Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az olipudáz alfa-terápia valós, hosszú távú biztonsági és immunogenitási vizsgálata 2 évnél fiatalabb, savas szfingomielináz-hiányban (ASMD) szenvedő gyermek betegeknél

2026. szeptember 15. frissítette: Sanofi

Prospektív megfigyelési vizsgálat az olipudáz-alfa-terápia hosszú távú biztonságosságának és immunogenitásának értékelésére a 2 évnél fiatalabb, savas szfingomielináz-hiányban szenvedő gyermekbetegek rutin klinikai ellátása során

Amerikai, többközpontú, kohorszos, nyílt elrendezésű megfigyeléses vizsgálat elsődleges adatgyűjtéssel. A vizsgálati célok elérése érdekében a protokollban meghatározott kiegészítő eljárások (pl. az ADA értékelése) a savas szfingomielináz-hiány (ASMD) gondozásának standardján kívül esnek, de a vizsgálati módszertan továbbra sem avatkozik be, mivel a további adatgyűjtés a résztvevőktől nem fogja előírni a kezelést. A teljes tanulmányi idő 5 év lesz. A követési időszak minimum 1 év, maximum 3 év. A beiratkozási időszak legfeljebb 4 év lehet, hogy az utoljára beiratkozott résztvevő számára legalább 1 év utánkövetési idő legyen.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Toborzás

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Részletes leírás

Ez egy hibrid tanulmányi terv. A betegeknek nem kell a meglévő vizsgálati helyekre utazniuk a beiratkozáshoz.

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

Beiratkozás

Egy klinikai vizsgálatban résztvevők száma. A „várható” beiratkozás a résztvevők azon célszáma, amelyre a kutatóknak szüksége van a vizsgálathoz.
10

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi kapcsolat

Annak a személynek a neve és elérhetősége, aki válaszolni tud a klinikai vizsgálatba való beiratkozási kérdésekre. Minden helyszínnek, ahol a vizsgálatot végzik, lehet egy konkrét kapcsolattartó is, aki jobban meg tudja válaszolni ezeket a kérdéseket.
  • Név: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonszám: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Kutatásvezető:
          • Joshua Baker
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229-3039
        • Toborzás
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Kutatásvezető:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Toborzás
        • Nationwide Children's Hospital- Site Number : 1001-1
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Toborzás
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Kapcsolatba lépni:
    • Utah
      • St. George, Utah, Egyesült Államok, 84790
        • Toborzás
        • St. George Regional Hospital, Intermountain Health - Site Number: 1001-3

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Minden 2 éven aluli gyermeket, akinek dokumentált ASMD-diagnózisa van, amit sejtalapú vizsgálatban kimutatott ASM-hiány (perifériás leukociták, tenyésztett fibroblasztok vagy limfociták) és/vagy genotípus-meghatározás alapján, figyelembe kell venni ebbe az ASMD-vizsgálatba.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőnek A/B vagy B típusú ASMD-vel kell rendelkeznie, és 2 évnél fiatalabbnak kell lennie a kezelés megkezdésekor, VAGY A típusú ASMD-vel (életkori korlátozás nélkül).
  • A résztvevőnek legalább 2 kg-nak kell lennie [Az olipudáz alfa esetében az Egyesült Államok Felírási Tájékoztatása (USPI)] ezt a minimális súlyt határozza meg az alfa-olipudázt kapó csecsemők számára.
  • A résztvevőnek dokumentált ASMD-vel kell rendelkeznie, amelyet perifériás leukocitákban, tenyésztett fibroblasztokban vagy limfocitákban és/vagy genotípus-meghatározással határoztak meg.
  • Az aláírt beleegyező nyilatkozatot a résztvevő szülőjének/törvényes gyámjának kell megadnia, beleértve a tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapon (ICF) és a jelen jegyzőkönyvben felsorolt ​​követelmények és korlátozások betartását. Az aláírt ICF-et a protokollal kapcsolatos eljárások végrehajtása előtt meg kell adni.
  • A résztvevő jogosult az alfa-olipudáz enzimpótló terápia megkezdésére, vagy megkapta az első adagot (és nem többet) az alfa-olipudázból, és visszakereshető klinikai, laboratóriumi és ADA-adatokkal rendelkezik.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő 30 napon belül vagy 5 gyógyszer felezési időn belül megkapta a vizsgálati gyógyszert az ICF aláírása és a vizsgálatba való beiratkozás előtt.
  • A résztvevő nem alkalmas a részvételre a Vizsgáló által meghatározott okok miatt, beleértve az egészségügyi vagy klinikai állapotokat, vagy a vizsgálati eljárások be nem tartásának lehetséges kockázatát.
  • A résztvevő az ICH-GCP E6 rendelet 1.61. szakaszával összefüggésben a vizsgálati helyszín alkalmazottainak vagy a vizsgálat lefolytatásában közvetlenül részt vevő más személyek közvetlen családtagja.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz

Csoport / Kohorsz

Egy megfigyeléses vizsgálat résztvevőinek csoportja vagy alcsoportja, amelyet orvosbiológiai vagy egészségügyi eredmények szempontjából értékelnek.
Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.
Olipudáz alfa kar
Drog: Olipudáz alfa
Ez a vizsgálat semmilyen kezelést nem végez, csak a valós klinikai gyakorlatban előírt kezelést figyeli meg.
Más nevek:
  • Xenpozyme®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Elsődleges eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában az a tervezett eredménymérték, amely a legfontosabb a beavatkozás/kezelés hatásának értékeléséhez. A legtöbb klinikai vizsgálatnak egy elsődleges kimeneti mérőszáma van, de vannak olyanok is, amelyek egynél többet is tartalmaznak.
Eredménymérő
Időkeret
Az expozíciónak kitett populációban AE-k, SAE-k és AESI-s esetek (beleértve a közepesen súlyos/súlyos vagy visszatérő túlérzékenységi reakciókat és az infúzióval összefüggő reakciókat)
Időkeret: Alapérték 3 évre
Alapérték 3 évre
A szérum anti-olipudáz alfa IgG gyógyszerellenes antitestek (ADA) (és közepesen súlyos/súlyos vagy visszatérő reakciók esetén az IgE ADA) jelenléte és titere
Időkeret: Alapérték 3 évre
Alapérték 3 évre
Azon esetek száma az expozíciónak kitett populációban, ahol a laboratóriumi vizsgálati eredmények és az életjelek rendellenesek voltak
Időkeret: Alapérték 3 évre
Alapérték 3 évre

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
Sanofi

Együttműködők

Együttműködők

A szponzortól eltérő szervezet, amely támogatást nyújt egy klinikai vizsgálathoz. Ez a támogatás magában foglalhatja a finanszírozással, tervezéssel, megvalósítással, adatelemzéssel vagy jelentéssel kapcsolatos tevékenységeket.
Pulse Infoframe Ltd.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

Tanulmány kezdete

Az a tényleges dátum, amikor az első résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba. A „várható” vizsgálat kezdő dátuma az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat kezdő dátuma lesz.
2024. április 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

Elsődleges befejezés

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták, vagy beavatkozást kapott az elsődleges eredménymérő végső adatainak összegyűjtésére. Ezt a dátumot nem befolyásolja, hogy a klinikai vizsgálat a protokollnak megfelelően fejeződött be, vagy befejeződött. Azoknál a klinikai vizsgálatoknál, amelyekben egynél több elsődleges kimeneti mérőszám eltérő befejezési dátummal szerepel, ez a kifejezés azt a dátumot jelenti, amikor az összes elsődleges eredménymérő adatgyűjtés befejeződik. A „várható” elsődleges befejezési dátum az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat elsődleges befejezési dátuma lesz.
2029. január 2.

A tanulmány befejezése (Becsült)

A tanulmány befejezése

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták vagy beavatkozást/kezelést kapott az elsődleges kimenetel mérésére, a másodlagos kimenetel mérésére és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó végső adatok összegyűjtésére (azaz az utolsó résztvevő utolsó látogatása). A „várható” vizsgálat befejezési dátuma az a dátum, amely a kutatók szerint a vizsgálat befejezésének dátuma lesz.
2029. január 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2023. december 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2023. december 20.

Első közzététel (Tényleges)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2024. január 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2026. szeptember 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2026. szeptember 15.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Registry Identifier: ICTRP)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése