Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een real-world veiligheids- en immunogeniciteitsstudie op lange termijn van Olipudase Alfa-therapie bij pediatrische patiënten jonger dan 2 jaar met zure sfingomyelinasedeficiëntie (ASMD)

30 oktober 2025 bijgewerkt door: Sanofi

Een prospectieve observationele studie om de veiligheid en immunogeniciteit van Olipudase Alfa-therapie op lange termijn te beoordelen tijdens routinematige klinische zorg bij pediatrische patiënten jonger dan 2 jaar met zure sfingomyelinasedeficiëntie

Amerikaans, multicenter, cohort, open-label observationeel onderzoek met primaire gegevensverzameling. Aanvullende, in het protocol gespecificeerde procedures om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken (bijv. beoordeling van ADA) kunnen worden overwogen buiten de zorgstandaard voor zure sfingomyelinasedeficiëntie (ASMD), maar de onderzoeksmethodologie blijft niet-interventioneel, aangezien de aanvullende verzameling van gegevens van deelnemers zal de behandeling niet voorschrijven. De totale totale studieduur bedraagt ​​5 jaar. De vervolgperiode bedraagt ​​minimaal 1 jaar en maximaal 3 jaar. De inschrijvingsperiode bedraagt ​​maximaal 4 jaar, zodat minimaal 1 jaar follow-up mogelijk is voor de laatst ingeschreven deelnemer.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een hybride onderzoeksontwerp. Patiënten hoeven niet naar bestaande studiesites te reizen om zich in te schrijven.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
10

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.
  • Naam: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefoonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joshua Baker
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Werving
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205-2664
        • Werving
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Werving
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle kinderen jonger dan 2 jaar met een gedocumenteerde ASMD-diagnose zoals aangetoond door ASM-deficiëntie in een celgebaseerde test (perifere leukocyten, gekweekte fibroblasten of lymfocyten) en/of door bepaling van het genotype, komen in aanmerking voor deelname aan dit ASMD-onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer moet ASMD type A/B of B hebben en <2 jaar oud zijn op het moment dat de behandeling wordt gestart, OF ASMD type A (zonder leeftijdsbeperking).
  • De deelnemer moet ≥ 2 kg wegen [de Amerikaanse voorschrijfinformatie (USPI)] voor olipudase alfa specificeert dit minimumgewicht voor baby's die olipudase alfa krijgen.
  • De deelnemer moet ASMD hebben gedocumenteerd, zoals vastgesteld in perifere leukocyten, gekweekte fibroblasten of lymfocyten en/of door bepaling van het genotype.
  • De ondertekende geïnformeerde toestemming moet worden verstrekt door de ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de deelnemer, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die zijn vermeld in het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) en in dit protocol. De ondertekende ICF moet worden verstrekt voordat protocolgerelateerde procedures worden uitgevoerd.
  • De deelnemer komt in aanmerking voor het starten van de enzymsubstitutietherapie met olipudase alfa of heeft de eerste dosis (en niet meer) olipudase alfa ontvangen en beschikt over opvraagbare klinische, laboratorium- en ADA-gegevens.

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer heeft binnen 30 dagen of vijf halfwaardetijden vóór de ondertekening van de ICF en de inschrijving voor de studie een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen.
  • De deelnemer is niet geschikt voor deelname om door de onderzoeker bepaalde redenen, waaronder medische of klinische aandoeningen, of het potentiële risico van niet-naleving van de onderzoeksprocedures.
  • De deelnemer is een direct familielid van werknemers van de onderzoekslocatie of van andere personen die rechtstreeks betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek, in samenhang met Sectie 1.61 van ICH-GCP Verordening E6.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Groep / Cohort

Een groep of subgroep van deelnemers aan een observationele studie die wordt beoordeeld op biomedische of gezondheidsresultaten.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Olipudase alfa-arm
Geneesmiddel: Olipudase-alfa
Deze studie zal geen enkele behandeling toedienen, maar alleen de behandeling observeren zoals voorgeschreven in de klinische praktijk.
Andere namen:
  • Xenpozyme®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal gevallen in de blootgestelde populatie met bijwerkingen, SAE’s en AESI’s (waaronder matige/ernstige of terugkerende overgevoeligheidsreacties en infusiegerelateerde reacties)
Tijdsspanne: Basislijn tot 3 jaar
Basislijn tot 3 jaar
Aanwezigheid en titers van serum anti-olipudase alfa IgG anti-geneesmiddelantilichamen (ADA) (en IgE ADA in gevallen van matige/ernstige of terugkerende reacties)
Tijdsspanne: Basislijn tot 3 jaar
Basislijn tot 3 jaar
Aantal gevallen in de blootgestelde populatie met abnormale laboratoriumtestresultaten en vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot 3 jaar
Basislijn tot 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Sanofi

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Pulse Infoframe Ltd.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
16 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
2 januari 2029

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
15 januari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
20 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
20 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
5 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
31 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
30 oktober 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Register-ID: ICTRP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het blanco casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer details over de criteria voor het delen van gegevens van Sanofi, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Niemann-Pick-ziekten

Klinische onderzoeken op Olipudase-alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen