Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie bezpečnosti a imunogenicity terapie olipudázou Alfa v reálném světě u dětských pacientů mladších než 2 roky s deficitem kyselé sfingomyelinázy (ASMD)

30. října 2025 aktualizováno: Sanofi

Prospektivní observační studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a imunogenicity terapie Olipudase Alfa během rutinní klinické péče u dětských pacientů mladších než 2 roky s deficitem kyselé sfingomyelinázy

US, multicentrická, kohortová, otevřená observační studie s primárním sběrem dat. Doplňkové protokolem specifikované postupy k řešení cílů studie (např. posouzení ADA) mohou být zvažovány mimo standardní péči o deficit kyselé sfingomyelinázy (ASMD), ale metodika studie zůstává neintervenční, protože další sběr dat od účastníků nebude diktovat léčbu. Celková délka studia bude 5 let. Doba sledování bude minimálně 1 rok až maximálně 3 roky. Doba zápisu bude až 4 roky, aby umožnila minimálně 1 rok sledování pro posledního přihlášeného účastníka.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je návrh hybridní studie. Pacienti nemusí cestovat na stávající studijní místa, aby se mohli zaregistrovat.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joshua Baker
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Nábor
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205-2664
        • Nábor
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Nábor
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všechny děti ve věku do 2 let s dokumentovanou diagnózou ASMD, jak je prokázáno nedostatkem ASM v testu založeném na buňkách (periferní leukocyty, kultivované fibroblasty nebo lymfocyty) a/nebo určením genotypu, budou zváženy pro zařazení do této studie ASMD.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí mít ASMD typu A/B nebo B a v době zahájení léčby mu musí být <2 roky, NEBO ASMD typu A (bez věkového omezení).
  • Účastník musí vážit ≥ 2 kg [The United States Prescription Information (USPI)] pro olipudázu alfa specifikuje tuto minimální hmotnost pro kojence užívající olipudázu alfa).
  • Účastník musí mít zdokumentovanou ASMD stanovenou v periferních leukocytech, kultivovaných fibroblastech nebo lymfocytech a/nebo stanovením genotypu.
  • Podepsaný informovaný souhlas musí poskytnout rodič (rodiče)/zákonný zástupce (zákonní zástupci) účastníka, včetně splnění požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu. Podepsaný ICF musí být poskytnut před provedením jakýchkoli procedur souvisejících s protokolem.
  • Účastník je způsobilý k zahájení enzymatické substituční terapie olipudázou alfa nebo dostal první dávku (a ne další) olipudázy alfa a má k dispozici klinická, laboratorní data a údaje ADA.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník obdržel zkoumaný lék do 30 dnů nebo 5 poločasů před podpisem ICF a zařazením do studie.
  • Účastník není vhodný k účasti z důvodů stanovených zkoušejícím, včetně zdravotního nebo klinického stavu nebo potenciálního rizika nedodržení studijních postupů.
  • Účastník je přímým rodinným příslušníkem zaměstnanců místa studie nebo jiných osob přímo zapojených do provádění studie ve spojení s oddílem 1.61 vyhlášky E6 ICH-GCP.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Olipudase alfa rameno
Lék: Olipudáza alfa
Tato studie nebude podávat žádnou léčbu, pouze pozorovat léčbu předepsanou v reálné klinické praxi.
Ostatní jména:
  • Xenpozyme®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet případů v exponované populaci s AE, SAE a AESI (včetně středně závažných/závažných nebo rekurentních hypersenzitivních reakcí a reakcí spojených s infuzí)
Časové okno: Výchozí stav do 3 let
Výchozí stav do 3 let
Přítomnost a titry sérových anti-olipudázových alfa IgG protilátek (ADA) (a IgE ADA v případech středně závažných/závažných nebo rekurentních reakcí)
Časové okno: Výchozí stav do 3 let
Výchozí stav do 3 let
Počet případů v exponované populaci s abnormálními výsledky laboratorních testů a vitálních funkcí
Časové okno: Výchozí stav do 3 let
Výchozí stav do 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sanofi

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Pulse Infoframe Ltd.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. října 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Niemann-Pickovy choroby

Klinické studie na Olipudáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení