Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för NBI-827104 hos pediatriska patienter med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spik-and-wave under sömn

3 september 2025 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences

Fas 2 multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att bedöma effektiviteten, säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken hos NBI-827104 hos pediatriska patienter med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spik och våg under sömn

Detta är en dubbelblind fas 2-studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för NBI-827104 när det administreras en gång dagligen i 13 veckor till pediatriska försökspersoner med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spik-och-våg under sömn (EECSWS) .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Dianalund, Danmark, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 månader till 8 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Undertecknat informerat samtycke av föräldern/föräldrarna eller juridiska representanter och, om tillämpligt, samtycke från utvecklingsmässigt kapabla pediatriska försökspersoner.
  2. Diagnos av EECSWS.
  3. Få diagnosen EECSWS bekräftad av Diagnosis Confirmation Panel (DCP).
  4. Stabil dos och stabil tid för intag av minst 1 och upp till 3 antiepileptika (ASM) exklusive systemiska kortikosteroider och intravenöst immunglobulin (IVIG), från 4 veckor före screening och förväntas vara stabila från screening till slutet av studien (EOS) . Vagal nervstimulator (VNS) och ketogen diet räknas inte som ASM.
  5. Annan behandling än ASM (exklusive systemiska kortikosteroider och IVIG) måste vara i en stabil dos från 2 veckor före screening och förväntas vara stabil från screening till EOS.

Exklusions kriterier:

  1. Lennox-Gastaut syndrom, Doose syndrom (epilepsi med myokloniska-atoniska anfall) eller Dravets syndrom.
  2. Närvaro av en relevant psykiatrisk sjukdom som stör kognitiv funktion eller beteendefunktion (t.ex. depression, schizofreni, autismspektrumstörning) såvida den inte är associerad med EECSWS-diagnosen enligt bedömningen av utredaren.
  3. Förekomst av andra relevanta neurologiska störningar än EECSWS och dess underliggande tillstånd enligt utredarens bedömning. Symtomatiska tillstånd som ligger bakom EECSWS (t.ex. neonatal stroke) måste vara stabila i minst 1 år före screening.
  4. Kroppsvikt <10 kg vid randomisering.
  5. Kliniskt relevanta fynd i systoliskt blodtryck (SBP), diastoliskt blodtryck (DBP) eller pulsfrekvens vid screening eller Dag 1 enligt bestämt av utredaren.
  6. Ha ett genomsnittligt trippel-EKG-korrigerat QT-intervall med Fridericias formel (QTcF) >450 msek eller förekomst av någon signifikant hjärtavvikelse vid screening.
  7. Kliniskt relevanta fynd i kliniska laboratorietester (hematologi, klinisk kemi inklusive parametrar för sköldkörtelfunktion och urinanalys) vid screening som fastställts av utredaren.
  8. Har nivåer av aspartataminotransferas (AST), alaninaminotransferas (ALT) eller gamma-glutamyltransferas (GGT) >2 × den övre normalgränsen (ULN) vid screening.
  9. Har lätt till gravt nedsatt njurfunktion enligt utredarens bedömning.
  10. Har tagit cannabinoider, exklusive Epidiolex®/Epidyolex®, inom 30 dagar efter screening.
  11. Pulsbehandling som systemiska kortikosteroider och IVIG är förbjuden i minst 8 veckor före screening.
  12. Planerade kirurgiska ingrepp relaterat till strukturella avvikelser i hjärnan från screening till studiens varaktighet.
  13. Har fått något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider (om känd), beroende på vilken som är längre, från dag 1 eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än studiebehandlingen) under studien.
  14. Eventuella omständigheter eller förhållanden som, enligt utredarens uppfattning, kan påverka fullt deltagande i studien eller överensstämmelse med protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NBI-827104
NBI-827104 administreras oralt i 13 veckor.
Läkemedel: NBI-827104
Trippel T-typ kalciumkanalblockerare.
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo administreras oralt i 13 veckor.
Läkemedel: Placebo
Icke-aktiv doseringsform.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förhållandet mellan Spike-Wave Index (SWI) under den första timmen med nonrapid ögonrörelse (NREM) sömn vid vecka 6
Tidsram: Baslinje till vecka 6
Förhållandet mellan SWI i slutet av vecka 6 och baslinjen under den första timmen (60 minuter) av NREM-sömn baserat på centraliserad videoelektroencefalograf (EEG) -läsning med hjälp av en Log Base 10-skala. Baslinjen definierades som det sista värdet som mättes före intag av studiebehandling på dag 1. SWI definierades som procentandelen sekunder med ≥1 spikvågkomplex (ES) under definierade perioder med NREM-sömn över natten.
Baslinje till vecka 6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förhållandet SWI under den första timmen av NREM Sleep vid vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Förhållandet SWI i slutet av vecka 12 och baslinjen under den första timmen (60 minuter) av NREM-sömn baserat på centraliserad video-EEG-läsning med en loggbas 10-skala. Baslinjen definierades som det sista värdet som mättes före intag av studiebehandling på dag 1. SWI definierades som procentandelen sekunder med ≥1 spikvågkomplex (ES) under definierade perioder med NREM-sömn över natten.
Baslinje till vecka 12
Antal deltagare betraktas som svarare som bedöms av CareGiver Global Intress of Change (CAGI-C) poäng
Tidsram: Vecka 6 och vecka 12
CAGI-C är en 7-punkts skala som bedömer vårdgivarens bedömning av den totala förbättringen av deltagarnas symtom sedan inledningen av studiebehandling, allt från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket sämre). En svarare definierades som en deltagare med en poäng på 1 (mycket förbättrad) eller 2 (mycket förbättrad).
Vecka 6 och vecka 12
Antal deltagare som betraktas som svarare som bedöms av klinikern Global Impression of Change (CGI-C) poäng
Tidsram: Vecka 6 och vecka 12
CGI-C är en 7-punkts skala som bedömer klinikerens bedömning av den totala förbättringen av deltagarens symtom sedan inledningen av studiebehandling, allt från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket sämre). En svarare definierades som en deltagare med en poäng på 1 (mycket förbättrad) eller 2 (mycket förbättrad).
Vecka 6 och vecka 12
Antal deltagare betraktas som svarare som bedöms av det kliniska globala intrycket av svårighetsgrad (CGI-S)
Tidsram: Veckor 6 och 12
CGI-S är en 7-punktsskala som bedömer klinikerens bedömning av den totala symptomens svårighetsgrad, allt från 1 (normal, inte alls sjuk) till 7 (bland de mest extremt sjuka patienterna). En svarare definierades som en deltagare med minst 1-punktsförbättring i CGI-S-poängen från baslinjen.
Veckor 6 och 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Utredare

  • Studierektor: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 april 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

8 augusti 2022

Avslutad studie (Faktisk)

11 oktober 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 november 2020

Första postat (Faktisk)

12 november 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

5 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epileptisk encefalopati

Kliniska prövningar på NBI-827104

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera