Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Versartis-försök med japanska barn före puberteten med tillväxthormonbrist (GHD) för att bedöma långverkande tillväxthormon (Somavaratan, VRS-317)

22 juli 2022 uppdaterad av: Versartis Inc.

En randomiserad, fas 2/3, öppen, multicenterstudie av farmakokinetik, farmakodynamik, säkerhet och effekt av ett långverkande mänskligt tillväxthormon (Somavaratan, VRS-317) hos japanska barn före puberteten med brist på tillväxthormon (GHD)

Studien kommer att bestå av tre steg: 1) en 30 dagars fas 2 PK- och PD-utvärdering av somavaratan, 2) en valfri fas 2-förlängning och 3) ett 12 månaders fas 3 säkerhets- och effektstadium. När PK/PD-stadiet har slutförts kommer PK/PD-profilerna för GHD-barnen i denna studie att jämföras med PK/PD-profilerna för GHD-barn som behandlades i den västerländska studien Fas 1b/2a-studien (Protokoll 12VR2) och identifiera somavaratan-dosen som ska användas i fas 3-steget i Japan. Fas 3-stadiet kommer att fortsätta att dosera i 12 månader för att erhålla säkerhets- och effektdata på 48 försökspersoner.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien kommer att bestå av tre steg: 1) en 30 dagars fas 2 PK- och PD-utvärdering av somavaratan, 2) en valfri fas 2-förlängning och 3) ett 12 månaders fas 3 säkerhets- och effektstadium. Studien är en randomiserad, multicenter, öppen studie. Den primära ändpunkten är höjdhastighet vid 12 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

41

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Japan
      • Sapporo, Japan
        • Hokkaido University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 8 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kronologisk ålder ≥ 3,0 år och ≤ 9,0 år (flickor) eller ≤ 10,0 år (pojkar)
  • Pre-pubertal status
  • Diagnos av GHD som dokumenterats av två eller flera GH-stimuleringstestresultat
  • Höjd SD-poäng ≤ -2,0 vid visning
  • Vikt för statur ≥ 10:e percentilen
  • IGF-I SD-poäng ≤ -1,0 vid screening
  • Försenad benålder

Exklusions kriterier:

  • Tidigare behandling med något tillväxtfrämjande medel
  • Historik av, eller aktuell, betydande sjukdom
  • Kromosomal aneuploidi, betydande genmutationer (andra än de som orsakar GHD) eller bekräftad diagnos av ett namngivet syndrom
  • Födelsevikt och/eller födelselängd mindre än 5:e percentilen för graviditetsålder
  • En diagnos av Attention Deficit Hyperactivity Disorder
  • Daglig användning av antiinflammatoriska doser av glukokortikoid
  • Tidigare leukemi, lymfom, sarkom eller cancer
  • Okulära fynd som tyder på ökat intrakraniellt tryck och/eller retinopati vid screening
  • Signifikanta ryggradsavvikelser inklusive skolios, kyfos och varianter av ryggmärgsbråck
  • Signifikant abnormitet i screeninglaboratoriestudier

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fas 2: Somavaratan (VRS-317)
Aktiv behandlingsarm
Läkemedel: Somavaratan (VRS-317)
Långverkande rekombinant humant tillväxthormon
Andra namn:
  • Långverkande rekombinant humant tillväxthormon
Experimentell: Fas 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan långverkande rekombinant humant tillväxthormon administrerat subkutant två gånger i månaden
Läkemedel: Somavaratan (VRS-317)
Långverkande rekombinant humant tillväxthormon
Andra namn:
  • Långverkande rekombinant humant tillväxthormon

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitet (årlig höjdhastighet)
Tidsram: 12 månader
Årlig höjdhastighet.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakodynamik (IGF-I-svar på studieläkemedelsadministration)
Tidsram: 12 månader
IGF-I-svar på studieläkemedelsadministration.
12 månader
Farmakodynamik (IGFBP-3-svar på studieläkemedelsadministration)
Tidsram: 12 månader
IGFBP-3-svar på studieläkemedelsadministration.
12 månader
Säkerhet (antal försökspersoner med biverkningar)
Tidsram: 12 månader
Antal försökspersoner med biverkningar (inklusive immunogenicitet vid upprepad dosering).
12 månader
Säkerhet (Samtidig medicinering)
Tidsram: 12 månader
Samtidig medicinering
12 månader
Säkerhet (säkerhetslaboratorier)
Tidsram: 12 månader
Säkerhetslabb
12 månader
Säkerhet (vitala tecken)
Tidsram: 12 månader
Vitala tecken
12 månader
Säkerhet (fysiska prov)
Tidsram: 12 månader
Fysiska prov
12 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sekundär effekt (förändring i höjd SDS)
Tidsram: 12 månader
Ändring i höjd SDS.
12 månader
Sekundär effektivitet
Tidsram: 12 månader
Förändring i kroppsvikt
12 månader
Sekundär effektivitet
Tidsram: 12 månader
Förändring i body mass index.
12 månader
Sekundär effekt (förändring i benålder)
Tidsram: 12 månader
Förändring i benålder.
12 månader
Sekundär effekt (förändring i pubertetstadieindelningen.)
Tidsram: 12 månader
Förändring i pubertetsstadieindelningen.
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Versartis Inc.

Utredare

  • Studierektor: Will Charlton, MD, Vesrartis

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 augusti 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

30 november 2017

Avslutad studie (Faktisk)

30 november 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 april 2015

Första postat (Uppskatta)

9 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 juli 2022

Senast verifierad

1 juli 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • J14VR5

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Tillväxtstörningar

Kliniska prövningar på Somavaratan (VRS-317)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera