Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En verklig långsiktig säkerhets- och immunogenicitetsstudie av Olipudase Alfa-terapi hos pediatriska patienter yngre än 2 år med sur sfingomyelinasbrist (ASMD)

30 oktober 2025 uppdaterad av: Sanofi

En prospektiv observationsstudie för att bedöma den långsiktiga säkerheten och immunogeniciteten av Olipudase Alfa-terapi under rutinmässig klinisk vård hos pediatriska patienter yngre än 2 år med sur sfingomyelinasbrist

USA, multicenter, kohort, öppen observationsstudie med primär datainsamling. Tilläggsprotokoll specificerade procedurer för att tillgodose studiens mål (t.ex. bedömning av ADA) kan övervägas utanför standarden för vård för sur sfingomyelinasbrist (ASMD), men studiemetodiken förblir icke-intervention, eftersom den ytterligare insamlingen av data från deltagarna kommer inte att diktera behandling. Den totala totala studietiden kommer att vara 5 år. Uppföljningstiden kommer att vara minst 1 år till högst 3 år. Registreringsperioden kommer att vara upp till 4 år, för att tillåta minst 1 års uppföljning för den senast registrerade deltagaren.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Rekrytering

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är en hybridstudiedesign. Patienter behöver inte resa till befintliga studieplatser för att registrera sig.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
10

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.
  • Namn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-post: contact-us@sanofi.com

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Huvudutredare:
          • Joshua Baker
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Huvudutredare:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205-2664
        • Rekrytering
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Rekrytering
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla barn under 2 år med en dokumenterad ASMD-diagnos som visas genom ASM-brist i en cellbaserad analys (perifera leukocyter, odlade fibroblaster eller lymfocyter) och/eller genom genotypbestämning kommer att övervägas för inskrivning i denna ASMD-studie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren måste ha ASMD typ A/B eller B och måste vara <2 år vid tidpunkten för behandlingsstart, ELLER ASMD typ A (utan åldersbegränsning).
  • Deltagaren måste väga ≥ 2 kg [The United States Prescribing Information (USPI)] för olipudase alfa anger denna minimivikt för spädbarn som får olipudase alfa).
  • Deltagaren måste ha dokumenterad ASMD, fastställd i perifera leukocyter, odlade fibroblaster eller lymfocyter och/eller genom genotypbestämning.
  • Undertecknat informerat samtycke måste tillhandahållas av deltagarens förälder/vårdnadshavare, inklusive efterlevnad av kraven och begränsningarna som anges i formuläret för informerat samtycke (ICF) och i detta protokoll. Den signerade ICF måste tillhandahållas innan några protokollrelaterade procedurer utförs.
  • Deltagaren är berättigad att starta olipudase alfa enzymersättningsterapi eller har fått den första dosen (och inte mer) av olipudase alfa och har återtagbara kliniska, laboratorie- och ADA-data.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 läkemedelshalveringstider före undertecknandet av ICF och studieregistreringen.
  • Deltagaren är inte lämplig för deltagande av skäl som fastställts av utredaren, inklusive medicinska eller kliniska tillstånd, eller potentiell risk för bristande efterlevnad av studieprocedurer.
  • Deltagaren är en omedelbar familjemedlem till anställda på studieplatsen eller andra personer som är direkt involverade i studiens genomförande, i samband med avsnitt 1.61 i ICH-GCP-förordningen E6.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort

Grupp / Kohort

En grupp eller undergrupp av deltagare i en observationsstudie som bedöms för biomedicinska eller hälsomässiga resultat.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Olipudase alfa arm
Läkemedel: Olipudas alfa
Denna studie kommer inte att administrera någon behandling, bara observera behandlingen som föreskrivs i verklig klinisk praxis.
Andra namn:
  • Xenpozyme®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Tidsram
Antal fall i den exponerade populationen med biverkningar, SAE och AESI (inklusive måttliga/svåra eller återkommande överkänslighetsreaktioner och infusionsrelaterade reaktioner)
Tidsram: Baslinje till 3 år
Baslinje till 3 år
Närvaro och titrar av serum anti-olipudas alfa IgG anti-läkemedelsantikroppar (ADA) (och IgE ADA i fall av måttliga/svåra eller återkommande reaktioner)
Tidsram: Baslinje till 3 år
Baslinje till 3 år
Antal fall i den exponerade populationen med onormala laboratorietestresultat och vitala tecken
Tidsram: Baslinje till 3 år
Baslinje till 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Sanofi

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Pulse Infoframe Ltd.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
16 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
2 januari 2029

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
15 januari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
20 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
20 december 2023

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
5 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
31 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
30 oktober 2025

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Registeridentifierare: ICTRP)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar