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Um estudo real de segurança e imunogenicidade de longo prazo da terapia com olipudase alfa em pacientes pediátricos com menos de 2 anos de idade com deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD)

30 de outubro de 2025 atualizado por: Sanofi

Um estudo observacional prospectivo para avaliar a segurança e imunogenicidade em longo prazo da terapia com olipudase alfa durante cuidados clínicos de rotina em pacientes pediátricos com menos de 2 anos de idade com deficiência de esfingomielinase ácida

Estudo observacional americano, multicêntrico, de coorte, aberto, com coleta de dados primários. Procedimentos auxiliares especificados pelo protocolo para abordar os objetivos do estudo (por exemplo, avaliação de ADA) podem ser considerados fora do padrão de tratamento para deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD), mas a metodologia do estudo permanece não intervencionista, uma vez que a coleta adicional de dados dos participantes não ditará o tratamento. A duração geral total do estudo será de 5 anos. O período de acompanhamento será de no mínimo 1 ano e no máximo 3 anos. O período de inscrição será de até 4 anos, para permitir um mínimo de 1 ano de acompanhamento para o último participante inscrito.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um desenho de estudo híbrido. Os pacientes não precisam viajar para os locais de estudo existentes para se inscrever.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
10

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Número de telefone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Investigador principal:
          • Joshua Baker
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Investigador principal:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Contato:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205-2664
        • Recrutamento
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Recrutamento
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todas as crianças menores de 2 anos com diagnóstico documentado de ASMD, conforme demonstrado pela deficiência de ASM em um ensaio baseado em células (leucócitos periféricos, fibroblastos cultivados ou linfócitos) e/ou por determinação de genótipo serão consideradas para inscrição neste estudo de ASMD.

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante deve ter ASMD tipo A/B ou B e deve ter <2 anos de idade no início do tratamento, OU ASMD tipo A (sem restrição de idade).
  • O participante deve pesar ≥ 2 kg [As informações de prescrição dos Estados Unidos (USPI)] para olipudase alfa especificam este peso mínimo para bebês que recebem olipudase alfa).
  • O participante deve ter ASMD documentado, conforme determinado em leucócitos periféricos, fibroblastos cultivados ou linfócitos e/ou por determinação de genótipo.
  • O consentimento informado assinado deve ser fornecido pelos pais/responsáveis ​​legais do participante, incluindo o cumprimento dos requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (CIF) e neste protocolo. O TCLE assinado deve ser fornecido antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao protocolo.
  • O participante é elegível para iniciar a terapia de reposição enzimática com olipudase alfa ou recebeu a primeira dose (e não mais) de olipudase alfa e possui dados clínicos, laboratoriais e de ADA recuperáveis.

Critério de exclusão:

  • O participante recebeu um medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do medicamento antes da assinatura do TCLE e inscrição no estudo.
  • O participante não é adequado para participação por motivos determinados pelo Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou risco potencial de descumprimento dos procedimentos do estudo.
  • O participante é um familiar imediato de funcionários do local do estudo ou de outros indivíduos diretamente envolvidos na condução do estudo, em conjunto com a Seção 1.61 da Portaria ICH-GCP E6.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Braço de olipudase alfa
Medicamento: Olipudase alfa
Este estudo não administrará nenhum tratamento, apenas observará o tratamento prescrito na prática clínica do mundo real.
Outros nomes:
  • Xenpozyme®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Número de casos na população exposta com EAs, SAEs e EAIEs (incluindo reações de hipersensibilidade moderadas/graves ou recorrentes e reações associadas à infusão)
Prazo: Linha de base até 3 anos
Linha de base até 3 anos
Presença e títulos de anticorpos antidrogas IgG anti-olipudase alfa (ADA) séricos (e ADA IgE em casos de reações moderadas/graves ou recorrentes)
Prazo: Linha de base até 3 anos
Linha de base até 3 anos
Número de casos na população exposta com resultados de exames laboratoriais e sinais vitais anormais
Prazo: Linha de base até 3 anos
Linha de base até 3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Sanofi

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Pulse Infoframe Ltd.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
16 de abril de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
2 de janeiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
15 de janeiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
20 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
31 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de outubro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Identificador de registro: ICTRP)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso em branco, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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