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Une étude réelle à long terme sur l'innocuité et l'immunogénicité du traitement par l'olipudase alfa chez des patients pédiatriques de moins de 2 ans présentant un déficit en sphingomyélinase acide (ASMD)

30 octobre 2025 mis à jour par: Sanofi

Une étude observationnelle prospective pour évaluer l'innocuité et l'immunogénicité à long terme du traitement par l'olipudase alfa pendant les soins cliniques de routine chez les patients pédiatriques de moins de 2 ans présentant un déficit en sphingomyélinase acide

Étude observationnelle américaine, multicentrique, de cohorte, ouverte avec collecte de données primaires. Les procédures auxiliaires spécifiées dans le protocole pour répondre aux objectifs de l'étude (par exemple, évaluation de l'ADA) peuvent être envisagées en dehors de la norme de soins pour le déficit en sphingomyélinase acide (ASMD), mais la méthodologie de l'étude reste non interventionnelle, car la collecte supplémentaire de données auprès des participants ne dictera pas le traitement. La durée totale des études sera de 5 ans. La période de suivi sera d'un minimum de 1 an à un maximum de 3 ans. La période d'inscription pourra aller jusqu'à 4 ans, pour permettre un minimum de 1 an de suivi pour le dernier participant inscrit.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une conception d'étude hybride. Les patients n'ont pas besoin de se rendre dans les sites d'étude existants afin de s'inscrire.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
10

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.
  • Nom: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numéro de téléphone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Chercheur principal:
          • Joshua Baker
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
        • Recrutement
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Chercheur principal:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205-2664
        • Recrutement
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Recrutement
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les enfants de moins de 2 ans avec un diagnostic documenté d'ASMD comme le montre un déficit en ASM dans un test cellulaire (leucocytes périphériques, fibroblastes en culture ou lymphocytes) et/ou par détermination du génotype seront pris en compte pour l'inscription à cette étude ASMD.

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant doit avoir une ASMD de type A/B ou B et doit être âgé de moins de 2 ans au moment du début du traitement, OU ASMD de type A (sans restriction d'âge).
  • Le participant doit peser ≥ 2 kg [Les informations de prescription aux États-Unis (USPI)] pour l'olipudase alfa précisent ce poids minimum pour les nourrissons recevant de l'olipudase alfa).
  • Le participant doit avoir une ASMD documentée, telle que déterminée dans les leucocytes périphériques, les fibroblastes en culture ou les lymphocytes et/ou par détermination du génotype.
  • Le consentement éclairé signé doit être fourni par le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(s) du participant, y compris le respect des exigences et restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans ce protocole. L’ICF signé doit être fourni avant l’exécution de toute procédure liée au protocole.
  • Le participant est éligible pour commencer un traitement enzymatique substitutif par l'olipudase alfa ou a reçu la première dose (et pas plus) d'olipudase alfa, et dispose de données cliniques, de laboratoire et ADA récupérables.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a reçu un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies du médicament avant la signature de l'ICF et l'inscription à l'étude.
  • Le participant n'est pas apte à participer pour des raisons déterminées par l'enquêteur, y compris des conditions médicales ou cliniques, ou un risque potentiel de non-respect des procédures de l'étude.
  • Le participant est un membre de la famille immédiate des employés du site d'étude ou d'autres personnes directement impliquées dans la conduite de l'étude, en conjonction avec l'article 1.61 de l'ordonnance ICH-GCP E6.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Bras olipudase alfa
Médicament: Olipudase alfa
Cette étude n'administrera aucun traitement, observera uniquement le traitement tel que prescrit dans la pratique clinique réelle.
Autres noms:
  • Xenpozyme®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Nombre de cas dans la population exposée présentant des EI, des EIG et des AESI (y compris des réactions d'hypersensibilité modérées/sévères ou récurrentes et des réactions associées à la perfusion)
Délai: Base de référence à 3 ans
Base de référence à 3 ans
Présence et titres d'anticorps sériques anti-olipudase alfa IgG anti-médicament (ADA) (et IgE ADA en cas de réactions modérées/sévères ou récurrentes)
Délai: Base de référence à 3 ans
Base de référence à 3 ans
Nombre de cas dans la population exposée présentant des résultats de tests de laboratoire et des signes vitaux anormaux
Délai: Base de référence à 3 ans
Base de référence à 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Sanofi

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Pulse Infoframe Ltd.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
16 avril 2024

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
2 janvier 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
15 janvier 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
20 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
20 décembre 2023

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
5 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
31 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
30 octobre 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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