Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

EBMT ADWP prospektiv ikke-intervensjonsstudie: Post-AHSCT-behandling hos SSC-pasienter (NISSC-2) (NISSC-2)

29. august 2019 oppdatert av: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Post-AHSCT (autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon) behandling for pasienter med systemisk sklerose: en prospektiv, ikke-intervensjonell tilnærming over hele Europa (NISSC-2) for arbeidsgruppen for autoimmune sykdommer i European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT)

Målet med studien er å vurdere effektiviteten av ulike behandlingstilnærminger etter transplantasjon på kliniske og immunologiske responser etter autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (AHSCT) for systemisk sklerose (SSc) som for tiden utføres av de forskjellige behandlingsprotokollene som brukes i rutinemessige rutiner. klinisk praksis over hele Europa i ulike EBMT-sentre

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

NISSc-2 er en prospektiv observasjonsstudie spesifikt utviklet for å vurdere effektiviteten av ulike behandlingstilnærminger etter transplantasjon på kliniske og immunologiske responser etter autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (AHSCT) for systemisk sklerose (SSc) som for tiden utføres av den forskjellige behandlingen protokoller brukt i rutinemessig klinisk praksis over hele Europa i forskjellige EBMT-sentre gjennom nøye registrering og analyse av rutinemessig innsamlede kliniske og immunbiologiske data, og spesifikke data angående bruk av SSc-aktive behandlinger etter transplantasjon, inkludert:

  • Steroider,
  • SSc aktive behandlinger etter AHSCT som mykofenolatmofetil (MMF), azatioprin, cyklofosfamid (oral eller IV), metotreksat, polyklonale antistoffer (som ATG) eller monoklonale antistoffer (rituximab, belimumab eller andre) samt deres respektive dosering og varighet av hver behandling. Disse posttransplantasjonsbehandlingene kan administreres av ulike årsaker, som kan spesifiseres av lokale etterforskere, for eksempel i henhold til lokal protokollbeslutning for vedlikeholdsterapi, eller for sykdomsprogresjon med eller uten forutgående klinisk respons, under rutinemessig klinisk oppfølging. Pasienter som ikke får behandling etter transplantasjon vil også bli observert.

Ulike protokoller brukes i de ulike sentrene, men det er ennå ikke klart hvilken tilnærming som vil være den mest effektive og sikreste. Rollen til stamcellerensing med CD34-seleksjon må også bestemmes prospektivt.

I tillegg utviklet og implementerte EBMT Autoimmune Diseases and Immunobiology Working Party retningslinjer for "god laboratoriepraksis" i forhold til anskaffelse, prosessering, lagring og analyse av biologiske prøver for immunrekonstitusjonsstudier hos AD-pasienter før, under og etter AHSCT [16] . For å følge immunrekonstitusjon etter transplantasjon i henhold til ADWP GCP, vil resultater av rutineanalyser utført av sentre under standardiserte forhold på tilgjengelige biologiske prøver bli undersøkt i korrelasjon til kliniske utfallsparametere. Hvert senter vil følge sin egen lokale protokoll for AHSCT, som vanligvis refererer til den nylige oppdateringen av EBMT-retningslinjene for AHSCT ved autoimmun sykdom.

Vi designet derfor spesielt NISCC-II for prospektivt å fange opp ulike post-ASHCT-behandlingsprotokoller og deres effekt på den observerte kliniske responsen etter AHSCT.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

60

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Rekruttering
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dominique Farge, PhD
        • Underetterforsker:
          • Joerg Henes, MD
        • Underetterforsker:
          • Hans Ulrich Scherer, PhD
        • Underetterforsker:
          • John A Snowden, PhD
        • Underetterforsker:
          • Nicoletta Del Papa, PhD
        • Underetterforsker:
          • John Moore, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle påfølgende pasienter behandlet med AHSCT for progressiv systemisk sklerose i deltakende sentre

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. - Autolog HSCT
  2. - Alder over 18 år ved transplantasjonstidspunktet.
  3. -. Etablert diagnose av progressiv SSc i henhold til 2013 ACR/EULAR klassifiseringskriterier

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller utilstrekkelig prevensjon
  2. Alvorlig samtidig sykdom

  3. Redusert lunge-, hjerte- eller nyrefunksjon

    en. .Redusert lungefunksjon med FVC < 50 % eller DLCO < 30 % (av predikerte verdier) b; .Pulmonal arteriell hypertensjon med baseline (hvilende) PASP > 40 mmHg eller mPAP > 25 mmHg eller en PASP > 45 mmHg eller mPAP > 30 mmHg etter væskeutfordring eller Pulmonal vaskulær motstand > 3 treenheter på RHC c. Alvorlig hjertesvikt med Ejection Fraction < 45 % ved hjerteekkokardiografi d. D-tegn på septalsprett på hjerte-MR e. Ikke-revaskularisert alvorlig koronarsykdom f. Ubehandlet alvorlig arytmi g. Hjertetamponade h. Konstriktiv perikarditt i. Nyresvikt: kreatininclearance <30ml/min. Tidligere skadet benmarg

    1. Leukopeni < 2,0 x 109/L (totalt antall hvite blodlegemer)
    2. Trombocytopeni < 100 x 109/L
  4. Ukontrollert alvorlig eller kronisk infeksjon (hepatitt B/C, HIV, Salmonellabærer, syfilis, tuberkulose)
  5. Alvorlig samtidig psykiatrisk sykdom (depresjon, psykose)
  6. Samtidige neoplasmer eller myelodysplasi de siste 5 årene
  7. Røyking (nåværende)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
NISSC-2
SSC-pasienter behandlet med AHSCT
Fremgangsmåte: Autolog HSCT
1. AHSCT

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelse (PFS),
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
definert som overlevelse siden AHSCT uten bevis på progresjon av SSc.
2 år etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrelatert toksisitet
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
Behandlingsrelatert toksisitet gjennom hele studieperioden ved bruk av WHO-toksisitetsparametere (uttrykt som maksimal grad av toksisitet per organsystem, se vedlegg) Forekomst av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SE) Nøytrofil- og blodplateengraftment, definert som første dag etter transplantasjon med absolutt nøytrofiltall > 0,5 x 109/L og blodplateantall >20 x 109/L (uten blodplatetransfusjon).
100 dager etter transplantasjon
100 dagers behandlingsrelatert dødelighet (100d TRM)
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
definert som ethvert dødsfall i løpet av 100 dager etter transplantasjon som ikke kan tilskrives progresjon eller tilbakefall av sykdommen
100 dager etter transplantasjon
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
Total overlevelse
2 år etter transplantasjon
Bruk av prednisonekvivalent
Tidsramme: 1 år og 2 år etter transplantasjon
Bruk av prednisolonekvivalent > 6 mg/dag i mer enn 3 måneder
1 år og 2 år etter transplantasjon
Bruk av immundempende legemidler
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
definert som bruk av immundempende legemidler etter transplantasjon (mykofenolatmofetil, azatioprin, oral eller iv cyklosfosfamid eller metotreksat) for begge årsaker (vedlikeholdsbehandling i henhold til lokal protokollbeslutning, SSc-progresjon eller tilbakefall) og total varighet av eksponering for denne posttransplantasjonen immunsuppressiv behandling (gjennomsnittlig månedlig daglig dose og måneders varighet)
2 år etter transplantasjon
Bruk av bioterapi etter transplantasjon
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
definert som bruk av en hvilken som helst monoklonal (dvs. anti CD20, anti-BLyS, alemtuzumab eller polyklonalt (dvs. ATG) antistoffer for enten årsaker (i henhold til lokal protokollbeslutning, EBV-infeksjon eller reaktivering, progresjon eller tilbakefall) og totale doser (i antall og g/kg)
2 år etter transplantasjon
Respons på behandling
Tidsramme: 1 år og 2 år etter transplantasjon

definert som en av følgende endringer

  • 25 % forbedring i mRSS og/eller
  • ≥10 % forbedring i DLCO eller FVC sammenlignet med baseline (før mobilisering)
1 år og 2 år etter transplantasjon
Infeksiøse komplikasjoner, CMV / EBV reaktivering
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
Infeksiøse komplikasjoner, CMV / EBV reaktivering
2 år etter transplantasjon
Sekundære autoimmune sykdommer og sekundær malignitet
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
definert, autoimmun trombocytopeni, autoimmun skjoldbruskkjertelsykdom, autoimmun hemolytisk anemi, Evans syndrom, ervervet hemophila, ulcerøs kolitt, revmatoid artritt og spondyloartropati, autoimmun hepatitt, andre) og sekundær malignitet, hudkreft, MMLEBV, lymfekreft og andre maligne lidelser, andre
2 år etter transplantasjon
Immunrekonstitusjon
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
Resultater av rutineanalyse utført av sentre vil bli undersøkt i samsvar med kliniske utfallsparametere og vil tillate å følge etter-transplantasjon immunrekonstitusjon i henhold til ADWP GCP.
2 år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Etterforskere

  • Studiestol: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2019

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2021

Studiet fullført (Forventet)

30. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

23. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. august 2019

Sist bekreftet

1. august 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ADWP 8410025

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autoimmune sykdommer

Kliniske studier på Autolog HSCT

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Angola

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere