Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

EBMT ADWP prospectieve niet-interventionele studie: post-AHSCT-behandeling bij SSC-patiënten (NISSC-2) (NISSC-2)

29 augustus 2019 bijgewerkt door: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Post-AHSCT-behandeling (autologe hematopoëtische stamceltransplantatie) voor patiënten met systemische sclerose: een prospectieve, niet-interventionele benadering in heel Europa (NISSC-2) voor de Autoimmune Diseases Working Party van de European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT)

Het doel van de studie is om de effectiviteit te beoordelen van verschillende benaderingen voor behandeling na transplantatie op klinische en biologische immuunresponsen na autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (AHSCT) voor systemische sclerose (SSc), zoals momenteel uitgevoerd door de verschillende behandelingsprotocollen die in routine worden gebruikt. klinische praktijk in heel Europa in verschillende EBMT-centra

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

NISSc-2 is een prospectieve observationele studie die speciaal is ontworpen om de effectiviteit te beoordelen van verschillende benaderingen voor het beheer van posttransplantatiebehandelingen op klinische en immuunbiologische responsen na autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (AHSCT) voor systemische sclerose (SSc), zoals momenteel uitgevoerd door de verschillende behandelingsmethoden. protocollen die in de routinematige klinische praktijk in heel Europa in verschillende EBMT-centra worden gebruikt door zorgvuldige registratie en analyse van routinematig verzamelde klinische en immuunbiologische gegevens, en specifieke gegevens met betrekking tot het gebruik van SSc-actieve behandelingen na transplantatie, waaronder:

  • steroïden,
  • SSc actieve behandelingen na AHSCT zoals mycofenolaatmofetil (MMF), azathioprine, cyclofosfamide (oraal of IV), methotrexaat, polyklonale antilichamen (zoals ATG) of monoklonale antilichamen (rituximab, belimumab of andere), evenals hun respectievelijke dosering en duur van elke behandeling. Deze behandelingen na de transplantatie kunnen om verschillende redenen worden toegediend, die kunnen worden gespecificeerd door lokale onderzoekers, zoals per lokale protocolbeslissing voor onderhoudstherapie of voor ziekteprogressie met of zonder voorafgaande klinische respons, tijdens routinematige klinische follow-up. Patiënten die geen post-transplantatietherapie krijgen, zullen ook worden geobserveerd.

In de verschillende centra worden verschillende protocollen gebruikt, maar het is nog niet duidelijk welke aanpak het meest efficiënt en veilig zal zijn. De rol van stamcelzuivering met CD34-selectie moet ook prospectief worden bepaald.

Daarnaast hebben de EBMT-werkgroepen voor auto-immuunziekten en immunobiologie richtlijnen ontwikkeld en geïmplementeerd voor 'goede laboratoriumpraktijken' met betrekking tot de verkrijging, verwerking, opslag en analyse van biologische monsters voor immuunreconstitutieonderzoeken bij AD-patiënten vóór, tijdens en na AHSCT [16]. . Om post-transplantatie immuunreconstitutie volgens ADWP GCP te volgen, zullen resultaten van routineanalyses uitgevoerd door centra onder gestandaardiseerde omstandigheden op beschikbare biologische monsters worden onderzocht in samenhang met klinische uitkomstparameters. Elk centrum volgt zijn eigen lokale protocol voor AHSCT, dat meestal verwijst naar de recente update van de EBMT-richtlijnen voor AHSCT bij auto-immuunziekten.

Daarom hebben we NISCC-II specifiek ontworpen om verschillende post-ASHCT-managementprotocollen en hun effect op de waargenomen klinische respons na AHSCT prospectief vast te leggen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

60

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • Werving
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dominique Farge, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Joerg Henes, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Hans Ulrich Scherer, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • John A Snowden, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Nicoletta Del Papa, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • John Moore, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle opeenvolgende patiënten behandeld met AHSCT voor progressieve systemische sclerose in deelnemende centra

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. - Autologe HSCT
  2. - Leeftijd ouder dan 18 jaar op het moment van transplantatie.
  3. -. Gevestigde diagnose van progressieve SSc volgens de ACR/EULAR-classificatiecriteria van 2013

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwangerschap of onvoldoende anticonceptie
  2. Ernstige bijkomende ziekte

  3. Verminderde long-, hart- of nierfunctie

    A. .Verminderde longfunctie met FVC < 50% of DLCO < 30% (van voorspelde waarden) b; .Pulmonale arteriële hypertensie met baseline (rust) PASP > 40 mmHg of mPAP > 25 mmHg of een PASP > 45 mmHg of mPAP > 30 mmHg na provocatie met vocht of pulmonale vasculaire weerstand > 3 Wood units op RHC c. Ernstig hartfalen met ejectiefractie < 45% door cardiale echocardiografie d. D-teken van septale bounce op cardiale MRI e. Niet-gerevasculariseerde ernstige coronaire hartziekte f. Onbehandelde ernstige aritmie g. Harttamponade h. Constrictieve pericarditis i. Nierinsufficiëntie: creatinineklaring <30 ml/min Eerder beschadigd beenmerg

    1. Leukopenie < 2,0 x 109/L (totaal aantal witte bloedcellen)
    2. Trombocytopenie < 100 x 109/L
  4. Ongecontroleerde ernstige of chronische infectie (Hepatitis B/C, HIV, Salmonella-drager, syfilis, tuberculose)
  5. Ernstige bijkomende psychiatrische ziekte (depressie, psychose)
  6. Gelijktijdige neoplasmata of myelodysplasie in de afgelopen 5 jaar
  7. Roken (huidig)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
NISSC-2
SSC-patiënten behandeld met AHSCT
Procedure: Autologe HSCT
1e AHSCT

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progressievrije overleving (PFS),
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
gedefinieerd als overleving sinds AHSCT zonder bewijs van progressie van SSc.
2 jaar na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandelingsgerelateerde toxiciteit
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
Aan de behandeling gerelateerde toxiciteit gedurende de onderzoeksperiode met behulp van WHO-toxiciteitsparameters (uitgedrukt als maximale toxiciteit per orgaansysteem, zie bijlage) Incidentie van bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SE) Neutrofielen- en bloedplaatjesimplantatie, gedefinieerd als eerste dag na transplantatie met absoluut aantal neutrofielen > 0,5 x 109/l en aantal bloedplaatjes >20 x 109/l (zonder bloedplaatjestransfusie).
100 dagen na transplantatie
100 dagen behandelingsgerelateerde mortaliteit (100d TRM)
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
gedefinieerd als elk overlijden gedurende 100 dagen na transplantatie dat niet kan worden toegeschreven aan progressie of terugval van de ziekte
100 dagen na transplantatie
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
Algemeen overleven
2 jaar na transplantatie
Gebruik van prednison-equivalent
Tijdsspanne: 1 jaar en 2 jaar na transplantatie
Gebruik van prednisolon-equivalent > 6 mg/dag gedurende meer dan 3 maanden
1 jaar en 2 jaar na transplantatie
Gebruik van immunosuppressiva
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
gedefinieerd als gebruik van immunosuppressiva na transplantatie (mycofenolaatmofetil, azathioprine, oraal of iv cyclosfosfamide of methotrexaat) voor beide oorzaken (onderhoudstherapie volgens lokale protocolbeslissing, SSc-progressie of terugval) en totale duur van blootstelling aan deze post-transplantatie immunosuppressieve behandeling (gemiddelde maandelijkse dagelijkse dosis en duur van maanden)
2 jaar na transplantatie
Gebruik van biotherapieën na transplantatie
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
gedefinieerd als gebruik van een monoklonaal (d.w.z. anti-CD20, anti-BlyS, alemtuzumab of polyklonaal (d.w.z. ATG) antilichamen voor beide oorzaken (volgens lokale protocolbeslissing, EBV-infectie of reactivering, progressie of terugval) en totale doses (in aantal en g/kg)
2 jaar na transplantatie
Reactie op behandeling
Tijdsspanne: 1 jaar en 2 jaar na transplantatie

gedefinieerd als een van de volgende wijzigingen

  • 25% verbetering in mRSS en/of
  • ≥10% verbetering in DLCO of FVC in vergelijking met baseline (vóór mobilisatie)
1 jaar en 2 jaar na transplantatie
Infectieuze complicaties, CMV / EBV-reactivering
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
Infectieuze complicaties, CMV / EBV-reactivering
2 jaar na transplantatie
Secundaire auto-immuunziekten en secundaire maligniteit
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
gedefinieerd, auto-immuuntrombocytopenie, auto-immuunziekte van de schildklier, auto-immuun hemolytische anemie, syndroom van Evans, verworven hemofilie, colitis ulcerosa, reumatoïde artritis en spondyloartropathie, auto-immuunhepatitis, andere) en secundaire maligniteiten (EBV-lymfoproliferatieve aandoeningen, AML, MDS, huidkanker en alle anderen
2 jaar na transplantatie
Immuun reconstitutie
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
Resultaten van routinematige analyses uitgevoerd door centra zullen worden onderzocht in samenhang met parameters voor klinische uitkomsten en zullen het mogelijk maken post-transplantatie immuunreconstitutie te volgen volgens ADWP GCP.
2 jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Onderzoekers

  • Studie stoel: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 december 2021

Studie voltooiing (Verwacht)

30 maart 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 augustus 2019

Laatst geverifieerd

1 augustus 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ADWP 8410025

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Auto-immuunziekten

Klinische onderzoeken op Autologe HSCT

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in India

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren