Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Реальное долгосрочное исследование безопасности и иммуногенности терапии олипудазой альфа у педиатрических пациентов в возрасте до 2 лет с дефицитом кислой сфингомиелиназы (ASMD)

30 октября 2025 г. обновлено: Sanofi

Проспективное наблюдательное исследование для оценки долгосрочной безопасности и иммуногенности терапии олипудазой альфа во время обычного клинического ухода за педиатрическими пациентами в возрасте до 2 лет с дефицитом кислой сфингомиелиназы

США, многоцентровое когортное открытое обсервационное исследование со сбором первичных данных. Вспомогательные процедуры, предусмотренные протоколом для достижения целей исследования (например, оценка ADA), могут рассматриваться как выходящие за рамки стандарта лечения дефицита кислой сфингомиелиназы (ASMD), но методология исследования остается неинтервенционной, поскольку дополнительный сбор данных от участников не будет диктовать лечение. Общая продолжительность обучения составит 5 лет. Период наблюдения составит минимум 1 год и максимум 3 года. Период регистрации составит до 4 лет, чтобы обеспечить возможность наблюдения за последним зарегистрированным участником в течение как минимум 1 года.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это гибридный дизайн исследования. Пациентам не нужно путешествовать на существующие участки исследования, чтобы зарегистрироваться.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
10

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Номер телефона: option 6 800-633-1610
  • Электронная почта: Contact-US@sanofi.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Главный следователь:
          • Joshua Baker
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3039
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Главный следователь:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Контакт:
          • Nicole K. Weaver
          • Номер телефона: 800-647-4805
          • Электронная почта: Kathryn.Weaver@cchmc.org
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205-2664
        • Рекрутинг
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Контакт:
          • Femida Gwadry-Sridhar
          • Номер телефона: 519-872-1471
          • Электронная почта: femida@pulseinfoframe.com
        • Главный следователь:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Рекрутинг
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Контакт:
          • James B. Gibson
          • Номер телефона: 512-628-1810
          • Электронная почта: JBGibson@ascension.org

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все дети в возрасте до 2 лет с документально подтвержденным диагнозом ASMD, подтвержденным дефицитом ASM при клеточном анализе (периферические лейкоциты, культивированные фибробласты или лимфоциты) и/или при определении генотипа, будут рассматриваться для включения в это исследование ASMD.

Описание

Критерии включения:

  • Участник должен иметь ASMD типа A/B или B и ему должно быть <2 лет на момент начала лечения, ИЛИ ASMD типа A (без возрастных ограничений).
  • Участник должен весить ≥ 2 кг [Информация о назначении олипудазы альфа в США (USPI)] определяет этот минимальный вес для младенцев, получающих олипудазу альфа).
  • Участник должен иметь документально подтвержденный ASMD, определенный по периферическим лейкоцитам, культивированным фибробластам или лимфоцитам и/или путем определения генотипа.
  • Подписанное информированное согласие должно быть предоставлено родителем(ями)/законным опекуном(ами) участника, включая соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в настоящем протоколе. Подписанный ICF должен быть предоставлен до выполнения любых процедур, связанных с протоколом.
  • Участник имеет право начать заместительную терапию ферментом олипудазы альфа или получил первую дозу (и не более) олипудазы альфа и имеет доступные клинические, лабораторные данные и данные ADA.

Критерий исключения:

  • Участник получил исследуемый препарат в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения препарата до подписания ICF и включения в исследование.
  • Участник не пригоден для участия по причинам, определенным исследователем, включая медицинские или клинические состояния или потенциальный риск несоблюдения процедур исследования.
  • Участник является ближайшим родственником сотрудников исследовательского центра или других лиц, непосредственно участвующих в проведении исследования, в соответствии с разделом 1.61 Постановления ICH-GCP E6.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Олипудаза альфа рука
Лекарство: Олипудаза альфа
В этом исследовании не будет проводиться какое-либо лечение, а будет наблюдаться только лечение, предписанное в реальной клинической практике.
Другие имена:
  • Ксенпозим®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Число случаев НЯ, СНЯ и АЭСИ в контактной популяции (включая умеренные/тяжелые или рецидивирующие реакции гиперчувствительности и реакции, связанные с инфузией)
Временное ограничение: Базовый уровень до 3 лет
Базовый уровень до 3 лет
Наличие и титры сывороточных антител IgG к олипудазе альфа (ADA) (и IgE ADA в случаях умеренных/тяжелых или рецидивирующих реакций)
Временное ограничение: Базовый уровень до 3 лет
Базовый уровень до 3 лет
Число случаев среди подвергшегося воздействию населения с аномальными результатами лабораторных анализов и показателями жизнедеятельности
Временное ограничение: Базовый уровень до 3 лет
Базовый уровень до 3 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Sanofi

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Pulse Infoframe Ltd.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
16 апреля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
2 января 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
15 января 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
20 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
20 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
5 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
31 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
30 октября 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Идентификатор реестра: ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Более подробную информацию о критериях обмена данными Санофи, соответствующих исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Олипудаза альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками