantáció után
Fertőző szövődmények, CMV / EBV reaktiváció
Időkeret: 2 évvel a transzplantáció után
Fertőző szövődmények, CMV / EBV reaktiváció
2 évvel a transzplantáció után
Másodlagos autoimmun betegségek és másodlagos rosszindulatú daganatok
Időkeret: 2 évvel a transzplantáció után
definiált, autoimmun thrombocytopenia, autoimmun pajzsmirigybetegség, autoimmun hemolitikus anaemia, Evans-szindróma, szerzett haemophila, colitis ulcerosa, reumás ízületi gyulladás és spondyloarthropathia, autoimmun hepatitis stb.) és másodlagos rosszindulatú daganatok (EBV A limfoproliferatív betegségek, MDS, bármilyen bőrrák, MDS, MDS mások
2 évvel a transzplantáció után
Az immunrendszer helyreállítása
Időkeret: 2 évvel a transzplantáció után
A központok által végzett rutinelemzések eredményeit a klinikai kimenetel paramétereivel összefüggésben vizsgálják, és lehetővé teszik a transzplantáció utáni immunrekonstitúció követését az ADWP GCP szerint.
2 évvel a transzplantáció után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. július 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2021. december 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. március 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 22.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. szeptember 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 29.

Utolsó ellenőrzés

2019. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ADWP 8410025

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Autoimmun betegség

Klinikai vizsgálatok a Autológ HSCT

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in South Africa

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel