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Un estudio de inmunogenicidad y seguridad a largo plazo en el mundo real de la terapia con olipudasa alfa en pacientes pediátricos menores de 2 años con deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD)

30 de octubre de 2025 actualizado por: Sanofi

Un estudio observacional prospectivo para evaluar la seguridad e inmunogenicidad a largo plazo de la terapia con olipudasa alfa durante la atención clínica de rutina en pacientes pediátricos menores de 2 años con deficiencia de esfingomielinasa ácida

Estudio observacional abierto, de cohorte, multicéntrico y estadounidense con recopilación de datos primarios. Los procedimientos auxiliares especificados en el protocolo para abordar los objetivos del estudio (p. ej., evaluación de ADA) pueden considerarse fuera del estándar de atención para la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD), pero la metodología del estudio sigue siendo no intervencionista, ya que la recopilación adicional de datos de los participantes no dictará el tratamiento. La duración total del estudio será de 5 años. El período de seguimiento será de un mínimo de 1 año y un máximo de 3 años. El período de inscripción será de hasta 4 años, para permitir un mínimo de 1 año de seguimiento del último participante inscrito.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un diseño de estudio híbrido. Los pacientes no necesitan viajar a los sitios de estudio existentes para inscribirse.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
10

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Número de teléfono: option 6 800-633-1610
  • Correo electrónico: Contact-US@sanofi.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Investigador principal:
          • Joshua Baker
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Investigador principal:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Contacto:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205-2664
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Reclutamiento
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Todos los niños menores de 2 años con un diagnóstico documentado de ASMD, como lo demuestra la deficiencia de ASM en un ensayo basado en células (leucocitos periféricos, fibroblastos cultivados o linfocitos) y/o mediante determinación del genotipo, serán considerados para su inscripción en este estudio de ASMD.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante debe tener ASMD tipo A/B o B y debe tener <2 años de edad al momento del inicio del tratamiento, O ASMD tipo A (sin restricción de edad).
  • El participante debe pesar ≥ 2 kg [La información de prescripción de Estados Unidos (USPI)] para olipudasa alfa especifica este peso mínimo para los bebés que reciben olipudasa alfa).
  • El participante debe tener ASMD documentada, determinada en leucocitos periféricos, fibroblastos cultivados o linfocitos y/o mediante determinación de genotipo.
  • Los padres/tutores legales del participante deben proporcionar el consentimiento informado firmado, incluido el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo. Se debe proporcionar el ICF firmado antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el protocolo.
  • El participante es elegible para comenzar la terapia de reemplazo de la enzima olipudasa alfa o ha recibido la primera dosis (y no más) de olipudasa alfa, y tiene datos clínicos, de laboratorio y de ADA recuperables.

Criterio de exclusión:

  • El participante recibió un medicamento en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias del medicamento antes de la firma del ICF y la inscripción al estudio.
  • El participante no es apto para participar por motivos determinados por el investigador, incluidas condiciones médicas o clínicas, o riesgo potencial de incumplimiento de los procedimientos del estudio.
  • El participante es un familiar inmediato de los empleados del sitio del estudio u otras personas directamente involucradas en la realización del estudio, en conjunto con la Sección 1.61 de la Ordenanza E6 de ICH-GCP.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Brazo de olipudasa alfa
Droga: Olipudasa alfa
Este estudio no administrará ningún tratamiento, solo observará el tratamiento según lo prescrito en la práctica clínica del mundo real.
Otros nombres:
  • Xenpozyme®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de casos en la población expuesta con EA, EAG y AESI (incluidas reacciones de hipersensibilidad moderadas/graves o recurrentes y reacciones asociadas a la infusión)
Periodo de tiempo: Línea de base a 3 años
Línea de base a 3 años
Presencia y títulos de anticuerpos antidrogas (ADA) antiolipudasa alfa IgG en suero (y IgE ADA en casos de reacciones moderadas/graves o recurrentes)
Periodo de tiempo: Línea de base a 3 años
Línea de base a 3 años
Número de casos en la población expuesta con resultados anormales en pruebas de laboratorio y signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base a 3 años
Línea de base a 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Sanofi

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Pulse Infoframe Ltd.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
16 de abril de 2024

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
2 de enero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
15 de enero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
20 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
20 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
5 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
31 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de octubre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Identificador de registro: ICTRP)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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