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EBMT ADWP Prospective Non-interventional Study : Post-AHSCT Management in SSC Patients (NISSC-2) (NISSC-2)

29 août 2019 mis à jour par: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Post-AHSCT (Autologous Hematopoïetic Stem Cell Transplantation) Management for Patients With Systemic Sclerosis: a Prospective, Non-interventional Approach Across Europe (NISSC-2) pour le groupe de travail sur les maladies auto-immunes du Groupe européen pour la transplantation de sang et de moelle osseuse (EBMT)

L'objectif de l'étude est d'évaluer l'efficacité de diverses approches de gestion du traitement post-transplantation sur les réponses biologiques cliniques et immunitaires après une greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues (AHSCT) pour la sclérodermie systémique (SSc) telle qu'elle est actuellement effectuée par les différents protocoles de traitement utilisés en routine. pratique clinique à travers l'Europe dans divers centres EBMT

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

NISSc-2 est une étude observationnelle prospective spécifiquement conçue pour évaluer l'efficacité de diverses approches de gestion du traitement post-transplantation sur les réponses biologiques cliniques et immunitaires après une greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues (AHSCT) pour la sclérodermie systémique (SSc) telle qu'elle est actuellement effectuée par les différents traitements. protocoles utilisés dans la pratique clinique de routine à travers l'Europe dans divers centres EBMT grâce à l'enregistrement et à l'analyse minutieux des données biologiques cliniques et immunitaires collectées en routine, et des données spécifiques concernant l'utilisation post-transplantation des traitements actifs SSc, notamment :

  • Stéroïdes,
  • Traitements actifs de la SSc après AHSCT tels que le mycophénolate mofétil (MMF), l'azathioprine, le cyclophosphamide (voie orale ou IV), le méthotrexate, les anticorps polyclonaux (comme l'ATG) ou les anticorps monoclonaux (rituximab, belimumab ou autres) ainsi que leur posologie et leur durée respectives de chaque traitement. Ces traitements post-transplantation peuvent être administrés pour diverses raisons, qui peuvent être spécifiées par les investigateurs locaux, telles que la décision du protocole local pour le traitement d'entretien, ou pour la progression de la maladie avec ou sans réponse clinique préalable, lors du suivi clinique de routine. Les patients qui ne reçoivent aucun traitement post-transplantation seront également observés.

Différents protocoles sont utilisés dans les différents centres, mais il n'est pas encore clair quelle approche sera la plus efficace et la plus sûre. Le rôle de la purification des cellules souches avec la sélection de CD34 doit également être déterminé de manière prospective.

En outre, les groupes de travail sur les maladies auto-immunes et l'immunobiologie de l'EBMT ont élaboré et mis en œuvre des lignes directrices sur les «bonnes pratiques de laboratoire» en ce qui concerne l'approvisionnement, le traitement, le stockage et l'analyse d'échantillons biologiques pour les études de reconstitution immunitaire chez les patients atteints de MA avant, pendant et après l'AHSCT [16] . Pour suivre la reconstitution immunitaire post-transplantation selon ADWP GCP, les résultats des analyses de routine effectuées par les centres dans des conditions standardisées sur des échantillons biologiques disponibles seront étudiés en corrélation avec les paramètres de résultats cliniques. Chaque centre suivra son propre protocole local pour l'AHSCT, qui fait généralement référence à la récente mise à jour des directives EBMT pour l'AHSCT dans les maladies auto-immunes.

Nous avons donc spécifiquement conçu NISCC-II pour capturer de manière prospective divers protocoles de gestion post-ASHCT et leur effet sur la réponse clinique observée après AHSCT.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

60

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75010
        • Recrutement
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dominique Farge, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Joerg Henes, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Hans Ulrich Scherer, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • John A Snowden, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Nicoletta Del Papa, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • John Moore, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les patients consécutifs traités par AHSCT pour une sclérodermie systémique progressive dans les centres participants

La description

Critère d'intégration:

  1. - GCSH autologue
  2. - Âge supérieur à 18 ans au moment de la greffe.
  3. -. Diagnostic établi de ScS progressive selon les critères de classification ACR/EULAR 2013

Critère d'exclusion:

  1. Grossesse ou contraception inadéquate
  2. Maladie concomitante grave

  3. Fonction pulmonaire, cardiaque ou rénale réduite

    un. .Fonction pulmonaire réduite avec FVC < 50 % ou DLCO < 30 % (des valeurs prédites) b ; .Hypertension artérielle pulmonaire avec une PASP > 40 mmHg ou mPAP > 25 mmHg ou une PASP > 45 mmHg ou mPAP > 30 mmHg après provocation liquidienne ou Résistance vasculaire pulmonaire > 3 unités Wood sur RHC c. Insuffisance cardiaque sévère avec fraction d'éjection < 45 % par échocardiographie cardiaque d. Signe D de rebond septal sur l'IRM cardiaque e. Maladie coronarienne sévère non revascularisée f. Arythmie grave non traitée g. Tamponnade cardiaque h. Péricardite constrictive i. Insuffisance rénale : clairance de la créatinine < 30 ml/min Moelle osseuse précédemment endommagée

    1. Leucopénie < 2,0 x 109/L (nombre total de globules blancs)
    2. Thrombocytopénie < 100 x 109/L
  4. Infection grave ou chronique non contrôlée (Hépatite B/C, VIH, porteur de Salmonella, syphilis, tuberculose)
  5. Maladie psychiatrique concomitante grave (dépression, psychose)
  6. Néoplasmes ou myélodysplasie concomitants au cours des 5 dernières années
  7. Tabagisme (actuel)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
NISSC-2
Patients SSC traités par AHSCT
Procédure: GCSH autologue
1ère AHSCT

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression (PFS),
Délai: 2 ans après la greffe
défini comme la survie depuis l'AHSCT sans signe de progression de la SSc.
2 ans après la greffe

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Toxicité liée au traitement
Délai: 100 jours après la greffe
Toxicité liée au traitement tout au long de la période d'étude en utilisant les paramètres de toxicité de l'OMS (exprimés en tant que toxicité maximale par système d'organes, voir annexe) Incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (SE) Prise de greffe de neutrophiles et de plaquettes, définie comme le premier jour après numération absolue des neutrophiles > 0,5 x 109/L et numération plaquettaire > 20 x 109/L (sans transfusion de plaquettes).
100 jours après la greffe
100 jours Mortalité liée au traitement (100d TRM)
Délai: 100 jours après la greffe
défini comme tout décès dans les 100 jours suivant la greffe qui ne peut être attribué à la progression ou à la rechute de la maladie
100 jours après la greffe
Survie globale (OS)
Délai: 2 ans après la greffe
La survie globale
2 ans après la greffe
Utilisation d'équivalent prednisone
Délai: 1 an et 2 ans après la greffe
Utilisation d'équivalent prednisolone > 6 mg/jour pendant plus de 3 mois
1 an et 2 ans après la greffe
Utilisation de médicaments immunosuppresseurs
Délai: 2 ans après la greffe
défini comme l'utilisation de tout médicament immunosuppresseur post-transplantation (mycophénolate mofétil, azathioprine, cyclosphosphamide oral ou iv ou méthotrexate) pour l'une ou l'autre des causes (traitement d'entretien selon la décision du protocole local, progression ou rechute de ScS) et la durée totale d'exposition à ce post-transplantation traitement immunosuppresseur (dose journalière mensuelle moyenne et durée en mois)
2 ans après la greffe
Utilisation des biothérapies post-transplantation
Délai: 2 ans après la greffe
défini comme l'utilisation de tout monoclonal (c'est-à-dire anti CD20, anti-BLyS, alemtuzumab ou polyclonal (i.e. ATG) anticorps pour l'une ou l'autre des causes (selon la décision du protocole local, infection ou réactivation à EBV, progression ou rechute) et doses totales (en nombre et en g/kg)
2 ans après la greffe
Réponse au traitement
Délai: 1 an et 2 ans après la greffe

défini comme l'un des changements suivants

  • Amélioration de 25 % du mRSS et/ou
  • Amélioration ≥ 10 % de la DLCO ou de la CVF par rapport à la valeur initiale (avant la mobilisation)
1 an et 2 ans après la greffe
Complications infectieuses, réactivation CMV/EBV
Délai: 2 ans après la greffe
Complications infectieuses, réactivation CMV/EBV
2 ans après la greffe
Maladies auto-immunes secondaires et malignité secondaire
Délai: 2 ans après la greffe
définie, thrombocytopénie auto-immune, maladie thyroïdienne auto-immune, anémie hémolytique auto-immune, syndrome d'Evans, hémophile acquise, colite ulcéreuse, polyarthrite rhumatoïde et spondylarthropathie, hépatite auto-immune, autres) et malignité secondaire (troubles lymphoprolifératifs EBV, LAM, SMD, cancers de la peau et tout autres
2 ans après la greffe
Reconstitution immunitaire
Délai: 2 ans après la greffe
Les résultats des analyses de routine effectuées par les centres seront étudiés en corrélation avec les paramètres des résultats cliniques et permettront de suivre la reconstitution immunitaire post-transplantation selon les BPC ADWP.
2 ans après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

31 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Anticipé)

30 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2018

Première publication (Réel)

23 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 août 2019

Dernière vérification

1 août 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ADWP 8410025

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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