EBMT ADWP prospektivt ikke-interventionsstudie: Post-AHSCT-behandling hos SSC-patienter (NISSC-2) (NISSC-2)

NISSc-2 er et prospektivt observationsstudie specifikt designet til at vurdere effektiviteten af ​​forskellige post-transplantationsbehandlingsbehandlingsmetoder på kliniske og immunologiske reaktioner efter autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (AHSCT) for systemisk sklerose (SSc), som i øjeblikket udføres af de forskellige behandlinger. protokoller, der anvendes i rutinemæssig klinisk praksis i hele Europa i forskellige EBMT-centre gennem omhyggelig registrering og analyse af rutinemæssigt indsamlede kliniske og immunbiologiske data og specifikke data vedrørende post-transplantation brug af SSc aktive behandlinger, herunder:

• Steroider,
• SSc aktive behandlinger efter AHSCT såsom mycophenolatmofetil (MMF), azathioprin, cyclophosphamid (oral eller IV), methotrexat, polyklonale antistoffer (såsom ATG) eller monoklonale antistoffer (rituximab, belimumab eller andre) samt deres respektive dosering og varighed af hver behandling. Disse post-transplantationsbehandlinger kan administreres af forskellige årsager, som kan specificeres af lokale efterforskere, såsom i henhold til lokal protokolbeslutning for vedligeholdelsesterapi eller for sygdomsprogression med eller uden forudgående klinisk respons under rutinemæssig klinisk opfølgning. Patienter, der ikke modtager nogen post-transplantationsterapi, vil også blive observeret.

Der bruges forskellige protokoller i de forskellige centre, men det er endnu ikke klart, hvilken tilgang der vil være den mest effektive og den sikreste. Rollen af ​​stamcelleoprensning med CD34-selektion skal også bestemmes prospektivt.

Derudover udviklede og implementerede EBMT Autoimmune Diseases and Immunobiology Working Parties retningslinjer for 'god laboratoriepraksis' i forhold til udtagning, behandling, opbevaring og analyse af biologiske prøver til immunrekonstitutionsundersøgelser hos AD-patienter før, under og efter AHSCT [16] . For at følge immunrekonstitution efter transplantation i henhold til ADWP GCP, vil resultater af rutineanalyser udført af centre under standardiserede forhold på tilgængelige biologiske prøver blive undersøgt i sammenhæng med kliniske udfaldsparametre. Hvert center vil følge sin egen lokale protokol for AHSCT, som normalt henviser til den seneste opdatering af EBMT-retningslinjerne for AHSCT ved autoimmun sygdom.

Vi designet derfor specifikt NISCC-II til prospektivt at fange forskellige post-ASHCT-styringsprotokoller og deres effekt på det observerede kliniske respons efter AHSCT.